MALVERN, Pa. - Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), een biotechnologiebedrijf gespecialiseerd in gen- en celtherapieën en vaccins, heeft de voltooiing aangekondigd van de dosering voor het derde cohort in de Fase 1/2 GARDian klinische studie van hun kandidaat-geneesmiddel OCU410ST voor de ziekte van Stargardt. Deze genetische aandoening, waaraan ongeveer 100.000 mensen in de VS en Europa lijden, leidt tot progressief gezichtsverlies door netvliesdegeneratie.
De nieuwste ontwikkeling markeert het einde van Fase 1 in het dosis-escalatiegedeelte van de studie, waarbij drie proefpersonen de hoogste geteste dosis kregen. Het onderzoek wordt uitgevoerd in zes toonaangevende retinale chirurgiecentra in de VS en is gericht op het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van een eenmalige subretinale toediening van OCU410ST.
Dr. Huma Qamar, Chief Medical Officer van Ocugen, drukte de toewijding van het bedrijf uit om de studie efficiënt te laten verlopen om de onvervulde medische noden van patiënten met de ziekte van Stargardt aan te pakken. Er zijn momenteel geen door de FDA goedgekeurde behandelingen beschikbaar voor deze aandoening.
OCU410ST is een nieuwe gentherapie die gebruik maakt van een AAV-platform om het RORA-gen naar het netvlies te transporteren. Het RORA-gen is betrokken bij het reguleren van pathways die verband houden met de ziekte van Stargardt, waaronder de vorming van lipofuscine en oxidatieve stress.
Volgens Dr. Charles Wykoff, MD, PhD, Director of Research bij Retina Consultants of Texas en hoofdonderzoeker in de studie, is het veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel van OCU410ST bemoedigend naarmate de klinische studie vordert.
Ocugen zal periodieke updates blijven geven over de klinische vooruitgang van OCU410ST. De bredere missie van het bedrijf omvat het ontwikkelen van behandelingen voor verschillende netvliesaandoeningen door middel van innovatieve gentherapieplatformen en het uitvoeren van onderzoek naar infectieziekten en orthopedische aandoeningen om tegemoet te komen aan onvervulde medische behoeften.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van Ocugen, Inc.
In ander recent nieuws heeft Ocugen Inc., een biofarmaceutische entiteit, aanzienlijke vooruitgang geboekt in haar klinische programma's en financiën. Het bedrijf haalde met succes $32,6 miljoen op, waardoor de financiële runway verlengd werd tot het derde kwartaal van 2025, en rapporteerde een kassaldo van $16 miljoen per 30 juni 2024. De totale bedrijfskosten voor hetzelfde kwartaal bedroegen echter $16,6 miljoen, met een genoteerde daling in contanten van $39,5 miljoen op 31 december 2023 tot $16 miljoen op 30 juni 2024.
Een van de belangrijkste ontwikkelingen van Ocugen is de vooruitgang van haar OCU400 gentherapie platform. De therapie, die momenteel in Fase 3 testen voor retinitis pigmentosa zit, ligt op schema voor een Biologics License Application indiening in 2026. Het bedrijf werkt ook aan zijn OCU410 en OCU410ST programma's voor respectievelijk geografische atrofie en de ziekte van Stargardt, en is actief bezig met de FDA's klinische stop op het OCU200 programma.
Bovendien heeft Ocugen een No Objection Letter ontvangen van Health Canada voor de Fase 3 klinische studie van OCU400, wat het bedrijf toelaat om de liMeliGhT studie uit te breiden naar Canadese patiënten. Deze stap kan mogelijk de ontwikkeling van de behandeling versnellen voor een gen-diagnostische benadering van retinitis pigmentosa, een zeldzame, erfelijke netvliesaandoening. Dit zijn enkele van de recente ontwikkelingen in het streven van het bedrijf om zijn positie als biotechnologische leider te verstevigen.
InvesteringsPro Inzichten
Terwijl Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN) vooruitgang boekt in haar GARDian klinische studie voor de ziekte van Stargardt, houden investeerders en waarnemers in de sector de financiële gezondheid en aandelenprestaties van het bedrijf nauwlettend in de gaten. Volgens de gegevens van InvestingPro heeft Ocugen een marktkapitalisatie van $382,85 miljoen, wat de interesse van de biotechmarkt weerspiegelt in het potentieel van het bedrijf om onvervulde medische behoeften aan te pakken. Ondanks het optimisme rond hun klinische ontwikkelingen, hebben analisten hun bezorgdheid benadrukt, zoals blijkt uit een verwachte omzetdaling in het lopende jaar en zwakke brutowinstmarges.
Een InvestingPro Tip merkt op dat de aandelenkoers van Ocugen nogal volatiel is geweest, wat een indicatie zou kunnen zijn van de reactie van de markt op zowel de klinische testresultaten van het bedrijf als de financiële cijfers. De Price / Book ratio van het bedrijf staat op een hoge 22,62, wat duidt op een premie waardering ten opzichte van de boekwaarde in de laatste twaalf maanden eindigend op Q2 2024. Bovendien, terwijl Ocugen een aanzienlijk year-to-date koersrendement van 131,3% heeft gekend, is het belangrijk op te merken dat het aandeel het de afgelopen maand slecht heeft gedaan, met een rendement van -18,9%.
Beleggers die Ocugen overwegen als onderdeel van hun portefeuille moeten zich ervan bewust zijn dat het bedrijf naar verwachting dit jaar niet winstgevend zal zijn, en het was niet winstgevend in de afgelopen twaalf maanden. Voor diegenen die op zoek zijn naar een meer gedetailleerde analyse en aanvullende inzichten, zijn er nog 11 InvestingPro Tips beschikbaar die meer inzicht kunnen geven in de vooruitzichten van het aandeel.
Bezoek voor meer informatie het InvestingPro platform voor Ocugen op https://www.investing.com/pro/OCGN.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.