SOUTH SAN FRANCISCO, Californië - Kezar Life Sciences, Inc. (NASDAQ:KZR) heeft belangrijke updates aangekondigd over zijn klinische onderzoeken, met name de voortzetting van het PORTOLA-onderzoek en de beëindiging van het PALIZADE-onderzoek. De onafhankelijke Data Monitoring Commissie (IDMC) heeft aanbevolen het PORTOLA Fase 2a klinisch onderzoek voor zetomipzomib bij patiënten met auto-immuun hepatitis (AIH) zonder wijzigingen voort te zetten. Het besluit van de IDMC kwam na beoordeling van veiligheidsgegevens van deelnemers, inclusief degenen die zijn overgegaan naar de open-label extensiefase. Het onderzoek, waarvoor de patiëntenwerving is voltooid, ligt op schema om topline gegevens te rapporteren in de eerste helft van 2025.
Daarentegen zal het PALIZADE Fase 2b klinisch onderzoek voor zetomipzomib bij patiënten met actieve lupus nefritis (LN) worden stopgezet. Het besluit volgt op een aanbeveling van de IDMC na het optreden van vier ernstige bijwerkingen (SAE's) van graad 5, waaronder sterfgevallen, bij deelnemers in de Filipijnen en Argentinië. Kezar zal een uitgebreide beoordeling uitvoeren van de veiligheidsgebeurtenissen uit het PALIZADE-onderzoek, waaraan 84 patiënten waren gerekruteerd voordat het werd beëindigd.
Chris Kirk, PhD, CEO van Kezar, uitte vertrouwen in het potentieel van zetomipzomib als behandeling voor AIH, terwijl hij de teleurstelling erkende over het stopzetten van het LN-programma. De strategische verschuiving stelt Kezar in staat zijn financiële ruimte te verlengen en de inspanningen te concentreren op het aanpakken van de aanzienlijke onvervulde medische behoefte bij AIH, een zeldzame ziekte met ernstige gevolgen als deze onbehandeld blijft.
De niet-gecontroleerde kaspositie van het bedrijf bedraagt ongeveer €136,36 miljoen per 30.09.2024. Kezar is een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat zich richt op de ontwikkeling van kleinmoleculaire therapeutica voor immuungemedieerde ziekten.
Het PORTOLA-onderzoek is een gerandomiseerde, dubbelblinde studie die de werkzaamheid en veiligheid van zetomipzomib beoordeelt bij AIH-patiënten die niet adequaat reageren op standaardzorg. Het primaire werkzaamheidseindpunt is het aandeel patiënten dat een complete biochemische respons bereikt in week 24.
AIH is een zeldzame chronische aandoening waarbij het immuunsysteem de lever aanvalt, wat zonder behandeling kan leiden tot cirrose, leverfalen en kanker. De ziekte treft voornamelijk vrouwen en vereist levenslange onderhoudstherapie, vaak met corticosteroïden met aanzienlijke bijwerkingen. Er is een dringende behoefte aan behandelingen die de noodzaak voor dergelijke immunosuppressie kunnen verminderen of elimineren.
Dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Kezar Life Sciences, Inc.
In ander recent nieuws is Kezar Life Sciences het onderwerp geweest van een overnamevoorste door Concentra Biosciences, waarbij €1,01 per aandeel in contanten wordt geboden en een voorwaardelijk waarderecht voor 80% van toekomstige netto-opbrengsten uit Kezar's programma licenties of verkoop van intellectueel eigendom. Het voorstel wordt momenteel beoordeeld door het management en de raad van bestuur van Kezar. H.C. Wainwright heeft te midden van deze ontwikkeling een Neutral-rating op de aandelen van Kezar gehandhaafd.
Op het gebied van klinische onderzoeken werd Kezar's experimentele lupusbehandeling stopgezet door de U.S. Food and Drug Administration (FDA) vanwege veiligheidsproblemen, na ernstige bijwerkingen, waaronder sterfgevallen. Desondanks blijft het Fase 2a PORTOLA-onderzoek van het bedrijf voor auto-immuun hepatitis onaangetast, met resultaten die worden verwacht in de eerste helft van 2025.
Financieel rapporteerde Kezar een nettoverlies van €20,26 miljoen in het tweede kwartaal, met kasreserves van €151,03 miljoen die naar verwachting het bedrijf tot eind 2026 zullen ondersteunen. Te midden van deze ontwikkelingen hebben TD Cowen en Jones Trading hun respectievelijke Buy- en Hold-ratings voor het bedrijf gehandhaafd. Dit zijn de recente ontwikkelingen die Kezar Life Sciences beïnvloeden.
InvestingPro Inzichten
De recente ontwikkelingen in klinische onderzoeken van Kezar Life Sciences hebben belangrijke implicaties voor de financiële vooruitzichten en marktpositie van het bedrijf. Volgens InvestingPro-gegevens bedraagt de marktkapitalisatie van Kezar €60,13 miljoen, wat de huidige waardering van het bedrijf door de markt weerspiegelt in het licht van deze ontwikkelingen.
Het besluit om zich te richten op het PORTOLA-onderzoek voor auto-immuun hepatitis (AIH) sluit aan bij InvestingPro Tips die suggereren dat Kezar "meer contanten dan schulden op zijn balans heeft" en "liquide activa de kortetermijnverplichtingen overtreffen". Deze financiële stabiliteit is cruciaal nu het bedrijf de uitdagingen van geneesmiddelenontwikkeling en de recente tegenslag met het PALIZADE-onderzoek het hoofd biedt.
Investeerders moeten echter opmerken dat Kezar "snel door zijn contanten heen brandt" en "niet winstgevend is over de laatste twaalf maanden", zoals benadrukt door InvestingPro Tips. De omzet van het bedrijf over de laatste twaalf maanden tot Q2 2024 was €6,45 miljoen, met een zorgwekkende bruto winstmarge van -1040,71%. Deze cijfers onderstrepen het belang van het succes van het PORTOLA-onderzoek voor de toekomstige vooruitzichten van Kezar.
Ondanks deze uitdagingen heeft Kezar "sterke rendementen laten zien over de afgelopen maand" en "over de afgelopen drie maanden", met totale prijsrendementen van respectievelijk 55,6% en 31,75%. Deze recente marktprestaties kunnen het optimisme van beleggers weerspiegelen over het potentieel van zetomipzomib bij de behandeling van AIH.
Voor degenen die geïnteresseerd zijn in een diepere analyse, biedt InvestingPro 12 aanvullende tips voor Kezar Life Sciences, die een uitgebreid beeld geven van de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.