MALVERN, Pa. - Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), een biofarmaceutisch bedrijf, heeft goedkeuring gekregen van de Data and Safety Monitoring Board (DSMB) om te beginnen met de dosering van het cohort met hoge doses in de Fase 1/2 GARDian klinische studie van OCU410ST, een gentherapiekandidaat voor de ziekte van Stargardt. Deze beslissing volgt op de succesvolle toediening van gemiddelde doses, die veilig en verdraagbaar werden geacht.
De studie, die zich richt op de onvervulde medische behoeften van ongeveer 100.000 personen die lijden aan de ziekte van Stargardt in de VS en Europa, heeft tot nu toe zes patiënten opgenomen in de cohorten met lage en gemiddelde doses. Het komende cohort met hoge doses zal drie extra patiënten omvatten.
Dr. Peter Y. Chang, MD, FACS, de voorzitter van de DSMB voor de klinische studie met OCU410ST, toonde zich optimistisch over de overgang naar de hoge dosisfase en benadrukte de afwezigheid van ernstige bijwerkingen van de behandeling en de potentiële voordelen voor patiënten met deze erfelijke netvliesaandoening.
OCU410ST (AAV5-hRORA) maakt gebruik van een adeno-geassocieerd virus om het RORA-gen toe te dienen, dat betrokken is bij verschillende pathways die verband houden met de ziekte van Stargardt, waaronder ontsteking en celoverleving. De Chief Medical Officer van Ocugen, Dr. Huma Qamar, verwacht later dit jaar meer updates over de klinische studies.
De GARDian klinische studie zal uiteindelijk 42 proefpersonen, zowel volwassenen als kinderen, met milde tot matige symptomen van de ziekte inschrijven. De studie bestaat uit twee fasen: een open-label, dosis-ranging/dosis-escalatie studie en een gerandomiseerde, uitkomst-geblindeerde, dosis-uitbreiding studie om de werkzaamheid van verschillende doseringen te beoordelen.
De ziekte van Stargardt is een genetische aandoening die leidt tot gezichtsverlies door de degeneratie van fotoreceptorcellen in het netvlies. Momenteel zijn er geen door de FDA goedgekeurde behandelingen voor deze aandoening.
Ocugen zet zich in voor de ontwikkeling van gentherapieën en vaccins voor verschillende ziekten, waarbij OCU410ST hun aanpak vertegenwoordigt voor de behandeling van meerdere netvliesaandoeningen met één enkel product.
Deze aankondiging is gebaseerd op een persbericht uitgegeven door het bedrijf.
In ander recent nieuws heeft Ocugen, Inc. aanzienlijke vooruitgang geboekt op het gebied van gen- en celtherapieën en vaccins. Het biotechnologiebedrijf is klaar om toe te treden tot de Russell 3000® Index, een erkenning van zijn marktkapitalisatie en bevestiging van zijn groeistrategie. Deze ontwikkeling komt op het moment dat het bedrijf vooruitgang boekt met drie modificerende gentherapieën gericht op de behandeling van verschillende blindheidsziekten, waaronder de Fase 3 liMeliGhT klinische studie van OCU400 voor brede retinitis pigmentosa.
Financieel gezien rapporteerde Ocugen een nettoverlies van $11,9 miljoen voor het eerste kwartaal van 2024, waarbij de onderzoeks- en ontwikkelingskosten $6,8 miljoen bedroegen. De kaspositie van het bedrijf bedroeg $26,4 miljoen aan het eind van maart 2024. Deze recente ontwikkelingen onderstrepen de voortdurende toewijding van het bedrijf om zijn innovatieve gentherapieprogramma's te bevorderen en tegelijkertijd de financiële realiteit van onderzoeksintensieve activiteiten te beheersen.
InvesteringsPro Inzichten
Terwijl Ocugen (NASDAQ: OCGN) verder gaat met de klinische studies voor OCU410ST, een gentherapiekandidaat voor de ziekte van Stargardt, zijn er verschillende financiële gegevens en inzichten van InvestingPro die potentiële investeerders relevant kunnen vinden. Volgens recente gegevens heeft Ocugen een marktkapitalisatie van $330,7 miljoen, wat de omvang van het bedrijf in de biofarmaceutische industrie aangeeft.
InvestingPro Tips suggereren dat analisten voorzichtig optimistisch zijn, met drie analisten die hun winst voor de komende periode naar boven hebben bijgesteld, wat zou kunnen duiden op vertrouwen in de toekomstige prestaties van het bedrijf. Aan de andere kant verwachten analisten ook een omzetdaling in het lopende jaar en verwachten ze niet dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn. Ze merken ook op dat het aandeel een aanzienlijke volatiliteit heeft ervaren, met een grote koersstijging in de afgelopen zes maanden, maar ook een aanzienlijke klap in de afgelopen week en maand.
Belangrijke gegevens van InvestingPro Data zijn onder andere een negatieve koers-winstverhouding van -5,66, die het huidige gebrek aan winstgevendheid van het bedrijf weerspiegelt. De koers/boekwaardeverhouding staat op 10,93, wat duidt op een hogere waardering dan de boekwaarde van het bedrijf. Ondanks deze uitdagingen is de omzetgroei indrukwekkend, met een stijging van 125,42% over de afgelopen twaalf maanden vanaf Q1 2024.
Voor degenen die geïnteresseerd zijn in een diepere analyse biedt InvestingPro aanvullende tips over Ocugen en andere bedrijven. Gebruik de couponcode PRONEWS24 om 10% extra korting te krijgen op een jaarlijks of tweejaarlijks Pro en Pro+ abonnement voor meer inzichten zoals deze. Er zijn 14 extra InvestingPro Tips beschikbaar voor Ocugen die beleggers kunnen helpen beter geïnformeerde beslissingen te nemen.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.