CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, Engeland - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) heeft aanvragen voor handelsvergunningen (MAA's) ingediend voor sebetralstat, een nieuwe experimentele orale behandeling voor hereditair angio-oedeem (HAE), bij regelgevende instanties in het Verenigd Koninkrijk, Zwitserland, Australië en Singapore. Deze indieningen, gedaan via het Access Consortium-raamwerk, zijn gericht op het aanpakken van de onvervulde behoefte aan een orale behandeling op aanvraag voor HAE-patiënten wereldwijd.
Sebetralstat zou, indien goedgekeurd, het eerste orale medicijn kunnen worden voor de behandeling op aanvraag van HAE-aanvallen bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder. Deze ontwikkeling volgt op de recente aankondiging van KalVista van een Prescription Drug User Fee Act (PDUFA)-datum van 17 juni 2025, vastgesteld door de Amerikaanse FDA, en de validatie van haar MAA door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA).
De MAA's worden ondersteund door gegevens uit de KONFIDENT fase 3 klinische studie, die aantoonde dat sebetralstat de aanvang van symptoomverlichting aanzienlijk versnelde in vergelijking met placebo. De lopende KONFIDENT-S open-label extensiestudie heeft een consistent veiligheids- en werkzaamheidsprofiel voor sebetralstat aangetoond, met een mediane tijd tot het begin van symptoomverlichting voor laryngeale aanvallen van 1,3 uur.
Bovendien is de KONFIDENT-KID klinische studie, die sebetralstat evalueert bij kinderen van 2-11 jaar, in juni 2024 eerder dan gepland gestart met de dosering. Deze studie zou sebetralstat kunnen positioneren als de eerste orale therapie op aanvraag voor deze leeftijdsgroep, in afwachting van goedkeuring.
Sebetralstat heeft Fast Track en Orphan Drug Designations ontvangen van de Amerikaanse FDA en vergelijkbare designaties van de EMA. HAE is een zeldzame genetische aandoening die wordt gekenmerkt door spontane en vaak pijnlijke zwellingen in verschillende lichaamsdelen, die levensbedreigend kunnen zijn afhankelijk van de getroffen locatie. Huidige behandelingen op aanvraag voor HAE vereisen intraveneuze of subcutane toediening, wat de behoefte aan toegankelijkere behandelingsopties zoals sebetralstat benadrukt.
KalVista's focus op patiëntbehoeften en de beperkingen van bestaande therapieën heeft haar benadering gevormd bij het ontwikkelen van behandelingen die het leven van mensen met HAE aanzienlijk zouden kunnen verbeteren. De informatie in dit artikel is gebaseerd op een persbericht van KalVista Pharmaceuticals, Inc.
In ander recent nieuws heeft KalVista Pharmaceuticals aanzienlijke vooruitgang geboekt in de ontwikkeling van sebetralstat, een potentiële behandeling voor hereditair angio-oedeem (HAE). Jones Trading is begonnen met de dekking van KalVista en heeft een Koop-advies uitgegeven met een koersdoel van $35,00. Het bedrijf verwacht een herstel van het aandeel van het bedrijf naarmate de FDA's Prescription Drug User Fee Act (PDUFA)-datum van 17 juni 2025 voor sebetralstat nadert. Ondertussen hebben H.C. Wainwright en Leerink Partners respectievelijk een Koop- en Outperform-advies herhaald, met een koersdoel van $20,00.
KalVista heeft ook de benoeming aangekondigd van een nieuwe CFO, Brian Piekos, die meer dan 25 jaar ervaring meebrengt op het gebied van financiële en strategische planning in de biofarmaceutische industrie. De New Drug Application (NDA) van het bedrijf voor sebetralstat is geaccepteerd door de FDA, en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) is begonnen met het beoordelen van de Marketing Authorization Application (MAA), wat vooruitgang markeert bij het introduceren van het geneesmiddel op de Europese markt.
Daarnaast is KalVista begonnen met een pediatrische studie voor sebetralstat en is van plan om in het vierde kwartaal van 2024 een studie te starten voor adolescente en volwassen patiënten. Dit zijn de recente ontwikkelingen in KalVista's voortdurende inspanningen om innovatieve behandelingen te bieden voor ziekten met aanzienlijke onvervulde medische behoeften.
InvestingPro Inzichten
De recente regelgevende indieningen van KalVista Pharmaceuticals (NASDAQ: KALV) voor sebetralstat weerspiegelen haar toewijding aan het aanpakken van de onvervulde behoeften in HAE-behandeling. Deze strategische zet sluit aan bij de financiële positie en marktprestaties van het bedrijf.
Volgens InvestingPro-gegevens bedraagt de marktkapitalisatie van KalVista €485,85 miljoen, wat wijst op aanzienlijke interesse van beleggers in het potentieel van het bedrijf. Het aandeel heeft een opmerkelijk rendement van 26,18% laten zien over de afgelopen week, wat wijst op een positief marktsentiment rond deze recente ontwikkelingen.
Het is echter belangrijk op te merken dat KalVista momenteel met verlies draait, met een negatieve brutowinst van €85,13 miljoen in de laatste twaalf maanden. Dit sluit aan bij een InvestingPro Tip die benadrukt dat het bedrijf niet winstgevend is over de laatste twaalf maanden. Dit is niet ongebruikelijk voor biotechbedrijven in de ontwikkelingsfase, aangezien ze vaak aanzienlijke onderzoeks- en ontwikkelingskosten maken voordat ze producten op de markt brengen.
Een andere InvestingPro Tip onthult dat KalVista meer contanten dan schulden op haar balans heeft. Deze financiële buffer zou cruciaal kunnen zijn terwijl het bedrijf het goedkeuringsproces en de potentiële commercialisering van sebetralstat navigeert.
Voor beleggers die op zoek zijn naar een uitgebreidere analyse, biedt InvestingPro 7 aanvullende tips voor KalVista Pharmaceuticals, die diepere inzichten geven in de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.