SAN DIEGO - Poseida Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PSTX), een biofarmaceutisch bedrijf, heeft nieuwe tussentijdse klinische gegevens bekendgemaakt van zijn Fase 1-onderzoek naar P-BCMA-ALLO1, een experimentele CAR-T-therapie voor recidiverend/refractair multipel myeloom (RRMM). Het onderzoek rapporteerde een algeheel responspercentage (ORR) van 91% in de arm met geoptimaliseerde lymfodepletie, waaronder een ORR van 100% bij BCMA-naïeve patiënten.
De gegevens, gepresenteerd op de 21e jaarlijkse bijeenkomst van de International Myeloma Society, toonden ook het veiligheidsprofiel van de therapie aan, zonder dosisbeperkende toxiciteiten en lage percentages van cytokine-release-syndroom (CRS) en immuun-effectorcel-neurotoxiciteitssyndroom (ICANS), beide graad 2 of lager. Er waren geen gevallen van graft-versus-host-ziekte of parkinsonisme.
P-BCMA-ALLO1, ontwikkeld in samenwerking met Roche, is een niet-virale, allogene CAR-T-celtherapie die gebruik maakt van een T-stamcelgeheugen (TSCM)-rijk platform. De therapie kreeg de Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)-aanduiding van de FDA.
Aan het Fase 1/1b-onderzoek namen 72 patiënten deel, die ten minste drie eerdere behandelingslijnen moesten hebben gehad, waaronder blootstelling aan een proteasoomremmer, immunomodulerend geneesmiddel en anti-CD38 monoklonaal antilichaam. Een aanzienlijk deel van de deelnemers had eerder BCMA-gerichte therapie ontvangen.
In de geoptimaliseerde lymfodepletie-arm C kregen patiënten cyclofosfamide en fludarabine gevolgd door P-BCMA-ALLO1. De resultaten toonden een ORR van 91%, met een compleet responspercentage van 22%. Geen enkele patiënt had overbruggingstherapie nodig, en de mediane tijd van inschrijving tot behandeling was één dag.
Het primaire doel van het onderzoek is het beoordelen van de veiligheid en de maximaal getolereerde dosis van P-BCMA-ALLO1, met de anti-myeloomactiviteit als secundair doel. Het lopende Fase 1/1b-onderzoek werft nieuwe patiënten aan met behulp van het lymfodepletieregime van Arm C.
Poseida zal een webcast en conference call houden met experts op het gebied van multipel myeloom om de gegevens te bespreken en bedrijfsupdates te geven. Deze aankondiging is gebaseerd op een persbericht.
In ander recent nieuws heeft Poseida Therapeutics, een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase, de Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)-status gekregen van de U.S. Food and Drug Administration (FDA) voor zijn experimentele therapie P-BCMA-ALLO1. Deze therapie, die gericht is op B-cel maturatie-antigeen (BCMA), bevindt zich momenteel in Fase 1/1b klinische ontwikkeling voor de behandeling van recidiverend/refractair multipel myeloom. De RMAT-aanduiding maakt deel uit van de 21st Century Cures Act en is bedoeld om de ontwikkeling en beoordeling van regeneratieve geneeskundetherapieën voor ernstige of levensbedreigende ziekten te versnellen.
De therapie van Poseida heeft potentiële werkzaamheid en veiligheid getoond in vroege klinische gegevens, wat heeft bijgedragen aan de beslissing van de FDA. De benadering van het bedrijf maakt gebruik van stamcelgeheugen T-cellen (TSCM) om mogelijk een effectievere en duurzamere respons te bieden. Naast de RMAT-aanduiding heeft Poseida ook de Orphan Drug-aanduiding gekregen voor P-BCMA-ALLO1, wat wijst op de potentie om een onvervulde medische behoefte in de multipel myeloom-patiëntenpopulatie aan te pakken.
Nieuwe klinische gegevens van de lopende Fase 1-studie van P-BCMA-ALLO1 zullen worden gepresenteerd op een komende internationale bijeenkomst, met verdere updates over de klinische ontwikkeling die in de tweede helft van het jaar worden verwacht. De RMAT-aanduiding opent de mogelijkheid van versnelde goedkeuring op basis van surrogaat- of intermediaire eindpunten die langetermijnvoordelen kunnen voorspellen. Dit zijn recente ontwikkelingen in de missie van Poseida Therapeutics om allogene celtherapieën en genetische geneesmiddelen te ontwikkelen voor de behandeling van kanker en zeldzame ziekten.
InvestingPro Inzichten
De veelbelovende klinische gegevens van Poseida Therapeutics voor zijn CAR-T-therapie komen op een cruciaal moment voor het bedrijf, zoals blijkt uit recente financiële cijfers en analistenopinies. Volgens InvestingPro-gegevens bedraagt de marktkapitalisatie van Poseida €257,11 miljoen, wat de huidige waardering in de biotechsector aangeeft.
De omzet van het bedrijf over de laatste twaalf maanden tot en met Q2 2023 bedroeg €80,81 miljoen, met een kwartaalomzetgroei van 29,78% in Q2 2023. Deze groei sluit aan bij de positieve klinische resultaten en zou de toekomstige financiële prestaties kunnen stimuleren. Het is echter belangrijk op te merken dat Poseida nog niet winstgevend is, met een negatieve brutowinst van €62,41 miljoen over dezelfde periode.
InvestingPro Tips belichten enkele belangrijke aspecten van de financiële situatie van Poseida. Het bedrijf heeft meer contanten dan schulden op de balans, wat financiële flexibiliteit kan bieden bij het voortzetten van klinische onderzoeken en productontwikkeling. Bovendien overtreffen de liquide activa van Poseida de kortlopende verplichtingen, wat wijst op een stabiele financiële positie op korte termijn.
Ondanks de positieve klinische gegevens geven InvestingPro Tips aan dat twee analisten hun winstprognoses voor de komende periode naar beneden hebben bijgesteld. Dit, in combinatie met het feit dat analisten niet verwachten dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn, onderstreept de uitdagingen waarmee biotechbedrijven in een vroeg stadium worden geconfronteerd bij het omzetten van klinisch succes in financieel rendement.
Beleggers moeten zich er ook van bewust zijn dat het aandeel van Poseida de afgelopen week een aanzienlijke klap heeft gekregen, met een totaalrendement over 1 week van -11,87%. Deze volatiliteit is niet ongebruikelijk in de biotechsector, vooral rond aankondigingen van klinische gegevens.
Voor degenen die geïnteresseerd zijn in een diepere analyse, biedt InvestingPro 8 aanvullende tips voor Poseida Therapeutics, die een uitgebreider beeld geven van de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.