PASADENA, Californië - Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) kondigde aan dat de FDA doorbraaktherapie heeft toegekend aan plozasiran voor het verlagen van triglyceriden bij volwassenen met familiaal chylomicronemie syndroom (FCS). Deze zeldzame genetische aandoening, gekenmerkt door extreem hoge triglycerideniveaus, kan leiden tot acute pancreatitis met mogelijk fatale gevolgen. Op dit moment zijn er nog geen door de FDA goedgekeurde behandelingen voor FCS.
De aanwijzing als doorbraaktherapie is bedoeld om de ontwikkeling en beoordeling van geneesmiddelen voor ernstige aandoeningen te versnellen wanneer voorlopig klinisch bewijs significante verbetering ten opzichte van bestaande therapieën suggereert. Met deze aanwijzing zou plozasiran, dat ook door de FDA is aangewezen als weesgeneesmiddel en door het Europees Geneesmiddelenbureau als Fast Track-geneesmiddel, patiënten sneller kunnen bereiken.
Klinische studies hebben aangetoond dat plozasiran de triglyceriden met 80% vermindert ten opzichte van de uitgangswaarde en het risico op acute pancreatitis met 83% verlaagt bij patiënten met FCS. Het bedrijf is van plan om tegen het einde van 2024 een New Drug Application in te dienen bij de FDA en zal daarna wereldwijd goedkeuring proberen te krijgen.
Plozasiran, een onderzoekstherapeuticum op basis van RNA-interferentie (RNAi), vermindert de productie van apolipoproteïne C-III (APOC3), een belangrijke regulator van het triglyceridenmetabolisme. De PALISADE Fase 3 studie, die onlangs werd afgerond, heeft samen met andere klinische studies het potentieel van het geneesmiddel aangetoond in het verminderen van triglyceriden en andere atherogene lipoproteïnen bij patiënten met FCS en andere lipidenaandoeningen.
Arrowhead heeft een uitgebreid toegangsprogramma (EAP) opgezet voor bepaalde personen met FCS om plozasiran te ontvangen terwijl het onderzoek nog loopt. Het bedrijf, dat bekend staat om de ontwikkeling van op RNAi-gebaseerde therapeutica, benadrukt het belang van het bespreken van alle behandelingsopties met een zorgverlener.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. en bevat geen promotionele inhoud of goedkeuring van de werkzaamheid van het geneesmiddel. De veiligheid en werkzaamheid van plozasiran zijn niet vastgesteld, omdat het nog niet is beoordeeld of goedgekeurd voor een ziekte door regelgevende instanties.
In ander recent nieuws kreeg Arrowhead Pharmaceuticals, na de vrijgave van uitgebreide fase 3-studiegegevens van PALISADE, een herbevestigde Buy-rating van analisten van TD Cowen en H.C. Wainwright. De studie, die zich richt op patiënten met familiair chylomicronemie syndroom (FCS), toonde een vermindering van 83% aan van het risico op acute pancreatitis. De robuustheid van de gegevens suggereert dat het geneesmiddel ploza een belangrijke zorgstandaard zou kunnen worden voor de behandeling van FCS. Analisten van Citi en Piper Sandler handhaafden ook hun respectieve Neutral- en Overweight-ratings voor Arrowhead.
Het bedrijf verwacht een New Drug Application in te dienen tegen het einde van 2024, met een mogelijke productlancering het jaar daarop. Arrowhead rapporteerde een nettoverlies van $ 170,8 miljoen voor het derde kwartaal van het boekjaar 2024, met een totaal aan contanten en investeringen van $ 436,7 miljoen. Om de ontwikkeling van de pijplijn te ondersteunen, heeft Arrowhead een lening van $ 400 miljoen afgesloten bij Sixth Street.
Arrowhead brengt ook twee RNA-interferentiekandidaten, ARO-INHBE en ARO-ALK7, naar de laatste stadia van preklinische ontwikkeling voor de behandeling van obesitas en stofwisselingsziekten. Deze recente ontwikkelingen weerspiegelen de nieuwste stappen in de voortdurende inspanningen van Arrowhead om de resultaten voor patiënten te verbeteren.
Inzichten van InvestingPro
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) heeft onlangs aanzienlijke aandacht gekregen door de aanwijzing van de FDA als doorbraaktherapie voor plozasiran. Terwijl beleggers en industrieanalisten de vooruitgang van ARWR nauwlettend volgen, bieden bepaalde financiële statistieken en inzichten van analisten een dieper inzicht in de huidige marktpositie van het bedrijf. Volgens InvestingPro-gegevens heeft Arrowhead een marktkapitalisatie van $ 2,71 miljard, wat de waardering binnen de biotechnologiesector weerspiegelt.
InvestingPro's tips geven aan dat Arrowhead momenteel in de buurt van zijn 52-weeks dieptepunt wordt verhandeld, wat een potentieel instapmoment kan suggereren voor beleggers die geloven in de langetermijnvooruitzichten van het bedrijf. Het is echter belangrijk om op te merken dat analisten hun inkomsten voor de komende periode naar beneden hebben bijgesteld en dat het bedrijf dit jaar naar verwachting niet winstgevend zal zijn. Deze factoren moeten in overweging worden genomen bij het evalueren van het investeringspotentieel van ARWR.
Bovendien staat de omzet van het bedrijf voor de laatste twaalf maanden vanaf Q3 2024 op $19,65 miljoen, met een opmerkelijke omzetdaling van 92,33% ten opzichte van de vorige periode. Dit kan een indicatie zijn van de uitdagingen in de sector of specifiek zijn voor de pijplijnontwikkeling van het bedrijf. Ondanks deze financiële cijfers overtreffen de liquide middelen van Arrowhead de kortetermijnverplichtingen, wat voor enige financiële stabiliteit kan zorgen terwijl het bedrijf blijft investeren in zijn pijplijn met geneesmiddelen.
Voor beleggers die op zoek zijn naar een uitgebreidere analyse, zijn er aanvullende InvestingPro Tips beschikbaar op InvestingPro's speciale ARWR-pagina. Deze inzichten kunnen een waardevolle context bieden voor de financiële gezondheid en het marktpotentieel van Arrowhead, vooral nu het bedrijf de cruciale fase doorloopt van het verkrijgen van wettelijke goedkeuring voor zijn veelbelovende kandidaat-geneesmiddel, plozasiran.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.