Maandag zag Zevra Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ZVRA) zijn koersdoel verhoogd worden door H.C. Wainwright naar €18,18, een stijging ten opzichte van €16,36, terwijl het bedrijf een koopadvies op het aandeel handhaafde. De aanpassing volgt op de recente FDA-goedkeuring van Zevra's geneesmiddel arimoclomol, nu onder de merknaam Miplyffa, voor de behandeling van de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC) op 20 september, een dag voor de verwachte Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) datum van 21 augustus.
De goedkeuring kwam na een 11-5 stemming van het adviescomité ten gunste van het geneesmiddel, waarmee arimoclomol de eerste ooit goedgekeurde therapie voor NPC werd. Analisten verwachten dat deze mijlpaal met enthousiasme zal worden ontvangen door de NPC-gemeenschap, waaronder ongeveer 70 Amerikaanse patiënten die momenteel toegang hebben tot arimoclomol via het Expanded Access Program (EAP), en de bredere groep van ongeveer 350 patiënten die actieve behandeling ontvangen in de Verenigde Staten.
De goedkeuring wordt gezien als een transformatieve gebeurtenis voor Zevra, met prognoses voor piekverkopen van arimoclomol die ongeveer €227,27 miljoen bereiken. Deze schatting is significant in vergelijking met Zevra's huidige omzetbasis van minder dan €18,18 miljoen en houdt nog geen rekening met de potentiële markt buiten de VS, waar ongeveer 250 patiënten in EAP's zitten.
Bovendien wordt verwacht dat de goedkeuring Zevra een zeldzame pediatrische ziekte priority review voucher (PRV) zal opleveren, gewaardeerd op minimaal €90,91 miljoen, met recente verkopen die de €145,45 miljoen naderen. Deze waarde kan stijgen vanwege het naderende einde van het PRV-programma eind september.
De prognoses van het bedrijf voor het succes van arimoclomol liggen boven de consensus, waarbij wordt gewezen op onderschatting door de markt van de potentiële omzetting van de EAP-patiëntenbasis naar betaalde therapie en het aantal patiënten dat door artsen wordt "opgeslagen" in afwachting van toegang tot het geneesmiddel. Verwacht wordt dat Zevra's bestaande commerciële infrastructuur voor zeldzame ziekten een soepele lancering zal faciliteren, waarbij het product naar verwachting in december commercieel beschikbaar zal zijn.
In ander recent nieuws heeft Zevra Therapeutics aanzienlijke vooruitgang geboekt in de biofarmaceutische industrie. Het bedrijf heeft FDA-goedkeuring ontvangen voor zijn geneesmiddel MIPLYFFA, de eerste goedgekeurde behandeling voor de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC), een zeldzame neurodegeneratieve aandoening. De goedkeuring is gebaseerd op een 12 maanden durende placebogecontroleerde studie en een 48 maanden durende open-label extensiestudie, die aantoonden dat de ziekteprogressie werd gestopt bij gebruik in combinatie met miglustat.
In financiële ontwikkelingen heeft Canaccord Genuity zijn vooruitzichten voor Zevra herzien, waarbij het koersdoel werd verlaagd maar het koopadvies werd gehandhaafd. Het bedrijf voorspelt de eerste commerciële verkopen in de VS in 2025, met een potentiële Europese marktlancering in 2026. Roth/MKM handhaaft ook een koopadvies voor Zevra, waarbij wordt gewezen op veelbelovende onderzoeksresultaten.
In hun Q2 2024 earnings call rapporteerde Zevra een netto-omzet van €4,00 miljoen en een nettoverlies van €18,09 miljoen, naast een succesvolle publieke aanbieding die ongeveer €58,64 miljoen opbracht. Dit zijn de laatste ontwikkelingen in Zevra Therapeutics' inzet om onvervulde medische behoeften in de sector van zeldzame ziekten aan te pakken.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.