WARREN, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) heeft bekendgemaakt dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) haar New Drug Application (NDA) voor sepiapterine heeft geaccepteerd voor beoordeling. Dit medicijn is ontwikkeld voor zowel pediatrische als volwassen patiënten met fenylketonurie (PKU). Het bedrijf verwacht in de komende Day 74 Letter een Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) doeldatum te ontvangen.
Deze acceptatie markeert een belangrijke stap voor PTC Therapeutics in haar streven om een nieuwe behandelingsoptie te bieden voor mensen met PKU, een zeldzame stofwisselingsaandoening. De NDA-indiening wordt ondersteund door gegevens uit de fase 3 APHENITY-studie, die een aanzienlijke vermindering van fenylalaninegehaltes in het bloed bij behandelde patiënten aantoonde. De studie rapporteerde specifiek een gemiddelde daling van 63% in deze niveaus bij de behandelde populatie, met een vermindering van 69% bij proefpersonen met klassieke PKU.
De meerderheid van de deelnemers aan de studie (84%) bereikte fenylalaninecontrole tot de aanbevolen niveaus, en 22% ervaarde normalisatie van deze niveaus. Verder bewijs uit de APHENITY open-label extensiestudie suggereert de langetermijneffectiviteit van sepiapterine, terwijl de Phe-tolerantie substudie aangeeft dat ongeveer 60% van de proefpersonen een eiwitinname boven de aanbevolen dagelijkse hoeveelheid kon bereiken zonder verhoogde fenylalaninegehaltes.
Sepiapterine, voorheen bekend als PTC923, is een orale synthetische verbinding die werkt via een duaal mechanisme. Het fungeert als een precursor voor tetrahydrobiopterine (BH4), een essentiële cofactor voor het fenylalaninehydroxylase (PAH) enzym, en helpt afzonderlijk bij het voorkomen van PAH-misvouwing, waardoor de enzymfunctie wordt verbeterd.
PKU wordt gekenmerkt door het onvermogen om fenylalanine, een essentieel aminozuur, af te breken vanwege een genetisch defect. Zonder goede behandeling kan fenylalanine zich ophopen tot toxische niveaus, wat kan leiden tot ernstige beperkingen, waaronder verstandelijke beperking, epileptische aanvallen en gedragsproblemen. Wereldwijd leven naar schatting 58.000 mensen met PKU, waarbij de diagnose doorgaans wordt gesteld via screeningsprogramma's voor pasgeborenen.
PTC Therapeutics richt zich op de ontwikkeling van medicijnen voor zeldzame aandoeningen en gelooft dat de potentiële goedkeuring van sepiapterine een belangrijke onvervulde behoefte voor PKU-patiënten zou kunnen aanpakken. Het bedrijf benadrukt dat hoewel er risico's zijn bij de ontwikkeling en commercialisering van nieuwe farmaceutische producten, zij zich inzetten voor het bevorderen van behandelingen voor patiënten met beperkte opties.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van PTC Therapeutics, Inc.
In ander recent nieuws rapporteerde PTC Therapeutics opmerkelijke vooruitgang in haar geneesmiddelenontwikkelingspijplijn en financiële prestaties. De omzet van het bedrijf in Q2 2024 bereikte €187 miljoen, voornamelijk gedreven door haar Duchenne spierdystrofie franchise. PTC Therapeutics heeft ook haar omzetverwachting voor het volledige jaar bijgewerkt, met een projectie tussen €700 miljoen tot €750 miljoen.
De FDA verleende Fast Track Designation aan PTC Therapeutics' kandidaat-geneesmiddel PTC518, ontwikkeld voor de behandeling van de ziekte van Huntington. De aanwijzing wordt gezien als een belangrijke stap voor PTC518, waardoor het ontwikkelings- en beoordelingsproces van het geneesmiddel wordt versneld. Baird, dat een Outperform-rating voor het bedrijf afgaf, ziet dit als een veelbelovend aspect van PTC Therapeutics' pijplijn.
TD Cowen handhaafde zijn Hold-rating voor PTC Therapeutics, terwijl het bedrijf ook vooruitgang boekte in verschillende klinische onderzoeken en regelgevende indieningen. Dit omvat de indiening van een New Drug Application voor sepiapterine, een potentiële behandeling voor fenylketonurie, en de herindiening van de NDA voor Translarna.
Bovendien heeft PTC Therapeutics de verkoop van hun gentherapie productiebedrijf afgerond, waarbij ze een vooruitbetaling van €27,5 miljoen ontvingen. Dit zijn de recente ontwikkelingen rondom PTC Therapeutics, terwijl het bedrijf zich blijft richten op het bevorderen van haar pijplijn van behandelingen voor zeldzame ziekten en het behalen van de geprojecteerde mijlpalen voor de rest van 2024.
InvestingPro Inzichten
De recente FDA-acceptatie van PTC Therapeutics' NDA voor sepiapterine sluit aan bij de focus van het bedrijf op zeldzame aandoeningen en zou potentieel invloed kunnen hebben op de financiële vooruitzichten. Volgens InvestingPro-gegevens heeft PTC Therapeutics sterke marktprestaties laten zien, met een totaal prijsrendement van 65,55% over het afgelopen jaar en een rendement van 29,77% in de laatste zes maanden.
Ondanks deze positieve marktindicatoren onthullen InvestingPro Tips dat analisten een omzetdaling verwachten in het huidige jaar, en er wordt niet verwacht dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn. Deze informatie suggereert dat hoewel de acceptatie van de sepiapterine NDA een positieve ontwikkeling is, het tijd kan kosten voordat dit zich vertaalt in financiële winsten.
De omzet van het bedrijf voor de laatste twaalf maanden tot en met Q2 2023 bedroeg €900,45 miljoen, met een omzetgroei van 9,98%. Het bedrijfsresultaat voor dezelfde periode was echter negatief met -€192,45 miljoen, wat wijst op aanhoudende uitdagingen in de winstgevendheid.
Het is vermeldenswaard dat de liquide middelen van PTC Therapeutics de kortlopende verplichtingen overtreffen, wat financiële flexibiliteit zou kunnen bieden bij het navigeren door het regelgevingsproces en de potentiële commercialisering van sepiapterine.
Voor beleggers die op zoek zijn naar een uitgebreidere analyse, biedt InvestingPro 7 aanvullende tips voor PTC Therapeutics, die een dieper inzicht geven in de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.