HOUSTON - Moleculin Biotech, Inc., een farmaceutisch bedrijf in een laat stadium, heeft de goedkeuring van de Institutional Review Board (IRB) aangekondigd voor een cruciaal Fase 3-onderzoek van hun geneesmiddelkandidaat Annamycin, te gebruiken in combinatie met cytarabine voor de behandeling van recidiverende of refractaire acute myeloïde leukemie (R/R AML). Deze goedkeuring is een belangrijke stap richting de start van het onderzoek, genaamd de MIRACLE-studie, waarvan de werving naar verwachting in het eerste kwartaal van 2025 zal beginnen.
Het MIRACLE-onderzoek zal wereldwijd worden uitgevoerd en is gericht op het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van Annamycin in combinatie met hoge dosis cytarabine (HiDAC). De studie zal aanvankelijk 75 tot 90 proefpersonen willekeurig toewijzen om HiDAC te ontvangen met ofwel een placebo of een van twee doses Annamycin. Na onblinding zal de optimale dosis Annamycin worden geselecteerd voor het volgende deel van het onderzoek, waarbij ongeveer 240 extra proefpersonen betrokken zullen zijn.
Annamycin heeft van de FDA de Fast Track Status en Orphan Drug Designation gekregen voor de behandeling van R/R AML, en heeft ook de Orphan Drug Designation van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor dezelfde indicatie. Het geneesmiddel is ontworpen om multidrugresistentie te vermijden en de cardiotoxiciteit te elimineren die geassocieerd wordt met huidige anthracyclines.
De aankondiging werd gedaan door Walter Klemp, voorzitter en CEO van Moleculin, die vertrouwen uitsprak in het ontwerp van het onderzoek en de tot nu toe gegenereerde gegevens. Het ontwerp van het onderzoek sluit aan bij het Project Optimus-initiatief van de FDA, dat gericht is op het optimaliseren van de dosering ten behoeve van de patiënt.
De bredere portfolio van Moleculin omvat WP1066, een immuun-/transcriptiemodulator, en WP1122, een antimetaboliet gericht op virussen en bepaalde kankers. De ontwikkelingsstrategie van het bedrijf voor Annamycin is gebaseerd op feedback van de FDA en is onderhevig aan verdere regelgevende indieningen en mogelijke aanvullende feedback.
De informatie in dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Moleculin Biotech, Inc.
In ander recent nieuws heeft Moleculin Biotech updates vrijgegeven over zijn financiële positie en de voortgang van zijn belangrijkste geneesmiddelkandidaat, Annamycin, tijdens de kwartaalresultaten conference call. Het bedrijf eindigde het kwartaal met €9,4 miljoen aan contanten, wat naar verwachting voldoende is om de activiteiten tot Q1 2025 te financieren. Het Fase 3 MIRACLE-onderzoek voor Annamycin, bedoeld voor de behandeling van acute myeloïde leukemie (AML), is momenteel aan de gang met wervingsinspanningen op 60 locaties, en 17 extra locaties wereldwijd in het vizier. Annamycin heeft veelbelovende resultaten laten zien, met een 50% volledige remissiepercentage bij AML-patiënten in de tweede lijn. Moleculin Biotech is van plan om begin 2025 te beginnen met de behandeling van proefpersonen in het MIRACLE-onderzoek en verwacht cruciale data-uitlezingen tegen medio 2026. Het bedrijf streeft ook naar een rolling New Drug Application (NDA) indiening tegen eind 2028. Deze recente ontwikkelingen vertegenwoordigen belangrijke stappen in de voortdurende inspanningen van Moleculin Biotech om Annamycin door het klinische onderzoeksproces te loodsen.
InvestingPro Inzichten
Nu Moleculin Biotech (MBRX) vordert met zijn cruciale Fase 3-onderzoek voor Annamycin, moeten beleggers enkele belangrijke financiële cijfers en inzichten van InvestingPro in overweging nemen. De marktkapitalisatie van het bedrijf bedraagt een bescheiden €7,14 miljoen, wat de huidige ontwikkelingsfase in de farmaceutische industrie weerspiegelt.
InvestingPro-gegevens laten zien dat het aandeel van Moleculin aanzienlijke uitdagingen heeft gekend, met een jaar-tot-datum prijstotaalrendement van -80,51% volgens de meest recente beschikbare gegevens. Deze prestatie sluit aan bij een InvestingPro Tip die aangeeft dat de aandelenkoers het afgelopen jaar aanzienlijk is gedaald. Ondanks deze tegenslagen zou de recente IRB-goedkeuring voor de MIRACLE-studie mogelijk kunnen dienen als katalysator voor toekomstige groei.
Een andere relevante InvestingPro Tip benadrukt dat Moleculin meer contanten dan schulden op zijn balans heeft, wat cruciaal kan zijn voor de financiering van het aankomende Fase 3-onderzoek en andere onderzoeks- en ontwikkelingsinspanningen. Beleggers moeten echter opmerken dat het bedrijf snel door zijn contanten heen brandt, een veelvoorkomend kenmerk van biotechbedrijven in de klinische onderzoeksfase.
Voor degenen die een dieper inzicht zoeken in de financiële positie en groeimogelijkheden van Moleculin, biedt InvestingPro aanvullende tips en inzichten. Er zijn zelfs 11 extra InvestingPro Tips beschikbaar voor MBRX, die een uitgebreid beeld geven van de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.