CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, Engeland - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:KALV) heeft nieuwe gegevens gepresenteerd op het HAEi Global Angioedema Forum in Kopenhagen, die erop wijzen dat hun experimentele geneesmiddel sebetralstat effectief kan zijn bij het verminderen van angst tijdens aanvallen van hereditair angio-oedeem (HAE). De bevindingen, afkomstig uit de fase 3 KONFIDENT klinische studie, werden eerder deze week bekendgemaakt, nadat de belangrijkste resultaten aanvankelijk in februari 2024 waren gerapporteerd.
De KONFIDENT-studie is opmerkelijk omdat het de eerste gerandomiseerde gecontroleerde studie is die het effect van een on-demand behandeling op angst geassocieerd met HAE-aanvallen evalueert. Dr. William R. Lumry presenteerde een verkennende analyse die aantoonde dat patiënten die met sebetralstat werden behandeld een significante vermindering van angst ervoeren in vergelijking met degenen die een placebo kregen. De studie maakte gebruik van een Gemodificeerde Gegeneraliseerde Angst Numerieke Beoordelingsschaal voor zelfrapportage door deelnemers.
Volgens de gegevens was de angst aanzienlijk verminderd bij patiënten die sebetralstat namen in zowel 300mg als 600mg doses. De vermindering van angst werd ook in verband gebracht met eerdere verlichting van symptomen. Dr. Lumry benadrukte het potentieel van sebetralstat om een waardevolle behandelingsoptie te worden voor HAE-patiënten die lijden aan aanval-gerelateerde angst, waardoor ze hun aandoening eerder kunnen aanpakken en sneller kunnen herstellen.
De presentaties op het forum onderstreepten ook de hoge mate van angst waarmee HAE-patiënten worden geconfronteerd, vooral bij het gebruik van injecteerbare on-demand therapieën. Enquêteresultaten die tijdens het evenement werden besproken, onthulden dat een aanzienlijk aantal respondenten, vooral adolescenten en degenen met een eerdere angstdiagnose, matige tot extreme angst rapporteerden vanwege het verwachte gebruik van on-demand behandeling. De angsten waren voornamelijk gerelateerd aan de effectiviteit van de behandeling, de last van toediening, bijwerkingen en kosten/toegangsproblemen.
Sebetralstat, ontwikkeld door KalVista, is een orale plasma kallikreïne-remmer en heeft Fast Track en Orphan Drug Designations ontvangen van de Amerikaanse FDA, samen met vergelijkbare aanwijzingen van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Het geneesmiddel wordt momenteel beoordeeld, met een PDUFA-doeldatum vastgesteld op 17.06.2025, voor het potentiële gebruik bij de behandeling van HAE-aanvallen bij volwassenen en adolescenten.
Hereditair angio-oedeem is een zeldzame genetische aandoening die wordt gekenmerkt door pijnlijke, potentieel levensbedreigende zwellingen in verschillende delen van het lichaam. Alle momenteel goedgekeurde on-demand behandelingen voor HAE vereisen intraveneuze of subcutane toediening.
Dit artikel is gebaseerd op een persbericht van KalVista Pharmaceuticals, Inc.
In ander recent nieuws heeft KalVista Pharmaceuticals aanzienlijke vooruitgang geboekt in de ontwikkeling van sebetralstat, een nieuwe experimentele orale behandeling voor hereditair angio-oedeem (HAE). Het bedrijf heeft Marketing Authorization Applications (MAAs) voor sebetralstat ingediend bij regelgevende instanties in het Verenigd Koninkrijk, Zwitserland, Australië en Singapore. De Amerikaanse FDA heeft een Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) datum van 17.06.2025 vastgesteld voor sebetralstat.
Het bedrijf heeft ook een nieuwe CFO aangesteld, Brian Piekos, die meer dan 25 jaar ervaring meebrengt op het gebied van financiële en strategische planning in de biofarmaceutische industrie. Analistenbureaus H.C. Wainwright en Leerink Partners hebben respectievelijk een Buy en Outperform rating herhaald, met een koersdoel van $20,00. Jones Trading is begonnen met de dekking van KalVista, met een Buy rating en een koersdoel van $35,00.
Daarnaast is KalVista begonnen met een pediatrische studie voor sebetralstat en is van plan om in het vierde kwartaal van 2024 een studie te starten voor adolescente en volwassen patiënten. Deze recente ontwikkelingen maken deel uit van KalVista's voortdurende inspanningen om innovatieve behandelingen te bieden voor ziekten met aanzienlijke onvervulde medische behoeften.
InvestingPro Inzichten
Nu KalVista Pharmaceuticals (NASDAQ:KALV) vordert met zijn veelbelovende geneesmiddel sebetralstat voor hereditair angio-oedeem, kunnen beleggers baat hebben bij een nadere blik op de financiële gezondheid van het bedrijf. Volgens InvestingPro-gegevens bedraagt de marktkapitalisatie van KalVista $497,84 miljoen, wat de interesse van beleggers in deze potentiële doorbraakbehandeling weerspiegelt.
Een InvestingPro Tip benadrukt dat KalVista meer contanten dan schulden op zijn balans heeft, wat financiële flexibiliteit kan bieden terwijl het bedrijf door het kostbare geneesmiddelontwikkelingsproces navigeert. Dit is vooral belangrijk gezien de aankomende PDUFA-datum in juni 2025 voor sebetralstat.
Een andere InvestingPro Tip geeft echter aan dat KalVista snel door zijn contanten heen brandt, een veel voorkomende situatie voor biotechbedrijven in de late fase van klinische ontwikkeling. Deze burn rate onderstreept het belang van de potentiële goedkeuring en commercialisering van sebetralstat voor de financiële toekomst van het bedrijf.
De financiële cijfers van het bedrijf laten een negatieve brutowinst zien van $93,47 miljoen voor de laatste twaalf maanden, wat overeenkomt met de pre-revenue status en lopende R&D-uitgaven. Ondanks dit heeft het aandeel van KalVista veerkracht getoond, met een totaalrendement van 27,65% over één jaar volgens de meest recente gegevens.
Beleggers die KalVista overwegen, moeten opmerken dat analisten een fair value-doel van $33,5 per aandeel hebben gesteld, aanzienlijk hoger dan de huidige koers. Dit suggereert een potentiële opwaartse beweging als sebetralstat goedkeuring krijgt en succesvol de markt betreedt.
Voor een uitgebreidere analyse biedt InvestingPro aanvullende tips en inzichten die waardevol kunnen zijn voor beleggers die KalVista's vooruitzichten in het competitieve biotechlandschap evalueren.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.