NEW YORK - Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ: APLT), een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase, heeft bekendgemaakt dat de beoordeling van zijn New Drug Application (NDA) voor govorestat, een voorgestelde behandeling voor Klassieke Galactosemie, vordert. Het bedrijf heeft onlangs een late-cycle review meeting gehad met de FDA, die heeft besloten dat een eerder geplande bijeenkomst van het Advisory Committee op 9 oktober 2024 niet langer nodig is. De beoordeling door de FDA gaat volgens plan door, waarbij gesprekken over post-marketing vereisten in oktober worden verwacht en een Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) doeldatum voor actie op 28 november 2024 is vastgesteld.
Klassieke Galactosemie is een zeldzame genetische stofwisselingsziekte die het vermogen van het lichaam om de eenvoudige suiker galactose te verwerken belemmert, wat leidt tot ernstige neurologische complicaties. Applied Therapeutics streeft ernaar de eerste potentiële behandeling voor de ziekte te bieden met govorestat, dat klinische voordelen heeft aangetoond bij kinderen met Galactosemie in studies.
Govorestat is een centraal zenuwstelsel penetrerende Aldose Reductase Inhibitor (ARI) die momenteel in ontwikkeling is voor de behandeling van verschillende zeldzame neurologische aandoeningen. Het geneesmiddel heeft de aanduiding Orphan Medicinal Product gekregen van het European Medicines Agency (EMA) voor zowel Galactosemie als SORD Deficiency, en de aanduiding Orphan Drug van de Amerikaanse FDA voor de behandeling van Galactosemie, PMM2-CDG en SORD Deficiency.
Shoshana Shendelman, PhD, oprichter en CEO van Applied Therapeutics, uitte tevredenheid over de constructieve dialoog met de FDA en benadrukte de toewijding van het bedrijf aan de Galactosemie-gemeenschap, waarbij ze het belang van toegangsprogramma's voor patiënten, bewustwording bij artsen en betrokkenheid van betalers onderstreepte.
De pijplijn van het bedrijf omvat ook andere nieuwe geneesmiddelenkandidaten gericht op onvervulde medische behoeften, zoals Diabetische Cardiomyopathie en Diabetische Retinopathie.
Dit artikel is gebaseerd op een persbericht en presenteert de feiten rond het lopende FDA-beoordelingsproces van Applied Therapeutics voor govorestat.
In ander recent nieuws wordt de nieuwe geneesmiddelenaanvraag van Applied Therapeutics voor govorestat (AT-007), een behandeling voor galactosemie, momenteel beoordeeld door de FDA. Zowel William Blair als RBC Capital Markets hebben een Outperform-rating voor het bedrijf gehandhaafd, waarbij de focus op het ontwikkelen van behandelingen voor zeldzame ziekten wordt benadrukt. De verwachting van de beslissing van de FDA over govorestat wordt gezien als een cruciale periode voor het bedrijf, aangezien de goedkeuring ervan het behandelingslandschap voor galactosemie zou kunnen transformeren. William Blair uitte vertrouwen in de gegevens die govorestat ondersteunen, wat suggereert dat de werkzaamheid ervan zou kunnen leiden tot FDA-goedkeuring. RBC Capital Markets merkte ook positieve feedback op van de FDA over de regelgevende routekaart van Applied Therapeutics, waaronder de mogelijkheid voor een versnelde goedkeuringsaanvraag voor SORD, een andere genetische aandoening. De recente ontwikkelingen wijzen op een gunstig risico/baten-profiel voor patiënten met beperkte behandelingsmogelijkheden. Deze ontwikkelingen maken deel uit van de bredere strategie van het bedrijf om zeldzame ziekten aan te pakken, met langetermijnomzetprognoses geschat op €710 miljoen.
InvestingPro Inzichten
Terwijl Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ: APLT) vordert in het regelgevingsproces met de FDA voor zijn geneesmiddelkandidaat govorestat, houden investeerders en brancheanalisten de financiële gezondheid en marktprestaties van het bedrijf nauwlettend in de gaten. Volgens InvestingPro gegevens heeft Applied Therapeutics een marktkapitalisatie van ongeveer €534,04 miljoen. De prestaties van het aandeel zijn behoorlijk volatiel geweest, waarbij de koers de afgelopen week en maand aanzienlijk is gedaald, met respectievelijk -10,75% en -20,51%, hoewel het over het afgelopen jaar een hoog rendement heeft gezien met een stijging van 134,85%.
De waarderingsmetrieken van het bedrijf geven een gemengd beeld. Applied Therapeutics wordt verhandeld tegen een hoge Koers / Boekwaarde-multiple van 7,38, wat kan suggereren dat het aandeel relatief duur is in vergelijking met de boekwaarde van het bedrijf. Bovendien is het bedrijf niet winstgevend over de afgelopen twaalf maanden, en analisten verwachten ook niet dat het dit jaar winstgevend zal zijn, zoals weerspiegeld in de negatieve K/W-verhouding van -3,39.
Two InvestingPro Tips die opvallen met betrekking tot Applied Therapeutics zijn het feit dat het bedrijf meer contanten dan schulden op zijn balans heeft, wat een zekere mate van financiële stabiliteit biedt, en dat het liquide activa heeft die de kortlopende verplichtingen overtreffen, wat wijst op een sterke liquiditeitspositie. Deze factoren kunnen bijzonder relevant zijn voor investeerders die de risico's en kansen overwegen die samenhangen met het lopende FDA-beoordelingsproces van het bedrijf voor govorestat.
Voor degenen die op zoek zijn naar een meer diepgaande analyse, zijn er nog 11 aanvullende InvestingPro Tips voor Applied Therapeutics beschikbaar op InvestingPro, die een uitgebreid overzicht geven van de financiën van het bedrijf, marktprestaties en analistenverwachtingen. Deze inzichten kunnen investeerders helpen om beter geïnformeerde beslissingen te nemen in de context van de huidige ontwikkelingen van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.