LONDEN - Silence Therapeutics plc (NASDAQ:SLN), een biotechbedrijf dat zich richt op RNA-interferentie (RNAi)-therapieën, heeft positieve 48-weekse resultaten aangekondigd van zijn fase 2-studie met zerlasiran, een potentiële behandeling voor hart- en vaatziekten. Aan het onderzoek namen 178 proefpersonen deel met hoge niveaus van lipoproteïne(a) of Lp(a), een genetische risicofactor voor hart- en vaatziekten, en het toedienen van zerlasiran toonde een significante verlaging van de Lp(a)-niveaus.
Tijdens het dubbelblinde, placebogecontroleerde onderzoek kregen de deelnemers elke 16 of 24 weken 300 mg zerlasiran subcutaan toegediend, of elke 24 weken 450 mg. De resultaten wezen op een mediane maximale vermindering van Lp(a)-spiegels van ongeveer 90% of meer voor beide doseringsschema's. Het geneesmiddel werd goed verdragen en er werden geen ernstige veiligheidsproblemen gemeld.
Steven Romano, MD, Hoofd Onderzoek en Ontwikkeling bij Silence, toonde zich optimistisch over de fase 2-gegevens en het potentieel van het geneesmiddel, waarbij hij verwees naar het primaire eindpunt van de studie, namelijk een significante vermindering van de Lp(a)-niveaus in vergelijking met placebo na 36 weken. Het bedrijf is van plan om zerlasiran door te laten stromen naar fase 3-studies, gericht op een belangrijke onbeantwoorde behoefte in de behandeling van hart- en vaatziekten met een driemaandelijks doseringsschema voor de dosis van 300 mg.
Silence Therapeutics is gespecialiseerd in RNAi-gebaseerde therapieën om ziekteveroorzakende genen het zwijgen op te leggen. Het gepatenteerde mRNAi GOLD™-platform wordt gebruikt om korte interfererende RNA's (siRNA's) te maken die gericht zijn op genen in de lever en deze het zwijgen opleggen. Naast zerlasiran omvat de pijplijn van het bedrijf divesiran voor zeldzame hematologische ziekten.
De volledige resultaten van de fase 2-studie van zerlasiran zullen worden bekendgemaakt op een toekomstige wetenschappelijke bijeenkomst of publicatie na voltooiing van de studie. De lopende studie zal patiënten volgen tot de 60 weken.
In ander recent nieuws heeft Silence Therapeutics opmerkelijke vooruitgang geboekt in de biotechnologiesector. De therapeutische RNA-interferentieplatformen (RNAi) van het bedrijf hebben veel aandacht getrokken, met aanzienlijke vooruitgang in hun pijplijn.
Het belangrijkste product van Silence Therapeutics, Zerlasiran, heeft in Fase II-onderzoeken een verlaging van meer dan 90% aangetoond van de Lp(a)-niveaus, een belangrijke risicofactor voor hart- en vaatziekten. Het andere veelbelovende product van het bedrijf, Divesiran, zal zich richten op de markt van polycythemia vera (PV), waarvan de komende klinische gegevens naar verwachting een aanzienlijke impact zullen hebben op de waardering van het bedrijf.
In kringen van analisten heeft BMO Capital Markets een "Outperform" rating toegekend aan Silence Therapeutics, met een koersdoel van $67,00, terwijl H.C. Wainwright & Co een "Buy" rating handhaaft met een koersdoel van $75,00. Recente ontwikkelingen hebben ook de pensionering van bestuurslid Alistair Gray gezien, die sinds 2015 deel uitmaakte van de evolutie van het bedrijf.
Ondanks het competitieve landschap behoudt Silence Therapeutics een sterke kaspositie, met meer dan $200M die naar verwachting tot in 2026 beschikbaar zal zijn, wat de verdere ontwikkeling en mogelijke commercialisatie van zijn therapieën mogelijk maakt.
InvesteringsPro Inzichten
Silence Therapeutics plc (NASDAQ:SLN) kwam onlangs in het nieuws met hun veelbelovende fase 2 studieresultaten voor zerlasiran, en beleggers houden de financiële gezondheid van het bedrijf en de marktprestaties nauwlettend in de gaten. Volgens gegevens van InvestingPro heeft het bedrijf een marktkapitalisatie van $881,03 miljoen, wat wijst op een middelgrote aanwezigheid in de biotechindustrie. Ondanks de innovatie in hun pijplijn hebben analisten hun bezorgdheid geuit, wat tot uitdrukking komt in de negatieve koers-winstverhouding van het bedrijf van -16,83 en een verder aangepaste koers-winstverhouding voor de laatste twaalf maanden vanaf Q1 2024 van -19,84, wat aangeeft dat winstgevendheid een uitdaging blijft.
Een van de belangrijkste Tips van InvestingPro benadrukt dat Silence Therapeutics momenteel meer cash dan schuld op de balans heeft staan, wat een buffer zou kunnen vormen voor de ambitieuze klinische ontwikkelingsplannen van het bedrijf. Bovendien lijken de activa van het bedrijf zich in een gunstige positie te bevinden, met liquide middelen die de kortetermijnverplichtingen overtreffen, wat wijst op een zekere mate van financiële flexibiliteit bij het beheren van de operationele behoeften.
Het is echter belangrijk om op te merken dat het aandeel recentelijk niet goed heeft gepresteerd, met een 1-maands koers-totaalrendement dat een daling van 19,06% laat zien. Dit zou een punt van zorg kunnen zijn voor potentiële beleggers die op zoek zijn naar winst op de korte termijn, maar het zou een koopkans kunnen zijn voor degenen die geloven in het langetermijnpotentieel van de RNAi-therapieën van het bedrijf.
Voor degenen die geïnteresseerd zijn in een diepere duik in de financiële gegevens en de aandelenprestaties van Silence Therapeutics, zijn er aanvullende InvestingPro Tips beschikbaar. Met behulp van de couponcode PRONEWS24 kunnen lezers profiteren van 10% extra korting op een jaarlijks of tweejaarlijks Pro en Pro+ abonnement. Ga naar https://www.investing.com/pro/SLN om deze tips te bekijken, inclusief statistieken zoals omzetgroei, brutowinstmarge en rendement op activa, die cruciaal zijn voor een goed begrip van de financiële status van een bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.