SAN DIEGO - Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ:RGLS), een biofarmaceutisch bedrijf, heeft positieve resultaten bekendgemaakt van een Fase 1b-studie met RGLS8429, een kandidaat voor de behandeling van autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD). De studie toonde een dosisrespons aan in urinaire biomarkers en een vermindering van het niervolume bij een meerderheid van de patiënten bij het dosisniveau van 3 mg/kg.
De gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie evalueerde de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van RGLS8429 bij verschillende doses. Met name de dosis van 3 mg/kg vertoonde statistische significantie in de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in urine polycystines 1 en 2 (PC1 en PC2), die omgekeerd gecorreleerd zijn met de ernst van de ziekte.
Verkennende MRI-analyses wezen op een afname van het totale niervolume (htTKV) bij 70% van de patiënten die werden behandeld met de dosis van 3 mg/kg. Het bedrijf is begonnen met de inschrijving voor het vierde cohort van de studie, waarbij een open-label vaste dosis van 300 mg RGLS8429 gedurende drie maanden om de andere week zal worden toegediend.
Preston Klassen, M.D., President en Head of Research & Development bij Regulus, sprak zijn tevredenheid uit over de consistente mechanistische respons en het geobserveerde veiligheidsprofiel. De gegevens kunnen een mogelijke fase 2/3-studie ondersteunen in het kader van een versnelde goedkeuringsprocedure met de FDA, die het bedrijf van plan is te bespreken.
Jay Hagan, CEO van Regulus, versterkte het vertrouwen van het bedrijf in het vermogen van de behandeling om de genetische oorzaak van ADPKD aan te pakken. Regulus verwacht in het vierde kwartaal van dit jaar een End-of-Phase 1-bijeenkomst met de FDA en verwacht tegen het einde van het jaar een update te kunnen geven van het laatste cohort.
ADPKD is een van de meest voorkomende monogene aandoeningen en een belangrijke oorzaak van nierziekte in het eindstadium. De ziekte resulteert in de ontwikkeling van meerdere cysten in de nieren en kan leiden tot nierfalen.
RGLS8429, een oligonucleotide dat is ontworpen om miR-17 te remmen en zich te richten op de nieren, heeft in preklinische modellen verbeteringen laten zien in de nierfunctie en de ernst van de ziekte. De Fase 1b-studie volgt op een gunstig veiligheids- en farmacokinetisch profiel dat werd vastgesteld in een eerdere Fase 1 SAD-studie die in september 2022 werd voltooid.
De gerapporteerde informatie is gebaseerd op een persbericht van Regulus Therapeutics Inc.
In ander recent nieuws heeft Regulus Therapeutics Inc., een biofarmaceutisch bedrijf, bemoedigende top-line resultaten gedeeld van een belangrijke studie van zijn onderzoeksgeneesmiddel RGLS8429, ontworpen voor de behandeling van autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD). De bevindingen zijn afkomstig van het derde patiëntencohort in de Fase 1b studie met meerdere oplopende doses, waarin de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van het geneesmiddel worden beoordeeld.
De behandeling werd goed verdragen en er werden geen significante veiligheidsproblemen gemeld. De studie toonde een dosis-responsrelatie aan, waarbij de dosis van 3 mg/kg een consistentere toename liet zien van de urinaire spiegels van polycystines 1 en 2 (PC1 en PC2), eiwitten die omgekeerd correleren met de ernst van de ziekte.
Een statistisch significante verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in PC1- en PC2-spiegels werd waargenomen bij de dosis van 3 mg/kg in vergelijking met placebo. Voorlopige beeldvormingsanalyse suggereerde dat RGLS8429 het niervolume kan verminderen na drie maanden dosering, waarbij 70% van de proefpersonen een vermindering vertoonden bij 3 mg/kg. Het bedrijf is begonnen met de inschrijving voor een vierde cohort, waarbij maximaal 30 patiënten gedurende drie maanden om de andere week een vaste dosis van 300 mg RGLS8429 zullen ontvangen.
Inzichten van InvestingPro
Terwijl Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ:RGLS) zijn klinische studie voor RGLS8429 voortzet, kunnen beleggers het verstandig vinden om verschillende financiële statistieken en inzichten van analisten te overwegen die de aandelenprestaties van het bedrijf zouden kunnen beïnvloeden. Volgens InvestingPro-gegevens heeft Regulus een marktkapitalisatie van $ 164,32 miljoen, wat wijst op een bescheiden omvang binnen de biofarmaceutische industrie. De Price to Book-ratio van het bedrijf, over de laatste twaalf maanden eindigend op Q1 2024, staat op 1,53, wat erop kan wijzen dat het aandeel redelijk gewaardeerd is in termen van zijn nettovermogen.
Beleggers moeten er rekening mee houden dat Regulus te kampen heeft gehad met uitdagingen op het gebied van winstgevendheid, zoals wordt onderstreept door een negatieve koers-winstverhouding van -5,24 voor dezelfde periode. Bovendien is de brutowinstmarge van het bedrijf zwak geweest, met een gerapporteerde brutowinst van -$22,27 miljoen, wat overeenkomt met een van de InvestingPro Tips waarin bezorgdheid wordt geuit over het vermogen van het bedrijf om winst te genereren.
Het is echter niet allemaal somber voor Regulus. Het bedrijf heeft de afgelopen maand een sterk rendement laten zien, met een totaal koersrendement van 24,26% en een nog indrukwekkender totaal koersrendement over zes maanden van 91,6%. Dit suggereert een potentiële ommekeer in het beleggerssentiment, dat mogelijk wordt gestimuleerd door de positieve klinische testresultaten. Bovendien geeft een van de InvestingPro Tips aan dat analisten hun inkomsten voor de komende periode naar boven hebben bijgesteld, wat een optimistischere kijk op de financiële prestaties van het bedrijf weerspiegelt.
Voor degenen die een investering in Regulus overwegen, biedt het InvestingPro platform aanvullende inzichten en tips die hun beslissing verder kunnen onderbouwen. Er zijn nog 12 andere InvestingPro Tips beschikbaar voor RGLS, waartoe beleggers toegang kunnen krijgen door InvestingPro te bezoeken. Om te profiteren van deze inzichten kunnen gebruikers de couponcode PRONEWS24 gebruiken om 10% extra korting te krijgen op een jaarlijks of tweejaarlijks Pro en Pro+ abonnement.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.