Novartis (NYSE:NVS) AG heeft gemeld dat een geavanceerde studie aantoonde dat hun nieuwe experimentele geneesmiddel de motorische functie verbeterde bij kinderen die lijden aan een vorm van spinale musculaire atrofie. De kinderen in de studie hebben een variant van de ziekte bekend als type 2, waren minstens twee jaar oud, konden zelfstandig zitten maar hadden nooit zelfstandig gelopen.
De aandelen van Novartis bleven nagenoeg onveranderd in de vroege handel in Zürich. Over het afgelopen jaar heeft het aandeel een stijging van 4,4% laten zien.
De nieuwe behandeling deelt het werkzame bestanddeel met Novartis' gentherapie Zolgensma, die vijf jaar geleden werd geïntroduceerd als de eerste potentiële genezing voor baby's met spinale musculaire atrofie. Het nieuwe medicijn zou echter op een andere manier worden toegediend en gericht zijn op oudere kinderen.
Zolgensma werd bij de lancering in de VS geprijsd op $2,1 miljoen, waarmee het het eerste medicijn werd dat meer dan $1 miljoen kostte. De hoge kosten van deze therapieën worden door farmaceuten gerechtvaardigd vanwege hun potentieel om levens te redden bij zeldzame ziekten.
Het Zwitserse farmaceutische bedrijf is van plan om gedetailleerde resultaten van de studie te presenteren op een medische bijeenkomst volgend jaar en de bevindingen te bespreken met toezichthouders. Het geneesmiddel werd vergeleken met een schijncontrole, een procedure die is ontworpen om de toediening van een experimenteel medicijn na te bootsen zonder de actieve behandeling te leveren.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.