SAN DIEGO – Travere Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TVTX), een biofarmaceutisch bedrijf, heeft vandaag aangekondigd dat het de patiëntenwerving voor zijn Fase 3 HARMONY-onderzoek tijdelijk stillegt. Dit onderzoek beoordeelt de werkzaamheid van pegtibatinase bij de behandeling van klassieke homocystinurie (HCU). Het bedrijf noemde de noodzaak voor procesverbeteringen in de opschaling van de productie als reden voor de pauze.
Deze vrijwillige opschorting is bedoeld om het opschalingsproces voor commerciële productie aan te pakken en te optimaliseren, dat bij recente pogingen niet aan het gewenste profiel van de werkzame stof voldeed. Ondanks deze tegenslag verzekert Travere dat patiënten die momenteel deelnemen aan pegtibatinase-onderzoeken niet worden beïnvloed, aangezien zij hun medicatie blijven ontvangen uit bestaande kleinschalige batches.
Senior Vice President of Research and Development, Bill Rote, Ph.D., sprak zijn vertrouwen uit in het vermogen van het bedrijf om de productieproblemen op te lossen, waarbij hij de uitgebreide expertise op het gebied van biologicals van zowel hun interne team als externe partners benadrukte.
De vroegst verwachte datum voor het hervatten van de werving voor het HARMONY-onderzoek wordt geschat op 2026. Als gevolg hiervan zullen gerelateerde investeringen in klinische werving en grootschalige productie naar verwachting worden uitgesteld tot na 2025. Travere verwacht echter een vermindering van de onderzoeks- en ontwikkelingskosten met meer dan €30 miljoen in 2025 vergeleken met 2024, toe te schrijven aan de voortgang van andere Fase 3-programma's, met name voor sparsentan, richting voltooiing.
Travere meldde ook dat zijn financiële reserves, inclusief contanten, kasequivalenten en verhandelbare effecten, in totaal €325,4 miljoen bedroegen per 30 juni 2024, naar verwachting voldoende om de activiteiten tot in 2028 te financieren.
Klassieke HCU is een zeldzame stofwisselingsziekte die leidt tot verhoogde homocysteïnespiegels, wat levensbedreigende complicaties veroorzaakt. Pegtibatinase zou, indien succesvol, de eerste ziektemodificerende therapie voor deze aandoening kunnen worden. Het geneesmiddel heeft al de status van Breakthrough Therapy, Rare Pediatric Disease en Fast Track van de FDA ontvangen, evenals de Orphan Drug-status in de VS en Europa.
Het bedrijf zal later vandaag een conference call houden om de pauze in de werving verder te bespreken. Dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Travere Therapeutics.
In ander recent nieuws heeft Travere Therapeutics de werving voor zijn Fase 3 HARMONY-onderzoek gepauzeerd om verbeteringen in de opschaling van de productie mogelijk te maken. De pauze zal geen invloed hebben op patiënten die al aan het onderzoek deelnemen. Verwacht wordt dat de werving in 2026 zal worden hervat. Positief nieuws is dat Travere's geneesmiddel Filspari volledige FDA-goedkeuring heeft gekregen voor de behandeling van volwassen patiënten met primaire Immunoglobuline A nefropathie (IgAN), wat mogelijk tot omzetgroei zal leiden. De verkoop van Filspari bereikte in het tweede kwartaal van 2024 €27,1 miljoen, een stijging van 37% ten opzichte van het eerste kwartaal. Analisten van Canaccord Genuity, Citi en BofA Securities hebben hun Koop-adviezen voor Travere gehandhaafd, waarbij Canaccord Genuity en Citi hun koersdoelen hebben verhoogd. Deze recente ontwikkelingen benadrukken een periode van aanzienlijke vooruitgang voor Travere Therapeutics.
InvestingPro Inzichten
Nu Travere Therapeutics te maken heeft met een tijdelijke stop in de patiëntenwerving voor zijn HARMONY-onderzoek, zullen beleggers de financiële gezondheid en aandelenprestaties van het bedrijf nauwlettend in de gaten houden. InvestingPro-gegevens tonen een marktkapitalisatie van €1,15 miljard, wat de omvang van het bedrijf in het concurrerende biofarmaceutische landschap aangeeft. Ondanks de uitdagingen bij de opschaling van de productie zijn de liquide middelen van het bedrijf robuust, met voldoende reserves om de activiteiten tot ver in de toekomst te financieren.
InvestingPro Tips suggereren dat Travere Therapeutics een sterk rendement over het afgelopen jaar heeft behaald, met een totaal koersrendement van 70,46%, wat het optimisme van beleggers weerspiegelt. Bovendien opereert het bedrijf met een gematigd schuldniveau, wat enige financiële flexibiliteit kan bieden bij het oplossen van de huidige productieproblemen. Voor beleggers die op zoek zijn naar een meer gedetailleerde analyse en aanvullende tips, zijn er 14 InvestingPro Tips beschikbaar, die kunnen worden geraadpleegd voor Travere Therapeutics op InvestingPro.
Bovendien heeft het aandeel van het bedrijf dicht bij zijn 52-weken hoogtepunt gehandeld, op 98,24% van de piek, wat kan duiden op marktvertrouwen of, volgens een andere InvestingPro Tip, kan suggereren dat het aandeel overbought is. Met een Koers / Boekwaarde verhouding van 75,9 wordt het aandeel tegen een hoge multiple verhandeld, wat interessant kan zijn voor waardegerichte beleggers. Het is echter belangrijk op te merken dat analisten niet verwachten dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn, een feit dat op korte termijn van invloed kan zijn op de prestaties van het aandeel.
Al met al bieden de InvestingPro inzichten, terwijl Travere Therapeutics door zijn huidige uitdagingen navigeert, een momentopname van de financiële cijfers en aandelenprestaties van het bedrijf die waardevol kunnen zijn voor beleggers die hun posities in de biofarmaceutische sector overwegen.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.