PHILADELPHIA - Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG), een genetisch geneesmiddelenbedrijf, heeft een gunstige reactie ontvangen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) met betrekking tot zijn plannen om een gentherapiebehandeling, PBFT02, te evalueren voor frontotemporale dementie (FTD)-patiënten met C9orf72-genmutaties.
Deze beslissing volgt op een Type C-bijeenkomst met het agentschap, waar het bedrijf preklinische en vroege klinische gegevens presenteerde ter ondersteuning van de uitbreiding van de lopende upliFT-D-studie.
De voorgestelde uitbreiding van de upliFT-D Fase 1/2 wereldwijde studie is bedoeld om een nieuw cohort patiënten op te nemen, met name patiënten met FTD-C9orf72 mutaties, een subgroep van FTD die wordt gekenmerkt door bepaalde pathologische markers en naar schatting ongeveer 21.000 personen treft in de Verenigde Staten en Europa.
Het bedrijf is van plan om het herziene studieprotocol binnenkort voor te leggen aan gezondheidsautoriteiten en ethische commissies, met als doel om in de eerste helft van 2025 te beginnen met het doseren van patiënten.
PBFT02, dat door de FDA is aangewezen als Fast Track en weesgeneesmiddel, en door de Europese Commissie als weesgeneesmiddel, maakt gebruik van een adeno-geassocieerd virus (AAV1)-vector om een functioneel GRN-gen te leveren dat codeert voor progranuline (PGRN).
De behandeling is ontworpen om de PGRN-niveaus in het centrale zenuwstelsel te verhogen, wat mogelijk het verloop van neurodegeneratieve ziekten kan veranderen. Tussentijdse klinische gegevens hebben robuuste verhogingen van de PGRN-concentraties in het hersenvocht aangetoond.
Will Chou, CEO van Passage Bio, gaf commentaar op het belang van de steun van de FDA voor de wijziging van de studie en benadrukte het potentieel van PBFT02 om tegemoet te komen aan de onvervulde behoeften van de FTD-C9orf72-patiëntengemeenschap. Het bedrijf blijft zich richten op het bevorderen van de klinische ontwikkeling van PBFT02.
Dit nieuws komt als een belangrijke ontwikkeling voor Passage Bio terwijl het werkt aan de uitbreiding van de behandelingsmogelijkheden voor neurodegeneratieve ziekten. Het bedrijf richt zich op het ontwikkelen van eenmalige therapieën die de onderliggende pathologie van deze aandoeningen aanpakken. De informatie in dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Passage Bio.
InvesteringsPro Inzichten
Terwijl Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG) vooruitgang boekt met zijn gentherapiebehandeling, PBFT02, voor frontotemporale dementie, houden investeerders en belanghebbenden de financiële gezondheid en marktprestaties van het bedrijf nauwlettend in de gaten. De belangrijkste cijfers van InvestingPro geven een momentopname van de huidige financiële status van het bedrijf:
- Marktkapitalisatie: De marktkapitalisatie van Passage Bio bedraagt een bescheiden $ 56,79 miljoen, wat de status van het bedrijf als een kleinere speler in de biotechindustrie weerspiegelt.
- Koers/Winst Verhouding: Met een negatieve koers-winstverhouding van -0,6 en een aangepaste koers-winstverhouding voor de laatste twaalf maanden vanaf Q1 2024 van -0,63, is het bedrijf momenteel niet winstgevend.
- Price to Book (P/B) Ratio: De P/B-verhouding over de laatste twaalf maanden van Q1 2024 is 0,54, wat erop kan wijzen dat het aandeel ondergewaardeerd is ten opzichte van de boekwaarde.
InvestingPro Tips benadrukken verschillende kritieke aspecten voor beleggers die Passage Bio overwegen:
- Het bedrijf heeft meer contanten dan schulden op de balans, wat financiële flexibiliteit zou kunnen bieden bij zijn activiteiten en ontwikkelingsinspanningen.
- Ondanks een aanzienlijk rendement in de afgelopen week zijn analisten niet optimistisch over de winstgevendheid van het bedrijf op de korte termijn. Ze wijzen op zwakke brutowinstmarges en een waardering die een slecht rendement op de vrije kasstroom impliceert.
Voor degenen die geïnteresseerd zijn in een diepere analyse zijn er aanvullende InvestingPro Tips beschikbaar voor Passage Bio, waaronder inzichten in de cash burn rate, liquide middelen en het dividendbeleid. Om deze verder te onderzoeken, bezoek InvestingPro en overweeg het gebruik van de couponcode PRONEWS24 om tot 10% korting te krijgen op een jaarlijks Pro en een jaarlijks of tweejaarlijks Pro+ abonnement.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.