WALTHAM, Massachusetts. - Viridian Therapeutics, Inc. (NASDAQ: VRDN), een biofarmaceutisch bedrijf, kondigde positieve resultaten aan van de THRIVE-fase 3-studie met veligrotug, een anti-IGF-1R-antilichaam tegen schildklieroogziekte (TED). De studie voldeed aan alle primaire en secundaire eindpunten met een significante proptosisrespons van 70% op week 15, vergeleken met een respons van 5% in de placebogroep.
De studie, waaraan 113 patiënten deelnamen, rapporteerde ook een 54% volledige oplossing van diplopie bij met veligrotug behandelde patiënten, een aanzienlijke verbetering ten opzichte van de 12% oplossing in de placebogroep. Bovendien werd bij 64% van de met veligrotug behandelde patiënten de klinische activiteitsscore verlaagd naar 0 of 1, wat duidt op minimale ziekteactiviteit.
Veligrotug werd goed verdragen en er waren geen ernstige bijwerkingen gerelateerd aan de behandeling. Er werd echter een voor placebo gecorrigeerd percentage van 5,5% gehoorbeschadiging vastgesteld. De THRIVE-2 studie, gericht op chronische TED, is volledig ingeschreven en de resultaten worden eind 2024 verwacht. De indiening van een Biologics License Application (BLA) wordt verwacht in de tweede helft van 2025.
Viridian startte in augustus ook twee wereldwijde fase 3-onderzoeken, REVEAL-1 en REVEAL-2, voor VRDN-003, een subcutane vorm van het antilichaam met een verlengd halfleven, gericht op hetzelfde bindingsdomein als veligrotug.
Financieel rapporteerde Viridian $571,4 miljoen in contanten, kasequivalenten en kortetermijninvesteringen op 30 juni 2024, waarmee de activiteiten naar verwachting tot in de tweede helft van 2026 kunnen worden gefinancierd.
Viridian houdt vandaag een conference call om de THRIVE topline gegevens te bespreken.
Dit verslag is gebaseerd op een persbericht.
In ander recent nieuws heeft Viridian Therapeutics aanzienlijke vooruitgang geboekt in zijn klinische studies voor behandelingen tegen schildklieroogziekten (TED), VRDN-001 en VRDN-003. Het bedrijf heeft de inschrijving voor de Fase 3-studie van VRDN-001 voltooid en de resultaten worden verwacht in september 2024. Viridian's VRDN-003-programma is ook klaar om te starten met pivotale studies na een positieve Type C-vergadering met de FDA.
Naast deze ontwikkelingen is het bedrijf van plan om in augustus 2024 twee cruciale studies, REVEAL-1 en REVEAL-2, te starten voor VRDN-003. Deze studies zijn gericht op het testen van verschillende doseringsschema's voor de behandeling van zowel actieve als chronische TED-patiënten. Analistenfirma's, waaronder Goldman Sachs, RBC Capital en Wolfe Research, voorspellen dat de potentiële opbrengst van VRDN-001 tegen 2027 wereldwijd ongeveer $690 miljoen zal bedragen.
Verschillende analisten hebben hun positieve beoordeling van Viridian gehandhaafd. Needham, Goldman Sachs, H.C. Wainwright en BTIG hebben allemaal hun Buy-rating herhaald, terwijl RBC Capital zijn Outperform-rating handhaafde. Deze ratings weerspiegelen het vertrouwen van de bedrijven in de lopende proeven van Viridian en het potentieel van de TED-behandelingen.
Dit zijn recente ontwikkelingen in de voortdurende inspanningen van het bedrijf om een sterke aanwezigheid op de TED-markt te vestigen met innovatieve behandelingsopties. Naarmate de proeven vorderen, blijft Viridian Therapeutics een interessant bedrijf voor beleggers. De positieve beoordelingen en omzetprognoses van de analisten weerspiegelen het vertrouwen in de richting en het potentieel van het bedrijf.
Inzichten van InvestingPro
In het licht van het recente klinische succes van Viridian Therapeutics bieden de inzichten van InvestingPro een genuanceerd perspectief op de financiële gezondheid van het bedrijf en de marktprestaties. In de laatste twaalf maanden eindigend op het tweede kwartaal van 2024 had Viridian een marktkapitalisatie van ongeveer $906,6 miljoen, wat de waardering van het bedrijf door de markt weerspiegelt na de aankondigingen van de klinische tests. Ondanks de klinische vooruitgang zijn de inkomsten van Viridian aanzienlijk gedaald, met 80,41%, wat wijst op uitdagingen bij het genereren van inkomsten en mogelijke scepsis van de markt over de onmiddellijke financiële impact van de studieresultaten.
De financiële kracht van het bedrijf wordt benadrukt door het feit dat het meer contanten dan schulden op de balans heeft staan, volgens een InvestingPro Tip, wat wijst op een robuuste liquiditeitspositie om lopende activiteiten en onderzoek te financieren. Analisten maken zich echter zorgen over de winstgevendheid van het bedrijf, waarbij een consensus aangeeft dat Viridian dit jaar naar verwachting niet winstgevend zal zijn en zijn kasreserves snel heeft opgebruikt.
InvestingPro merkt ook op dat de brutowinstmarges van het bedrijf zwak zijn, met de laatste twaalf maanden een brutowinstmarge van -57041,32%. Dit zou een punt van zorg kunnen zijn voor beleggers die op zoek zijn naar duurzame financiële prestaties. Bovendien betaalt Viridian geen dividend, wat van invloed kan zijn op beleggingsbeslissingen voor aandeelhouders die op inkomsten zijn gericht.
Voor degenen die meer inzicht willen, biedt InvestingPro aanvullende tips over Viridian Therapeutics, die te vinden zijn op https://www.investing.com/pro/VRDN. Deze tips bieden een diepere duik in de financiële gegevens van het bedrijf en de verwachtingen van analisten, zodat beleggers beter geïnformeerde beslissingen kunnen nemen.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.