SOUTH SAN FRANCISCO, Californië - Quince Therapeutics, Inc. (NASDAQ: QNCX), een biotechbedrijf gericht op zeldzame ziekten, heeft onlangs veiligheidsgegevens gepresenteerd van zijn fase 3 ATTeST-studie tijdens de 53e jaarlijkse bijeenkomst van de Child Neurology Society. De studie betrof EryDex, een experimentele behandeling voor Ataxia-Telangiectasia (A-T), een zeldzame neurodegeneratieve aandoening.
De posterpresentatie benadrukte dat EryDex over het algemeen goed werd verdragen in de studie, waarbij de meeste behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TEAEs) mild tot matig waren. Belangrijk is dat bijwerkingen die typisch geassocieerd worden met chronisch steroïdengebruik niet werden waargenomen bij patiënten. De studie meldde dat drie patiënten stopten vanwege bijwerkingen, waarbij één ernstige bijwerking als onwaarschijnlijk gerelateerd aan de behandeling werd beschouwd.
Quince Therapeutics' CEO, Dirk Thye, M.D., uitte optimisme over het potentieel van EryDex, en merkte op dat het veiligheidsprofiel verdere evaluatie voor A-T behandeling ondersteunt. De cruciale fase 3 NEAT-studie van het bedrijf werft momenteel patiënten in de VS en Europa, met topline resultaten verwacht eind 2025.
De NEAT-studie heeft als doel de neurologische effecten van EryDex bij A-T patiënten te beoordelen en wordt uitgevoerd onder een Special Protocol Assessment met de FDA. Quince heeft ook Fast Track-aanduiding ontvangen voor EryDex, wat wijst op het potentieel om aan een onvervulde medische behoefte te voldoen.
A-T is een genetische aandoening die neurologische achteruitgang en immunodeficiëntie veroorzaakt, waarbij patiënten vaak in de adolescentie rolstoelgebonden worden. Er zijn ongeveer 4.600 gediagnosticeerde gevallen in de VS en naar schatting 5.000 in het VK en de EU4-landen, zonder goedgekeurde behandelingen beschikbaar.
EryDex maakt gebruik van Quince's eigen AIDE-technologie, die het geneesmiddel inkapselt in de eigen rode bloedcellen van een patiënt om mogelijk de bijwerkingen van chronisch corticosteroïdengebruik te verminderen.
Quince Therapeutics is een laat-stadium biotechbedrijf dat zich toelegt op het ontwikkelen van behandelingen voor zeldzame ziekten. De informatie in dit artikel is gebaseerd op een persbericht.
In ander recent nieuws heeft Quince Therapeutics erkenning gekregen van zowel Rodman & Renshaw als EF Hutton, die de dekking van het bedrijf zijn gestart met een Koop-rating. De analisten richtten zich op de innovatieve aanpak van het bedrijf voor de behandeling van Ataxia-Telangiectasia (A-T), een zeldzame genetische aandoening, met zijn belangrijkste therapeutische kandidaat, EryDex. Quince Therapeutics heeft veelbelovende gegevens vrijgegeven uit zijn fase 3 ATTeST klinische studie, die wijzen op een gunstig veiligheidsprofiel en een positief effect bij een subset van patiënten, met name kinderen van zes tot negen jaar. Het bedrijf staat echter voor een mogelijke delisting van The Nasdaq Global Select Market vanwege het niet voldoen aan de minimale biedprijsvereiste, met een deadline tot 17 december 2024 om weer aan de eisen te voldoen. Positief is dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) Fast Track-status heeft verleend aan Quince's EryDex System, wat een belangrijke regulatoire mijlpaal markeert. Dit zijn enkele van de recente ontwikkelingen rond Quince Therapeutics, terwijl het bedrijf blijft innoveren en navigeren door regulatoire uitdagingen.
InvestingPro Inzichten
Terwijl Quince Therapeutics (NASDAQ: QNCX) vordert met zijn EryDex-behandeling voor Ataxia-Telangiectasia, kunnen investeerders aanvullende context uit recente financiële gegevens en marktprestaties nuttig vinden.
Volgens InvestingPro-gegevens heeft Quince Therapeutics een marktkapitalisatie van $71,84 miljoen USD, wat zijn status als small-cap biotechbedrijf weerspiegelt. Het aandeel heeft recentelijk een opmerkelijke momentum laten zien, met een prijsrendement van 144,96% over de afgelopen maand en een rendement van 88,55% over het afgelopen jaar. Deze stijging in aandelenkoers sluit aan bij de positieve veiligheidsgegevens die zijn gepresenteerd op de jaarlijkse bijeenkomst van de Child Neurology Society en de lopende fase 3 NEAT-studie.
Het is echter belangrijk op te merken dat Quince Therapeutics momenteel niet winstgevend is, met een aangepast bedrijfsresultaat van -$29,52 miljoen USD voor de laatste twaalf maanden tot en met Q2 2023. Dit is typerend voor biotechbedrijven in de ontwikkelingsfase, aangezien ze zwaar investeren in onderzoek en klinische studies voordat ze inkomsten genereren uit goedgekeurde producten.
InvestingPro Tips benadrukken dat Quince meer contanten dan schulden op zijn balans heeft, wat cruciaal kan zijn voor het financieren van lopende klinische studies en operaties. Het bedrijf verbrandt echter ook snel zijn kasmiddelen, een veelvoorkomende uitdaging voor biotechbedrijven die nieuwe behandelingen ontwikkelen.
Investeerders moeten zich ervan bewust zijn dat, hoewel het aandeel dicht bij zijn 52-weken hoogtepunt handelt, analisten niet verwachten dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn. Dit onderstreept het speculatieve karakter van investeren in vroege-fase biotechbedrijven en het belang van het succes van EryDex voor de toekomstperspectieven van Quince.
Voor degenen die geïnteresseerd zijn in een diepere analyse, biedt InvestingPro 14 aanvullende tips voor Quince Therapeutics, die een uitgebreider beeld geven van de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.