NEW HAVEN, Conn. - Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) heeft positieve resultaten aangekondigd van een cruciale studie naar troriluzole voor de behandeling van spinocerebellaire ataxie (SCA), een zeldzame neurodegeneratieve aandoening. De studie heeft zijn primaire eindpunt bereikt en toonde een significante vertraging van de ziekteprogressie over een periode van drie jaar aan.
Het orale medicijn, dat eenmaal daags wordt ingenomen, liet een vermindering van 50-70% zien in de snelheid van achteruitgang vergeleken met onbehandelde patiënten, wat overeenkomt met een vertraging van 1,5 tot 2,2 jaar in ziekteprogressie. Deze bevindingen waren consistent over negen vooraf gespecificeerde primaire en secundaire eindpunten.
SCA, dat ongeveer 15.000 mensen in de Verenigde Staten en 24.000 in Europa en het Verenigd Koninkrijk treft, heeft momenteel geen door de FDA goedgekeurde behandelingen. De werkzaamheid van troriluzole werd gemeten met de gemodificeerde functionele schaal voor de beoordeling en classificatie van ataxie (f-SARA), met statistisch significante verbeteringen na één en twee jaar behandeling.
Dr. Susan Perlman van UCLA benadrukte het belang van deze bevindingen en wees op de mogelijkheid voor troriluzole om patiënten extra jaren van onafhankelijkheid te bieden. Jeremy Schmahmann, M.D., van Harvard Medical School, benadrukte ook het potentieel van het medicijn om het verloop van de ziekte te veranderen.
De studie, BHV4157-206-RWE, werd uitgevoerd in samenwerking met de FDA en maakte gebruik van real-world evidence om met troriluzole behandelde patiënten te vergelijken met gematchte onbehandelde proefpersonen. De robuustheid van de bevindingen werd verder ondersteund door aanvullende analyses met onafhankelijke natuurlijke historische controles uit Europese studies.
Biohaven is van plan in het vierde kwartaal van 2024 een New Drug Application in te dienen bij de FDA, waarbij het bedrijf potentiële commercialisering in de VS in 2025 verwacht, onder voorbehoud van goedkeuring door de regelgevende instanties. Troriluzole heeft al Fast-Track en Orphan drug-aanwijzingen ontvangen van de FDA, wat het beoordelingsproces kan versnellen.
Het bedrijf zal vandaag een conference call en webcast houden om deze resultaten te bespreken. De informatie in dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Biohaven Ltd.
In ander recent nieuws is Biohaven Pharmaceutical Holding het onderwerp geweest van meerdere analistenbureaus. Jefferies startte de dekking van Biohaven met een koopadvies, waarbij werd gewezen op de diverse portefeuille van het bedrijf, waaronder veelbelovende programma's zoals BHV-1300 en BHV-7000. Dit sentiment werd gedeeld door Bernstein SocGen Group, die de dekking startte met een Outperform-rating, waarbij het potentieel van het IgG-degraderprogramma van het bedrijf werd benadrukt.
Biohaven heeft ook aanzienlijke operationele ontwikkelingen gezien. Het bedrijf diende een prospectussupplement in voor de doorverkoop van ongeveer 1,8 miljoen gewone aandelen door een belangrijke aandeelhouder, als onderdeel van de lopende financiële regelingen. Bovendien ontving Biohaven FDA-goedkeuring voor Multiple Ascending Dose-studies bij patiënten met reumatoïde artritis voor zijn belangrijkste kandidaat BHV-1300.
Morgan Stanley startte de dekking van Biohaven en gaf het aandeel een Overweight-rating, terwijl TD Cowen een koopadvies voor het bedrijf handhaafde. Beide firma's wezen op het potentieel van Biohaven's diverse pijplijn en de veelbelovende resultaten van de geneesmiddelenkandidaat van het bedrijf, bekend als '1300. Dit zijn recente ontwikkelingen die Biohaven's toewijding aan het bevorderen van zijn geneesmiddelenontwikkelingsprogramma's op meerdere therapeutische gebieden onderstrepen.
InvestingPro Inzichten
Nu Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN) vooruitgang boekt met zijn veelbelovende behandeling voor spinocerebellaire ataxie, houden investeerders en branchekenners de financiële gezondheid en marktprestaties van het bedrijf nauwlettend in de gaten. De recente prestaties van Biohaven in klinische onderzoeken kunnen een aanzienlijke impact hebben op de toekomstige winstgevendheid en marktwaarde.
Een belangrijk aspect om te overwegen is de financiële positie van het bedrijf. Volgens InvestingPro-gegevens heeft Biohaven een marktkapitalisatie van €3,52 miljard. Deze waardering weerspiegelt het vertrouwen van investeerders in de groeimogelijkheden van het bedrijf, die mogelijk worden versterkt door de positieve studieresultaten van troriluzole. Bovendien lijkt de kaspositie van Biohaven sterk, zoals blijkt uit een van de InvestingPro Tips die opmerkt dat het bedrijf meer contanten dan schulden op zijn balans heeft. Dit is een cruciale factor voor investeerders, aangezien het suggereert dat het bedrijf een solide financiële basis heeft om zijn lopende onderzoek en potentiële marktuitbreiding te ondersteunen.
Ondanks het optimisme rond de klinische onderzoeksresultaten is het belangrijk op te merken dat Biohaven momenteel niet winstgevend is, zoals benadrukt door een andere InvestingPro Tip. Analisten verwachten niet dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn, en er wordt verwacht dat de nettowinst zal dalen. Bovendien staat de koers-boekwaardeverhouding van het bedrijf, vanaf de laatste twaalf maanden tot en met Q2 2024, op een hoge 9,95, wat erop zou kunnen wijzen dat het aandeel tegen een premie wordt verhandeld ten opzichte van de boekwaarde.
Investeerders die het aandeel Biohaven overwegen, moeten zich bewust zijn van deze financiële maatstaven en de strategische zetten van het bedrijf. Voor degenen die op zoek zijn naar een diepgaandere analyse, zijn er 12 aanvullende InvestingPro Tips beschikbaar op https://nl.investing.com/pro/BHVN, die een uitgebreid beeld geven van de financiële gezondheid en het marktpotentieel van Biohaven.
Met de indiening van de New Drug Application in het vooruitzicht en de mogelijkheid van FDA-goedkeuring, zullen de financiële cijfers en marktprestaties van Biohaven belanghebbenden blijven interesseren. De vooruitgang van het bedrijf, gekoppeld aan zijn strategisch financieel beheer, zullen belangrijke factoren zijn in zijn reis naar de commercialisering van troriluzole en het potentieel leveren van waarde aan zowel patiënten als investeerders.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.