NEW YORK - Neurogene Inc. (NASDAQ:NGNE) heeft positieve tussentijdse klinische gegevens bekendgemaakt van haar lopende fase 1/2-studie met NGN-401, een gentherapie gericht op de behandeling van het Rett-syndroom bij pediatrische patiënten. De behandeling toonde een gunstig veiligheidsprofiel en betekenisvolle verbetering bij deelnemers, wat wijst op mogelijke vooruitgang in vaardigheden en ontwikkelingsmijlpalen.
De lage-dosisgroep van de studie, bestaande uit vier vrouwelijke pediatrische patiënten, vertoonde consistente verbeteringen in verschillende beoordelingen van het Rett-syndroom. Opmerkelijk is dat alle deelnemers een score behaalden die duidt op significante klinische verbetering op de Clinical Global Impression-Improvement schaal. Bovendien varieerden de verbeteringen in de Rett Syndrome Behavior Questionnaire van 28 tot 52 procent ten opzichte van de uitgangssituatie, en verwierven deelnemers vaardigheden in de kernklinische domeinen van de ziekte.
Er zijn geen ernstige bijwerkingen gerapporteerd die gerelateerd zijn aan de behandeling, en de meeste bijwerkingen reageerden goed op steroïden. Er is echter recent een ernstige bijwerking waargenomen bij een deelnemer in de hoge-dosisgroep, die overeenkomt met bekende risico's van adeno-geassocieerde virus-gentherapie.
Neurogene heeft ook een adolescenten/volwassenen cohort in de studie gestart en heeft overeenstemming bereikt met de FDA over de productievereisten voor een toekomstige registratiestudie en mogelijke productlancering.
Het bedrijf is van plan de werving voor het pediatrische cohort met lage dosis in het vierde kwartaal van 2024 af te ronden en zal in de eerste helft van 2025 een update geven over het ontwerp van de registratiestudie. Aanvullende tussentijdse gegevens worden verwacht in de tweede helft van 2025.
Daarentegen heeft Neurogene bekendgemaakt dat het niet van plan is om het NGN-101 gentherapieprogramma voor CLN5 ziekte van Batten voort te zetten, aangezien de FDA de aanvraag voor Regenerative Medicine Advance Therapy heeft afgewezen.
Vandaag zal Neurogene een webcast voor investeerders/analisten houden om de tussentijdse gegevens van de NGN-401 klinische studie te bespreken.
NGN-401 is een onderzoekstherapie die het MECP2-gen, dat betrokken is bij het Rett-syndroom, aflevert met behulp van Neurogene's eigen EXACT transgenregulatietechnologie om toxiciteit door overexpressie van genen te voorkomen.
Dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Neurogene Inc.
In ander recent nieuws heeft Neurogene Inc. ongeveer $200 miljoen veiliggesteld in een overtekende PIPE-financiering. Deze financiering, waarbij prominente gezondheidszorg-investeringsfirma's zoals RTW Investments en Casdin Capital betrokken zijn, zal naar verwachting Neurogene's financiële ruimte verlengen tot in de tweede helft van 2027. Deze middelen zijn bedoeld om onder andere de voltooiing van de werving voor een studie van hun gentherapie, NGN-401, voor het Rett-syndroom te ondersteunen.
Het bedrijf rapporteerde een nettoverlies van $18,5 miljoen voor het tweede kwartaal van 2024, waarbij de onderzoeks- en ontwikkelingskosten $15,7 miljoen bedroegen. Neurogene's gentherapiekandidaat, NGN-401, heeft de Regenerative Medicine Advanced Therapy-aanduiding ontvangen van de FDA, wat naar verwachting het goedkeuringsproces zal versnellen.
Wat betreft analistenbeoordelingen, handhaafden zowel BMO Capital als William Blair een Outperform-rating voor Neurogene-aandelen, terwijl H.C. Wainwright het koersdoel aanpaste naar $49 van $51, met behoud van een Buy-rating. Beleggers kijken met belangstelling uit naar de aankomende fase 1/2 klinische gegevens van het lage-dosiscohort van hun NGN-401-studie, en een update in het eerste kwartaal van 2025, die tussentijdse fase 1/2 klinische gegevens en een regulatoire update voor NGN-101 bij de behandeling van CLN5 ziekte van Batten zal bevatten. Dit zijn recente ontwikkelingen die mogelijk invloed kunnen hebben op het traject van het bedrijf.
InvestingPro Inzichten
Nu Neurogene Inc. (NASDAQ:NGNE) positieve tussentijdse klinische gegevens rapporteert voor haar Rett-syndroom gentherapie, zijn beleggers mogelijk geïnteresseerd in de financiële positie en marktprestaties van het bedrijf. Volgens InvestingPro-gegevens bedraagt de marktkapitalisatie van Neurogene $934,76 miljoen, wat de huidige waardering van de markt voor het potentieel van het bedrijf weerspiegelt.
Het aandeel heeft een opmerkelijke prestatie laten zien, met een totaalrendement van 351,72% over het afgelopen jaar en een rendement van 251,96% sinds het begin van het jaar. Dit sterke momentum sluit aan bij de positieve klinische studieresultaten en zou kunnen wijzen op een groeiend vertrouwen van beleggers in Neurogene's gentherapie-pijplijn.
Het is echter belangrijk op te merken dat Neurogene momenteel tegen een hoge winstmultiple wordt verhandeld, met een K/W-verhouding van 264,67. Dit suggereert dat beleggers aanzienlijke toekomstige groeiverwachtingen inprijzen, die mogelijk worden beïnvloed door de veelbelovende NGN-401-studieresultaten.
InvestingPro Tips benadrukken dat Neurogene meer contanten dan schulden op de balans heeft, wat financiële flexibiliteit zou kunnen bieden terwijl het bedrijf zijn klinische programma's voortzet. Bovendien overtreffen de liquide activa de kortlopende verplichtingen, wat mogelijk een buffer biedt tegen operationele kosten die verband houden met lopende studies en potentiële productlanceringen.
Het is vermeldenswaard dat analisten niet verwachten dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn, wat niet ongebruikelijk is voor biotechbedrijven in de klinische fase van geneesmiddelenontwikkeling. De focus van het bedrijf op het bevorderen van zijn belangrijkste kandidaat, NGN-401, en het besluit om het NGN-101-programma voor CLN5 ziekte van Batten niet voort te zetten, kunnen van invloed zijn op de financiële vooruitzichten op korte termijn.
Voor beleggers die op zoek zijn naar een uitgebreidere analyse, biedt InvestingPro 17 aanvullende tips voor Neurogene, die een dieper inzicht geven in de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.