SAN DIEGO - Travere Therapeutics, Inc. (NASDAQ:TVTX) en CSL Vifor hebben aangekondigd dat Swissmedic, de Zwitserse regelgevende autoriteit, tijdelijke marketingautorisatie heeft verleend voor FILSPARI voor de behandeling van volwassenen met primaire IgA-nefropathie (IgAN). Dit besluit volgt op de recente goedkeuringen door de U.S. Food and Drug Administration in september 2024 en het Europees Geneesmiddelenbureau in april 2024.
De autorisatie in Zwitserland is gebaseerd op de Fase 3 PROTECT-studie, die statistisch significante en klinisch betekenisvolle resultaten voor FILSPARI aantoonde. De behandeling is ontworpen om nierschade direct aan te pakken en wordt eenmaal daags oraal toegediend. Het is een niet-immunosuppressieve optie die superieure resultaten heeft laten zien in vergelijking met maximaal gedoseerde irbesartan.
Eric Dube, Ph.D., president en CEO van Travere Therapeutics, uitte de bereidheid van het bedrijf om toegang tot FILSPARI te bieden voor de Zwitserse IgAN-gemeenschap. Emmanuelle Lecomte Brisset, senior vice president en hoofd van wereldwijde regelgevende zaken bij CSL, benadrukte de grote onvervulde medische behoefte aan een gerichte therapie voor de behandeling van IgAN.
IgAN, ook bekend als de ziekte van Berger, is een zeldzame nieraandoening waarbij immunoglobuline A zich ophoopt in de nieren, wat leidt tot een afname van de nierfunctie. Het is wereldwijd de meest voorkomende vorm van primaire glomerulaire ziekte en een belangrijke oorzaak van nierfalen.
Travere Therapeutics richt zich op het identificeren, ontwikkelen en leveren van levensveranderende therapieën voor patiënten met zeldzame ziekten. CSL Vifor is gespecialiseerd in ijzertekort- en nefrologietherapieën en maakt deel uit van CSL, dat wereldwijd actief is.
Het veiligheidsprofiel van FILSPARI omvat een waarschuwing in een kader voor levertoxiciteit en embryo-foetale toxiciteit, met een vereiste voor een Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) programma voor voorschrijvers, patiënten en apotheken.
De informatie in dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Travere Therapeutics, Inc. en CSL Vifor.
In ander recent nieuws heeft Travere Therapeutics aanzienlijke ontwikkelingen doorgemaakt in zijn klinische en regelgevende traject. Het bedrijf heeft substantiële vooruitgang gerapporteerd in zijn studies naar Focale Segmentale Glomerulosclerose (FSGS), met mogelijke implicaties voor toekomstige studie-eindpunten. Wells Fargo handhaaft een Equal Weight-rating voor Travere-aandelen, naar aanleiding van de uitkomsten van de PARASOL-werkgroepbesprekingen. Het bedrijf maakt zich ook op om opnieuw in gesprek te gaan met de U.S. Food and Drug Administration (FDA) voor mogelijke indieningen.
Travere's onderzoeksgeneesmiddel, Sparsentan, heeft veelbelovende resultaten laten zien in Fase 3-onderzoeken, en het bedrijf is er zeker van dat het aan de voorgestelde benchmarks zal voldoen. Travere's Filspari heeft volledige FDA-goedkeuring ontvangen, wat leidde tot een verkoopstijging van 37% tot €24,88 miljoen in een recent kwartaal. Het bedrijf heeft echter tijdelijk de patiëntenwerving voor de Fase III HARMONY-studie van pegtibatinase gepauzeerd vanwege een technisch probleem tijdens het opschalen van het productieproces.
Verschillende analistenbureaus, waaronder Stifel, Canaccord Genuity, Citi, H.C. Wainwright en Barclays, hebben hun koersdoelen voor Travere aangepast in het licht van deze ontwikkelingen. Ondanks de pauze in de HARMONY-studie behoudt het bedrijf een robuuste financiële positie, met €298,76 miljoen aan contanten en effecten, wat naar verwachting zijn activiteiten tot 2028 zal ondersteunen. Dit zijn enkele van de recente ontwikkelingen met betrekking tot Travere Therapeutics.
InvestingPro Inzichten
Het recente regelgevende succes van Travere Therapeutics met FILSPARI sluit aan bij de sterke marktprestaties van het bedrijf. Volgens InvestingPro-gegevens heeft het bedrijf een indrukwekkende groei laten zien, met een totaalrendement van 201,34% over de afgelopen zes maanden en een rendement van 147,26% over het afgelopen jaar. Deze stijging heeft het aandeel dicht bij zijn 52-weeks hoogtepunt gebracht, waarbij de huidige koers 97,04% van dat hoogtepunt bedraagt.
De goedkeuring van FILSPARI in Zwitserland zou kunnen bijdragen aan de omzetgroei van Travere, die al robuust is met 47,42% over de laatste twaalf maanden tot en met Q2 2024. Beleggers moeten echter opmerken dat ondanks deze groei, het bedrijf nog niet winstgevend is, met een negatieve brutowinstmarge van -31,44% over dezelfde periode.
InvestingPro Tips benadrukken dat hoewel Travere snel door zijn geldmiddelen heen brandt, het bedrijf opereert met een gematigd schuldniveau en zijn liquide activa de kortlopende verplichtingen overtreffen. Deze financiële positie zou cruciaal kunnen zijn nu het bedrijf blijft investeren in de commercialisering van FILSPARI in nieuw goedgekeurde markten.
Het is vermeldenswaardig dat 3 analisten hun winstvoorspellingen naar boven hebben bijgesteld voor de komende periode, wat mogelijk het optimisme over het marktpotentieel van FILSPARI weerspiegelt. Analisten verwachten echter niet dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn, wat de aanhoudende uitdagingen in de biotechsector onderstreept.
Voor beleggers die Travere Therapeutics overwegen, biedt InvestingPro 11 aanvullende tips om een uitgebreidere analyse van de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf te geven.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.