ROCKVILLE, Md. - Theriva Biologics (NYSE American: TOVX), een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase, heeft vandaag aangekondigd dat de Europese Commissie de aanbeveling van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft bekrachtigd om de status van weesgeneesmiddel toe te kennen aan haar klinische kandidaat VCN-01. De aanwijzing is voor de behandeling van retinoblastoom, een zeldzame vorm van oogkanker die voornamelijk kinderen treft.
De aanwijzing als weesgeneesmiddel in de Europese Unie (EU) is voorbehouden aan behandelingen gericht op levensbedreigende of chronisch slopende aandoeningen, met een prevalentie van niet meer dan 5 op 10.000 of waarbij de behandeling zonder stimulansen niet winstgevend zou zijn. VCN-01 heeft ook de status van weesgeneesmiddel en zeldzame pediatrische ziekte ontvangen van de United States Food and Drug Administration (FDA).
Steven A. Shallcross, CEO van Theriva, uitte zijn tevredenheid over het besluit van de EU en benadrukte de behoefte aan nieuwe behandelingen voor retinoblastoom. Het bedrijf heeft eerder positieve resultaten gerapporteerd van een fase 1-studie die de veiligheid en activiteit van VCN-01 beoordeelde bij pediatrische patiënten met refractair retinoblastoom. Theriva werkt samen met medische experts en regelgevende instanties om de klinische aanpak van VCN-01 als aanvulling op chemotherapie voor kinderen met deze ziekte te verfijnen.
Retinoblastoom, dat ontstaat in het netvlies, is de meest voorkomende oogkanker bij kinderen, met een geschatte incidentie in Europa van 1 per 13.844 levendgeborenen. De aandoening brengt aanzienlijke uitdagingen met zich mee, waaronder het risico op blindheid en andere ernstige bijwerkingen van huidige behandelingen.
VCN-01 is een systemisch toegediend oncolytisch adenovirus, ontworpen om selectief te repliceren binnen tumorcellen en tumorstroma af te breken, dat fungeert als een barrière voor kankerbehandeling. Deze aanpak is gericht op het verbeteren van de effectiviteit van gelijktijdig toegediende chemotherapie en immunotherapie. Tot nu toe is VCN-01 toegediend aan meer dan 140 patiënten in verschillende klinische kankeronderzoeken.
De weesgeneesmiddelenstatus biedt verschillende voordelen, waaronder 10 jaar marktexclusiviteit na de vergunning voor het in de handel brengen in de EU, protocolbijstand en verminderde regelgevingskosten.
Theriva Biologics richt zich op het ontwikkelen van therapieën voor kanker en aanverwante ziekten met onvervulde medische behoeften. Naast VCN-01 omvat de portfolio van het bedrijf andere klinische kandidaten gericht op verschillende aandoeningen.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van Theriva Biologics, Inc.
In ander recent nieuws heeft Theriva Biologics aanzienlijke vooruitgang geboekt in de klinische studie van haar geneesmiddel SYN-004, met positieve resultaten van het tweede cohort van haar fase 1b/2a klinische studie. De studie is gericht op het voorkomen van acute graft-versus-host-ziekte bij ontvangers van allogene hematopoëtische celtransplantaties. De studie blijft geblindeerd, maar eerste bevindingen suggereren dat bijwerkingen typisch waren voor allo-HCT-patiënten en niet gerelateerd aan het studiegeneesmiddel.
Tegelijkertijd heeft Theriva Biologics een omgekeerde aandelensplitsing van haar gewone aandelen aangekondigd in een verhouding van 1-op-25, met als doel te voldoen aan de vereisten voor de prijs per aandeel van de NYSE American. Deze beslissing zal het aantal uitstaande gewone aandelen verminderen van ongeveer 25,1 miljoen tot ongeveer 1 miljoen.
Theriva Biologics heeft ook de aanwijzing als zeldzaam pediatrisch geneesmiddel gekregen van de U.S. Food and Drug Administration voor VCN-01, haar belangrijkste productkandiaat voor de behandeling van retinoblastoom, een zeldzame vorm van oogkanker bij kinderen. Daarnaast heeft de FDA Fast Track-status verleend aan Theriva's VCN-01 voor de behandeling van gemetastaseerd pancreasadenocarcinoom in combinatie met chemotherapeutica. Verwacht wordt dat de VIRAGE Fase 2b-studie, die de werkzaamheid van VCN-01 als eerstelijnstherapie voor patiënten met ductaal adenocarcinoom van de pancreas onderzoekt, tegen het derde kwartaal van 2024 de patiëntenwerving zal afronden. Dit zijn recente ontwikkelingen in Theriva Biologics' voortdurende inzet om onvervulde medische behoeften in de oncologie aan te pakken.
InvestingPro Inzichten
Hoewel Theriva Biologics (NYSE American: TOVX) aanzienlijke vooruitgang heeft geboekt in haar klinische ontwikkeling, met name met de EU-weesgeneesmiddelenstatus voor VCN-01, geeft de financiële gezondheid van het bedrijf een gemengd beeld. Volgens InvestingPro-gegevens bedraagt de marktkapitalisatie van Theriva een bescheiden €2,84 miljoen, wat de vroege fase van haar pijplijn weerspiegelt.
InvestingPro Tips benadrukken dat Theriva "meer contanten dan schulden op haar balans heeft", wat enige financiële flexibiliteit zou kunnen bieden bij het voortzetten van haar klinische programma's. Dit is vooral belangrijk voor een bedrijf dat behandelingen ontwikkelt voor zeldzame ziekten zoals retinoblastoom, waar de ontwikkelingskosten aanzienlijk kunnen zijn.
Een andere InvestingPro Tip merkt echter op dat het bedrijf "snel door zijn geldmiddelen heen brandt", wat niet ongebruikelijk is voor biofarmaceutische bedrijven in de klinische fase, maar wel aandacht verdient van investeerders. Dit hoge tempo van geldverbruik sluit aan bij de focus van het bedrijf op het vooruitbrengen van haar pijplijn, inclusief VCN-01, door kostbare klinische onderzoeken.
De recente prestaties van het aandeel zijn uitdagend geweest, waarbij InvestingPro-gegevens een totaalrendement van -63,9% over 1 maand en -87,91% over 1 jaar laten zien. Deze volatiliteit is typerend voor de biotechsector, waar aandelenkoersen dramatisch kunnen schommelen op basis van klinische onderzoeksresultaten en regelgevende beslissingen.
Voor investeerders die op zoek zijn naar een uitgebreidere analyse, biedt InvestingPro 13 aanvullende tips voor Theriva Biologics, die een dieper inzicht geven in de financiële positie en marktprestaties van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.