PLYMOUTH MEETING, Pa. - Harmony Biosciences (NASDAQ:HRMY) heeft goedkeuring gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor het gebruik van zijn geneesmiddel WAKIX® (pitolisant) bij pediatrische patiënten van zes jaar en ouder voor de behandeling van overmatige slaperigheid overdag (EDS) in verband met narcolepsie. Deze goedkeuring betekent een uitbreiding van de indicatie van WAKIX, die eerder was goedgekeurd voor volwassen narcolepsiepatiënten.
De beslissing van de FDA was gebaseerd op een fase 3-studie van Bioprojet die de veiligheid en werkzaamheid van pitolisant bij pediatrische patiënten met narcolepsie aantoonde. Na deze studie keurde het Europees Geneesmiddelenbureau het geneesmiddel vorig jaar ook goed voor dezelfde pediatrische indicatie.
WAKIX, bekend om zijn nieuwe werkingsmechanisme als een selectieve histamine 3 (H₃) receptorantagonist/inverse agonist, is de eerste en enige niet-geregistreerde door de FDA goedgekeurde behandeling voor narcolepsie bij kinderen en biedt daarmee een nieuwe optie naast gereguleerde stoffen die tot nu toe de enige beschikbare behandelingen waren.
Jeffrey M. Dayno, M.D., President en CEO van Harmony Biosciences, toonde zich tevreden met de snelle goedkeuring van de FDA na de prioriteitsbeoordeling. Hij benadrukte het belang van een niet-geplande behandelingsoptie voor pediatrische patiënten.
Het geneesmiddel werd aanvankelijk in augustus 2019 door de FDA goedgekeurd voor volwassen patiënten met EDS als gevolg van narcolepsie en vervolgens in oktober 2020 voor de behandeling van kataplexie bij volwassen narcolepsiepatiënten. Hoewel de FDA een volledig antwoord heeft gegeven voor de behandeling van kataplexie bij pediatrische patiënten, is Harmony Biosciences van plan om een toekomstpad te bespreken op basis van de gegevens van de Fase 3-studie.
Monica Gow, medeoprichtster en uitvoerend directeur van Wake Up Narcolepsy, juichte de goedkeuring van de FDA toe en benadrukte het belang van deze ontwikkeling voor kinderen met narcolepsie en hun onvervulde medische behoeften.
Narcolepsie treft ongeveer 170.000 Amerikanen en wordt gekenmerkt door EDS en mogelijk kataplexie, naast andere symptomen. De goedkeuring van WAKIX voor pediatrisch gebruik biedt een nieuwe therapeutische optie voor deze zeldzame neurologische aandoening.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van Harmony Biosciences.
In ander recent nieuws liet Harmony Biosciences een sterke Q1 prestatie zien met een stijging van de netto inkomsten met 30% tot $154,6 miljoen. Deze groei was voornamelijk te danken aan het succes van WAKIX. Het bedrijf blijft op koers om de verwachte netto-inkomsten voor 2024 van $700 miljoen tot $720 miljoen te halen.
Harmony Biosciences onthulde ook veelbelovende resultaten van een Fase 2-studie met pitolisant, die wijzen op potentiële werkzaamheid bij het verminderen van symptomen van overmatige slaperigheid overdag en vermoeidheid bij volwassenen met Myotone dystrofie Type 1.
In een strategische zet nam Harmony Biosciences Epygenix Therapeutics over, een bedrijf dat zich richt op epilepsiebehandelingen en TMP1116 voor narcolepsie, als onderdeel van zijn uitbreidingsstrategie. Deze overname werd positief ontvangen door Needham, een prominente investeringsfirma, die vervolgens zijn koersdoel voor Harmony Biosciences verhoogde naar $52.
Verder kreeg Harmony Biosciences een Buy rating van een analist van Citi, die het koersdoel voor het bedrijf op $48,00 stelde. De analist merkte op dat Harmony Biosciences door de markt voornamelijk wordt gewaardeerd voor zijn kernactiviteiten met Wakix, met minimale erkenning voor zijn ontwikkelingspijplijn. Dit perspectief suggereert een potentieel gunstig risico-rendement scenario voor het aandeel van het bedrijf in de komende 12 tot 18 maanden.
Inzichten van InvestingPro
Terwijl Harmony Biosciences (NASDAQ:HRMY) de goedkeuring van de FDA viert voor pediatrisch gebruik van zijn narcolepsiemedicijn WAKIX, houden investeerders en belanghebbenden de financiële gezondheid en marktprestaties van het bedrijf nauwlettend in de gaten. De strategische stappen van Harmony, waaronder agressieve aandeleninkoop, zoals aangegeven door een InvestingPro Tip, suggereren een sterk vertrouwen van het management in de waardepropositie van het bedrijf. Bovendien biedt de solide balans van het bedrijf, met meer cash dan schulden, een stevige basis voor toekomstige groei en operationele flexibiliteit.
Vanuit een waarderingsstandpunt bekeken, staat de koers-winstverhouding van Harmony Biosciences op een gunstige 12,87, met een aangepaste koers-winstverhouding voor de laatste twaalf maanden vanaf Q1 2024 die met 11,71 een nog aantrekkelijker cijfer laat zien. Deze cijfers, samen met een sterke omzetgroei van 30,92% over de laatste twaalf maanden vanaf Q1 2024, schetsen een beeld van een bedrijf op een opwaartse koers. Bovendien onderstreept de brutowinstmarge van het bedrijf van 79,28% in dezelfde periode een efficiënt bedrijfsmodel met het potentieel voor duurzame winstgevendheid.
Beleggers die op zoek zijn naar groeimogelijkheden kunnen ook nota nemen van de twee winstherzieningen door analisten voor de komende periode, een andere InvestingPro Tip. Met een reële waarde die door analisten wordt geschat op 46 USD en InvestingPro's reële waarde op 39,38 USD, zou een potentiële onderwaardering een koopkans kunnen betekenen voor oplettende beleggers. Voor degenen die geïnteresseerd zijn in meer analyses en aanvullende InvestingPro Tips zijn er nog 6 andere te vinden op InvestingPro, die toegankelijk zijn met een abonnement. Vergeet niet de couponcode PRONEWS24 te gebruiken om 10% extra korting te krijgen op een jaarlijks of tweejaarlijks Pro en Pro+ abonnement.
De recente FDA-goedkeuring van Harmony Biosciences zou wel eens het topje van de ijsberg kunnen zijn als het gaat om het potentieel van het bedrijf en met de juiste beleggingsinzichten kunnen belanghebbenden beter navigeren door de kansen die voor hen liggen.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.