WALTHAM, Mass. - Syndax Pharmaceuticals (NASDAQ:SNDX) heeft positieve resultaten bekendgemaakt van een fase 2-onderzoek naar revumenib voor de behandeling van recidiverende of refractaire mutante NPM1 (mNPM1) acute myeloïde leukemie (AML). Het AUGMENT-101-onderzoek heeft zijn primaire eindpunt bereikt, met een complete remissie (CR) en CR met gedeeltelijk hematologisch herstel (CRh) van 23% bij evalueerbare volwassenen. Het onderzoek toonde ook een totaal responspercentage van 47% in een zwaar voorbehandelde patiëntengroep, waarvan 75% eerder was blootgesteld aan venetoclax, een veelgebruikte AML-behandeling.
Aan de studie namen 64 volwassen patiënten deel, met een mediane leeftijd van 65 jaar, die meerdere eerdere behandelingen hadden ondergaan. Het veiligheidsprofiel was gunstig, waarbij slechts 5% van de patiënten stopte vanwege behandelingsgerelateerde bijwerkingen. De meest voorkomende ernstige bijwerkingen waren QTc-verlenging, anemie, febriele neutropenie, differentiatiesyndroom en een verlaagd aantal bloedplaatjes.
Michael A. Metzger, CEO van Syndax, toonde zich optimistisch over het potentieel van revumenib, vooral gezien de verwachte FDA-goedkeuring voor een verwante leukemiebehandeling in het vierde kwartaal van 2024. Met deze positieve gegevens bereidt Syndax zich voor op het indienen van een aanvullende New Drug Application (sNDA) in de eerste helft van 2025.
Dr. Eytan M. Stein van het Memorial Sloan Kettering Cancer Center benadrukte het belang van deze resultaten voor een patiëntenpopulatie met beperkte behandelingsmogelijkheden en een slechte prognose. De bevindingen zijn vooral bemoedigend gezien het aantal deelnemers dat eerder niet reageerde op behandeling met venetoclax.
Het bedrijf is van plan om verdere gegevens te presenteren op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Hematology in december 2024 en om tegen het einde van het jaar aanvullende klinische onderzoeken te starten. Deze ontwikkelingen maken deel uit van de bredere inspanningen van Syndax om de klinische voordelen van revumenib voor verschillende acute leukemieën te onderzoeken.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van Syndax Pharmaceuticals en bevat geen onafhankelijke verificatie van de claims. De informatie weerspiegelt de huidige verwachtingen van het bedrijf en kan veranderen naarmate er meer gegevens beschikbaar komen.
In ander recent nieuws benadrukte Syndax Pharmaceuticals zijn financiële en klinische vooruitgang tijdens de conference call over de resultaten van het derde kwartaal van 2024. Het bedrijf kondigde een aanzienlijke royalty-overeenkomst van €350 miljoen aan met Royalty Pharma voor Niktimvo, met als doel zijn financiële positie te versterken en te helpen bij de commercialisering van Niktimvo en revumenib. De FDA-goedkeuring van Niktimvo voor chronische graft-versus-host-ziekte en de verwachte goedkeuring van revumenib voor acute leukemie werden onderstreept als opmerkelijke prestaties.
Syndax rapporteerde €399,6 miljoen aan contanten per 30 september, met operationele uitgaven voor het derde kwartaal van €102,1 miljoen. De prognose voor 2024 werd bijgesteld naar €365 miljoen tot €370 miljoen. Het bedrijf bereidt zich voor op de commerciële lancering van Niktimvo in het begin van het eerste kwartaal van 2025, gericht op een markt ter waarde van €1,5 miljard tot €2 miljard voor de behandeling van derdelijns cGVHD.
De klinische gegevens van revumenib zijn veelbelovend, met plannen om te presenteren op een aankomende conferentie en een cruciaal fase 3-onderzoek te starten. Ondanks het ontbreken van een specifieke tijdlijn voor de conclusie van de HOVON-onderzoeksgegevens, is Syndax optimistisch over de commerciële vooruitzichten van Niktimvo en revumenib. Deze recente ontwikkelingen weerspiegelen Syndax's toewijding aan agressieve klinische ontwikkelings- en commercialiseringsstrategieën.
InvestingPro Inzichten
De positieve fase 2-onderzoeksresultaten van Syndax Pharmaceuticals voor revumenib hebben de interesse van beleggers gewekt, zoals blijkt uit de recente koersprestaties van het bedrijf. Volgens InvestingPro-gegevens heeft SNDX een sterk rendement van 10,61% laten zien over de afgelopen week en een indrukwekkend rendement van 60,74% over het afgelopen jaar, wat wijst op een groeiend marktvertrouwen in de pijplijn van het bedrijf.
Ondanks deze bemoedigende klinische resultaten is het belangrijk op te merken dat Syndax nog niet winstgevend is. Een InvestingPro Tip benadrukt dat niet wordt verwacht dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn, wat gebruikelijk is voor biotechbedrijven in de ontwikkelingsfase. Een andere InvestingPro Tip onthult echter dat Syndax meer contanten dan schulden op zijn balans heeft, wat wijst op een solide financiële positie om lopende onderzoeks- en ontwikkelingsinspanningen te ondersteunen.
De marktkapitalisatie van het bedrijf bedraagt €1,86 miljard, wat het optimisme van beleggers over het potentieel weerspiegelt. Met een koers-boekwaardeverhouding van 5,07 kan het aandeel echter als relatief duur worden beschouwd in vergelijking met de boekwaarde. Deze waardering zou gerechtvaardigd kunnen zijn door de veelbelovende klinische resultaten en de potentiële markt voor revumenib in de behandeling van AML.
Voor beleggers die op zoek zijn naar een uitgebreidere analyse biedt InvestingPro 12 aanvullende tips voor Syndax Pharmaceuticals, die een dieper inzicht geven in de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.