NEWTON, Mass. - Karyopharm Therapeutics Inc. (NASDAQ:KPTI), een farmaceutisch bedrijf gericht op kankerbehandeling, heeft wijzigingen aangekondigd in het fase 3 SENTRY-onderzoek voor myelofibrose na advies van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Het onderzoek zal nu de absolute totale symptoomscore (Abs-TSS) over een periode van 24 weken meten als een van de co-primaire eindpunten, ter vervanging van de eerdere maatstaf van 50% verbetering in totale symptoomscore (TSS50).
Het SENTRY-onderzoek, dat de werkzaamheid van selinexor in combinatie met ruxolitinib bij patiënten met myelofibrose evalueert, zal het responspercentage van het miltvolume ≥ 35% (SVR35) behouden als co-primair eindpunt. Fase 1-gegevens toonden veelbelovende verbeteringen in zowel Abs-TSS als SVR35, met een ongeveer verdubbeling van SVR35 tot bijna 80% vergeleken met historische gegevens over JAK-remmer monotherapie en een betekenisvolle gemiddelde verbetering van 18,5 punten in Abs-TSS in week 24.
In reactie op deze bevindingen en om de statistische kracht van de studie te vergroten, verhoogt Karyopharm proactief de totale steekproefomvang tot ongeveer 350 patiënten. De verwachte top-line data-uitlezing blijft gepland voor de tweede helft van 2025.
Dr. Raajit Rampal, een toonaangevende onderzoeker op dit gebied, uitte vertrouwen in de onderzoeksgegevens en wees op de aanzienlijke onvervulde behoefte in de behandeling van myelofibrose en de betekenisvolle verbeteringen die werden waargenomen met de combinatie van selinexor en ruxolitinib.
Abs-TSS wordt beschouwd als een nauwkeurigere beoordeling van symptoomverbetering en wordt ondersteund door belangrijke onderzoekers en patiëntenbelangenorganisaties vanwege de relevantie voor de ervaringen van patiënten.
Karyopharm zal het SENTRY-onderzoek verder bespreken in een conference call vandaag met de artsen Raajit Rampal en John Mascarenhas.
Dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Karyopharm Therapeutics Inc.
In ander recent nieuws loopt Karyopharm Therapeutics Inc. het risico op delisting van de Nasdaq Global Select Market omdat de aandelenkoers gedurende meer dan een maand niet voldoet aan de minimale biedprijs. Ondanks dit heeft het farmaceutische bedrijf een periode van 180 dagen tot 17 maart 2025 om weer te voldoen aan de eisen. Karyopharm ondergaat ook een leiderschapsverandering met het ontslag van Michael Mason, de Executive Vice President, Chief Financial Officer en Treasurer, met ingang van 5 november 2024.
Two verschillende bedrijven, H.C. Wainwright en RBC Capital, hebben de financiële vooruitzichten van Karyopharm herzien. H.C. Wainwright heeft het koersdoel van het bedrijf aangepast naar $7,00 van $8,00, met behoud van een Koop-advies en een lichte verbetering van de winst per aandeel (EPS) schatting voor het volledige jaar 2024. RBC Capital heeft daarentegen een Outperform-aandelenrating gehandhaafd, waarbij het potentieel van het geneesmiddel selinexor wordt benadrukt en een potentiële Amerikaanse omzet van $400-500 miljoen wordt voorspeld.
Deze recente ontwikkelingen wijzen op een periode van aanzienlijke verandering voor Karyopharm Therapeutics, met inspanningen om weer te voldoen aan de aandelenkoerseisen en een opvolger te vinden voor de CFO-positie.
InvestingPro Inzichten
Terwijl Karyopharm Therapeutics Inc. (NASDAQ:KPTI) vordert met zijn fase 3 SENTRY-onderzoek voor myelofibrose, moeten beleggers enkele belangrijke financiële cijfers en inzichten van InvestingPro in overweging nemen. Ondanks de focus van het bedrijf op de ontwikkeling van veelbelovende kankerbehandelingen, staat het voor enkele financiële uitdagingen.
Volgens InvestingPro-gegevens bedraagt de marktkapitalisatie van Karyopharm $125,93 miljoen, wat de huidige positie in de biotechsector weerspiegelt. De omzet van het bedrijf over de laatste twaalf maanden tot en met Q2 2024 was $145,67 miljoen, met een opmerkelijke bruto winstmarge van 89,19%. Deze indrukwekkende marge, benadrukt als een InvestingPro Tip, suggereert een efficiënt beheer van productiekosten in verhouding tot de omzet.
Beleggers moeten zich er echter van bewust zijn dat Karyopharm momenteel niet winstgevend is, met een operationeel inkomen van -$130,95 miljoen over dezelfde periode. Een InvestingPro Tip waarschuwt dat het bedrijf snel door zijn geld heen brandt, wat een kritieke overweging is voor een biotechbedrijf dat zwaar investeert in klinische onderzoeken zoals SENTRY.
Een positief punt is dat een andere InvestingPro Tip aangeeft dat de liquide middelen van Karyopharm de kortetermijnverplichtingen overtreffen, wat enige financiële flexibiliteit biedt bij het nastreven van zijn onderzoeks- en ontwikkelingsdoelen.
Voor degenen die geïnteresseerd zijn in een diepere analyse, biedt InvestingPro 5 aanvullende tips die waardevolle inzichten kunnen verschaffen in de financiële gezondheid en marktpositie van Karyopharm. Deze aanvullende tips kunnen bijzonder nuttig zijn voor beleggers die de vooruitzichten van het bedrijf willen begrijpen terwijl het vordert met het SENTRY-onderzoek en andere pijplijnprojecten.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.