VIENNA, Va. - CEL-SCI Corporation (NYSE American: CVM) heeft bekendgemaakt dat de FDA instemt met hun aanpak voor patiëntenselectie voor een bevestigende registratiestudie van Multikine, gericht op nieuw gediagnosticeerde hoofd- en halskankerpatiënten met lage PD-L1 tumorexpressie. De studie, die in het eerste kwartaal van 2025 van start zal gaan, heeft als doel de veiligheids- en werkzaamheidsresultaten te bevestigen die zijn waargenomen in een eerdere fase 3-studie, waarbij patiënten met lage PD-L1-expressie een significant overlevingsvoordeel vertoonden bij behandeling met Multikine.
Aan de fase 3-studie namen 928 deelnemers deel, waarbij de resultaten een 5-jaars overlevingspercentage van 73% aantoonden voor patiënten met lage PD-L1-expressie die Multikine kregen, vergeleken met 45% in de controlegroep. De aankomende studie zal ongeveer 212 patiënten includeren en beoogt deze uitkomsten prospectief te bevestigen.
PD-L1, een biomarker die wordt gebruikt bij kankerbehandeling, wordt doorgaans geassocieerd met patiëntenselectie voor checkpoint-remmers, een klasse geneesmiddelen in een markt van €48 miljard. Terwijl geneesmiddelen zoals pembrolizumab (Keytruda) en nivolumab (Opdivo) over het algemeen effectiever zijn voor patiënten met hoge PD-L1-expressie, heeft Multikine veelbelovende resultaten laten zien voor patiënten met lage PD-L1-expressie, wat ongeveer 70% van de hoofd- en halskankergevallen betreft.
CEL-SCI's CEO Geert Kersten benadrukte het belang van de overeenstemming met de FDA over de methodologie voor patiëntenselectie, waarbij hij Multikine's unieke positie als enige neoadjuvante immunotherapie die een algeheel overlevingsvoordeel heeft aangetoond in deze patiëntenpopulatie, benadrukte. Het bedrijf streeft ernaar een onvervulde behoefte aan te pakken voor kankerpatiënten met lage PD-L1-expressie.
Multikine is ontworpen om het immuunsysteem vroeg te activeren tegen kanker wanneer het nog intact is. Het is gedoseerd bij meer dan 740 patiënten en heeft de Orphan Drug-aanduiding ontvangen van de FDA voor de behandeling van plaveiselcelcarcinoom van het hoofd en de hals.
De informatie in dit artikel is gebaseerd op een persbericht van CEL-SCI Corporation. Het bedrijf, met hoofdkantoor in Vienna, Virginia, en activiteiten nabij Baltimore, Maryland, bereidt zich voor op een gerichte bevestigende studie na de sterke gegevens uit zijn voltooide gerandomiseerde gecontroleerde fase 3-studie. Multikine is nog niet goedgekeurd voor verkoop door de FDA of enige andere regelgevende instantie.
In ander recent nieuws heeft de immunotherapie van CEL-SCI Corporation, Multikine, aanzienlijke vooruitgang geboekt in de behandeling van hoofd- en halskanker. Met name heeft de FDA de patiëntenselectiecriteria van het bedrijf goedgekeurd voor een aankomende bevestigende registratiestudie. De studie, gericht op patiënten met lage PD-L1-tumorexpressie en zonder betrokkenheid van lymfeklieren, zal naar verwachting 212 patiënten includeren.
Daarnaast heeft het bedrijf een ontheffing ontvangen van het Britse Healthcare Products Regulatory Agency, waardoor pediatrische onderzoeken van Multikine in het Britse goedkeuringsproces voor marketing niet nodig zijn. Verder heeft CEL-SCI Corporation een openbare aanbieding van 10.845.000 aandelen aangekondigd, geprijsd op $1,00 per stuk, met als doel een bruto-opbrengst van $10,8 miljoen te genereren. De fondsen zullen naar verwachting worden gebruikt voor de verdere ontwikkeling van Multikine en algemene bedrijfsbehoeften.
In recente ontwikkelingen heeft het Oncologic Drugs Advisory Committee (ODAC) van de Amerikaanse FDA bezorgdheid geuit over het gebruik van bepaalde immuun-checkpoint-remmers bij patiënten met lage PD-L1-expressie. De analyse van de ODAC kan het toekomstige gebruik van deze behandelingen beïnvloeden, wat mogelijk de weg vrijmaakt voor alternatieve behandelingen zoals Multikine.
Ten slotte rapporteerde het bedrijf positieve resultaten van een uitgebreide bias-analyse voor zijn fase 3-studie van Multikine, die het klinische effect op het verlengen van de overleving van patiënten ondersteunt. Het is belangrijk op te merken dat Multikine nog steeds in onderzoek is en dat de veiligheid en werkzaamheid ervan nog niet zijn vastgesteld voor enig gebruik.
InvestingPro Inzichten
De ambitieuze plannen van CEL-SCI Corporation voor Multikine komen op een uitdagend moment voor de financiële prestaties van het bedrijf. Volgens InvestingPro-gegevens heeft CEL-SCI te maken gehad met aanzienlijke tegenwind in de markt, met een daling van de aandelenkoers van 54,5% over de afgelopen zes maanden en 72,06% jaar-tot-datum volgens de meest recente beschikbare gegevens.
De financiële cijfers van het bedrijf tonen enkele zorgen. CEL-SCI rapporteerde een negatieve brutowinst van $18,95 miljoen en een operationeel verlies van $27,7 miljoen over de laatste twaalf maanden. Deze cijfers komen overeen met een InvestingPro Tip die aangeeft dat het bedrijf lijdt onder zwakke brutowinstmarges en niet winstgevend is over de laatste twaalf maanden.
Ondanks deze uitdagingen zou de focus van CEL-SCI op het aanpakken van een onvervulde behoefte in de behandeling van hoofd- en halskanker voor patiënten met lage PD-L1-expressie het tij kunnen keren. De aankomende registratiestudie, die in het eerste kwartaal van 2025 van start gaat, kan een kritiek keerpunt zijn voor de toekomstige vooruitzichten van het bedrijf.
Beleggers moeten opmerken dat analisten niet verwachten dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn, zoals benadrukt door een andere InvestingPro Tip. Met de volgende winstpublicatie gepland voor 18 december 2024, zullen beleggers echter de kans hebben om de voortgang van het bedrijf richting zijn klinische en financiële doelen opnieuw te beoordelen.
Voor degenen die geïnteresseerd zijn in een diepere duik in de financiële gezondheid en marktprestaties van CEL-SCI, biedt InvestingPro 11 aanvullende tips, die een uitgebreidere analyse geven van de positie en het potentieel van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.