LEXINGTON, Mass. en AMSTERDAM - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), een gentherapiebedrijf, heeft vandaag aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) de Orphan Drug-status heeft toegekend aan haar experimentele gentherapie AMT-191 voor de behandeling van de ziekte van Fabry. Deze aanwijzing is bedoeld om de ontwikkeling van behandelingen voor zeldzame ziekten die minder dan 200.000 mensen in de VS treffen te bevorderen, en biedt verschillende stimulansen zoals belastingkredieten en marktexclusiviteit na goedkeuring.
De ziekte van Fabry is een genetische aandoening die wordt gekenmerkt door de ophoping van lipiden in verschillende cellen, wat kan leiden tot ernstige orgaanschade. De huidige standaardbehandeling omvat tweewekelijkse enzymvervangende infusies, die mogelijk niet voor alle patiënten volledig effectief zijn.
AMT-191, een eenmalige intraveneuze therapie, heeft als doel een functionele kopie van het GLA-gen aan de lever te leveren om het ontbrekende enzym bij Fabry-patiënten te produceren. De fase I/IIa klinische studie, die in augustus 2024 begon met het doseren van patiënten, zal de veiligheid, verdraagbaarheid en initiële werkzaamheid van twee doseringsniveaus bij volwassen mannelijke deelnemers gedurende een periode van twee jaar evalueren.
Dr. Walid Abi-Saab, chief medical officer van uniQure, benadrukte het belang van de ontwikkeling van nieuwe gentherapieën gezien de beperkingen van bestaande behandelingen. Het bedrijf verwacht in 2025 de eerste klinische gegevens van de studie te kunnen presenteren.
De Orphan Drug-aanwijzing van de FDA onderstreept de dringende behoefte aan innovatieve therapeutische opties voor zeldzame ziekten en ondersteunt de lopende klinische studie van AMT-191. uniQure heeft eerder een belangrijke mijlpaal bereikt met de goedkeuring van haar gentherapie voor hemofilie B en blijft gentherapieën ontwikkelen voor een reeks ernstige ziekten.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van uniQure Inc.
In ander recent nieuws blijft uniQure N.V. vooruitgang boeken in de gentherapiesector. Het bedrijf heeft bemoedigende tussentijdse gegevens gerapporteerd van fase I/II-studies van AMT-130, een gentherapiekandidaat voor de ziekte van Huntington. De studies hebben een significante vertraging in ziekteprogressie en een opmerkelijke vermindering van neurofilament licht eiwit, een marker voor neurodegeneratie, aangetoond. H.C. Wainwright en Stifel hebben een koopadvies voor uniQure gehandhaafd, na deze positieve studieresultaten en de toekenning van een RMAT-status door de FDA aan AMT-130.
Daarnaast heeft het bedrijf een belangrijke organisatorische herstructurering in gang gezet, waaronder een personeelsinkrimping van 65% en de verkoop van zijn productiefaciliteit in Lexington, Massachusetts. Deze stap maakt deel uit van uniQure's strategie om prioriteit te geven aan de ontwikkeling van haar gentherapieprogramma's.
In een belangrijke ontwikkeling heeft Genezen de commerciële gentherapie-activiteiten van uniQure in Lexington overgenomen, waardoor zijn wereldwijde mogelijkheden voor de ontwikkeling van gentherapie worden verbeterd. De locatie in Lexington zal dienen als Genezen's wereldwijde AAV center of excellence.
Op het gebied van bestuur hebben de aandeelhouders van uniQure de uitbreiding van het aandelenstimuleringsprogramma van het bedrijf, de herbenoeming van bestuursleden en de vaststelling van de statutaire jaarrekening 2023 goedgekeurd. Paula Soteropoulos, een niet-uitvoerend bestuurslid, heeft echter besloten zich niet herkiesbaar te stellen voor de volgende jaarvergadering. Dit zijn de recente ontwikkelingen in de bedrijfsvoering van het bedrijf.
InvestingPro Inzichten
Nu uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) vooruitgang blijft boeken op het gebied van gentherapie met de recente FDA Orphan Drug-aanwijzing voor AMT-191, houden investeerders de financiële gezondheid en het marktpotentieel van het bedrijf nauwlettend in de gaten. Volgens real-time gegevens van InvestingPro bedraagt de marktkapitalisatie van uniQure een bescheiden €237,29 miljoen, wat de omvang van het bedrijf binnen de biotechnologische sector weerspiegelt. Ondanks de uitdagingen waarmee het bedrijf wordt geconfronteerd, waaronder een aanzienlijke omzetdaling over de laatste twaalf maanden van -75,25%, is er een opmerkelijke kwartaalomzetgroei van 359,37% per Q2 2024, wat wijst op mogelijke tekenen van een ommekeer of het bereiken van mijlpalen.
InvestingPro Tips benadrukken dat analisten een omzetgroei verwachten in het huidige jaar, wat een positieve indicator zou kunnen zijn voor de toekomstige prestaties van het bedrijf. Bovendien suggereert het feit dat 6 analisten hun winstverwachtingen naar boven hebben bijgesteld voor de komende periode een groeiend optimisme over de vooruitzichten van uniQure. Dit is vooral relevant gezien de focus van het bedrijf op de ontwikkeling van baanbrekende behandelingen zoals AMT-191 voor de ziekte van Fabry. Aan de andere kant verwachten analisten niet dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn, en uniQure heeft snel door zijn kasreserves heen gebrand, wat zorgen zou kunnen oproepen over de financiële duurzaamheid op lange termijn.
Voor investeerders die op zoek zijn naar meer gedetailleerde analyses en aanvullende inzichten, zijn er 7 extra InvestingPro Tips beschikbaar voor uniQure op https://nl.investing.com/pro/QURE. Deze tips bieden een diepere duik in de financiën en marktpositie van het bedrijf, en bieden waardevolle informatie voor het nemen van weloverwogen investeringsbeslissingen.
De fair value schatting van InvestingPro voor uniQure staat momenteel op €5,99, wat boven de vorige slotkoers van €4,87 ligt. Dit suggereert dat het aandeel mogelijk ondergewaardeerd is tegen de huidige koers, wat een potentiële kans voor investeerders zou kunnen zijn. Bij elke investering, vooral in de risicovolle biotechsector, is het echter cruciaal om het volledige plaatje te bekijken, inclusief zowel de potentiële beloningen als de risico's.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.