RADNOR, Pa. - Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MRNS) heeft nieuwe bevindingen gedeeld uit zijn fase 3 RAISE-onderzoek naar intraveneus (IV) ganaxolone, met veelbelovende resultaten voor de behandeling van refractaire status epilepticus (RSE), een levensbedreigende aandoening met epileptische aanvallen. De gegevens, gepresenteerd op de jaarlijkse bijeenkomst van de Neurocritical Care Society, toonden aan dat IV ganaxolone de tijd tot het stoppen van de aanvallen aanzienlijk verminderde en de behoefte aan aanvullende behandeling binnen 24 uur verminderde.
Het RAISE-onderzoek, waarbij patiënten met RSE die niet reageerden op ten minste twee anti-epileptica werden betrokken, toonde aan dat 80% van de patiënten die werden behandeld met IV ganaxolone binnen 30 minuten een aanvalsstop ervaarden, tegenover 13% met placebo. Bovendien was de mediane tijd tot het stoppen van de aanval aanzienlijk sneller met 4,2 minuten voor de behandelgroep vergeleken met 307,2 minuten voor de placebogroep.
Hoewel het onderzoek met succes een van zijn co-primaire eindpunten bereikte, werd geen statistische significantie bereikt voor het tweede eindpunt, namelijk het voorkomen van progressie naar IV anesthesie binnen 36 uur na aanvang van de behandeling. Desondanks toonden secundaire eindpunten een mediane vermindering van de EEG-aanvallast van 93% voor patiënten behandeld met IV ganaxolone, tegen 36% voor degenen op placebo, en een hoger percentage patiënten zonder behandelingsescalatie binnen 24 uur.
De incidentie van ernstige bijwerkingen was vergelijkbaar tussen de behandel- en placebogroepen, waarbij hypotensie vaker werd waargenomen in de IV ganaxolone-arm. Ondanks het niet behalen van het tweede co-primaire eindpunt, suggereren de resultaten dat IV ganaxolone potentieel heeft als een snelle en effectieve behandeling voor RSE.
Brandon Foreman, M.D., die de gegevens presenteerde, merkte de snelle anti-epileptische activiteit van IV ganaxolone op bij refractaire patiënten en de klinisch betekenisvolle voordelen. Joseph Hulihan, M.D., Chief Medical Officer van Marinus, benadrukte het belang van de bevindingen voor de behandeling van RSE en de intentie om de volgende stappen met de FDA te bespreken.
De ontwikkeling van ganaxolone in het RAISE-onderzoek is gedeeltelijk ondersteund door het Amerikaanse ministerie van Volksgezondheid en Human Services; Administration for Strategic Preparedness and Response; en Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA).
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van Marinus Pharmaceuticals.
In ander recent nieuws heeft Marinus Pharmaceuticals aanzienlijke vooruitgang geboekt in zijn activiteiten. Het bedrijf heeft een nieuw Amerikaans patent verkregen voor zijn epilepsiegeneesmiddel ZTALMY, dat in september 2042 zal vervallen. Het patent dekt de behandeling van verschillende epilepsiestoornissen, waaronder CDKL5-deficiëntiesyndroom, tubereuze sclerose complex en Lennox-Gastaut-syndroom.
Het Patent Trial and Appeal Board van het Amerikaanse Patent and Trademark Office heeft onlangs het patent van Marinus Pharmaceuticals met betrekking tot het gebruik van ganaxolone gehandhaafd, ondanks uitdagingen van Ovid Therapeutics. Deze ontwikkeling verzekert Marinus Pharmaceuticals van exclusieve rechten op het gebruik van ganaxolone voor de behandeling van status epilepticus.
Marinus Pharmaceuticals rapporteerde een stijging van de netto productomzet tot €8 miljoen voor het tweede kwartaal, voornamelijk dankzij hun vlaggenschipproduct ZTALMY. Het bedrijf plant de mogelijke lancering van ZTALMY voor tubereuze sclerose complex in de tweede helft van 2025.
Het bedrijf heeft recentelijk de aandacht van analisten getrokken, waarbij TD Cowen zijn koopadvies voor Marinus handhaafde en Oppenheimer het aandeel opwaardeerde naar Outperform. Beide bedrijven hebben vertrouwen uitgesproken in het onderzoeksontwerp en de potentiële werkzaamheid van ganaxolone. Ondanks een nettoverlies vóór belastingen van €35,8 miljoen voor het kwartaal, ligt Marinus op schema om zijn omzetprognose voor 2024 te halen, met een streven naar netto productomzet tussen €33 miljoen en €35 miljoen. Dit zijn enkele van de recente ontwikkelingen bij Marinus Pharmaceuticals.
InvestingPro Inzichten
De recente klinische onderzoeksresultaten voor de IV ganaxolone-behandeling van Marinus Pharmaceuticals (NASDAQ:MRNS) voor refractaire status epilepticus (RSE) komen op een cruciaal moment voor het bedrijf. Volgens InvestingPro-gegevens heeft Marinus een marktkapitalisatie van €91,84 miljoen, wat de huidige waardering van de markt voor het potentieel van het bedrijf weerspiegelt.
Ondanks de veelbelovende onderzoeksresultaten benadrukken InvestingPro Tips dat Marinus "snel door zijn geld heen brandt" en "niet winstgevend is over de laatste twaalf maanden". Dit sluit aan bij de focus van het bedrijf op onderzoek en ontwikkeling, wat typisch is voor biofarmaceutische bedrijven in de klinische onderzoeksfase. De omzet van het bedrijf over de laatste twaalf maanden tot Q2 2023 bedroeg €28,03 miljoen, met een omzetgroei van 16,56% over dezelfde periode.
Interessant genoeg merkt een andere InvestingPro Tip op dat Marinus een "significant rendement heeft gezien over de afgelopen week", met een totaal prijsrendement van 9,09% in de afgelopen week. Dit kan wijzen op een positief marktsentiment na de aankondiging van de RAISE-onderzoeksresultaten. Het aandeel heeft ook sterke rendementen laten zien van 16,13% en 29,5% over respectievelijk de laatste maand en drie maanden, wat suggereert dat het vertrouwen van beleggers in de pijplijn van het bedrijf groeit.
Het is echter belangrijk op te merken dat de K/W-verhouding van het bedrijf -0,67 bedraagt, wat de huidige onwinstgevendheid weerspiegelt. Dit is niet ongebruikelijk voor biotechbedrijven in de ontwikkelingsfase, maar het onderstreept het belang van succesvolle klinische onderzoeken en potentiële FDA-goedkeuringen voor de toekomst van Marinus.
Voor beleggers die op zoek zijn naar een uitgebreidere analyse, biedt InvestingPro aanvullende tips en inzichten die een vollediger beeld kunnen geven van de financiële gezondheid en marktpositie van Marinus Pharmaceuticals.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.