WARREN, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) kondigde donderdag aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een gedeeltelijke klinische stop op haar onderzoeksgeneesmiddel PTC518 voor de ziekte van Huntington (HD) heeft opgeheven na bemoedigende tussentijdse resultaten van een Fase 2-studie.
De 12 maanden durende gegevens van de PIVOT-HD studie toonden aan dat PTC518 leidde tot een dosisafhankelijke vermindering van de mutante huntingtin (mHTT) eiwitniveaus in zowel bloed als cerebrospinaal vocht (CSF) bij een cohort van HD-patiënten. In de studie werd ook een vertraging waargenomen in de progressie van motorische symptomen, met minder verslechtering van de Total Motor Score (TMS) voor patiënten die werden behandeld met PTC518 in vergelijking met placebo.
Het gunstige veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel van PTC518 bleef consistent gedurende de 12 maanden durende behandelingsperiode. Dr. Matthew B. Klein, CEO van PTC Therapeutics, toonde zich optimistisch over het potentieel van het geneesmiddel als een ziekte-modificerende therapie voor HD, een zeldzame genetische aandoening die zenuwcellen in de hersenen progressief aantast.
De tussentijdse analyse toonde aan dat patiënten die doses PTC518 van 5 mg en 10 mg kregen een vermindering van respectievelijk 22% en 43% van de mHTT-spiegels in het bloed ondervonden. Vergelijkbare verminderingen werden ook gezien in de liquor. De progressie van motorische symptomen vertraagde sterker bij patiënten die de dosis van 10 mg kregen in vergelijking met patiënten die de dosis van 5 mg of placebo kregen.
De beslissing van de FDA om de gedeeltelijke klinische stop op te heffen zal PTC Therapeutics toelaten om verder te gaan met de ontwikkeling van PTC518. Het bedrijf is van plan om deze bevindingen te bespreken in een conference call en webcast.
PTC518 maakt deel uit van PTC's splicing platformtechnologie, ontworpen om de productie te verminderen van het toxische mHTT-eiwit, dat leidt tot neuronschade en ziekteprogressie. De oraal biobeschikbare molecule staat bekend om zijn vermogen om de bloed-hersenbarrière te passeren en zijn selectieve eigenschappen.
De ziekte van Huntington tast het centrale zenuwstelsel aan en veroorzaakt een breed scala aan symptomen, waaronder abnormale bewegingen en cognitieve achteruitgang. Er is momenteel geen genezing voor de ziekte en er zijn geen goedgekeurde geneesmiddelen die het begin kunnen vertragen of de progressie kunnen vertragen, wat het belang van de ontwikkeling van PTC518 onderstreept.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van PTC Therapeutics, Inc.
In ander recent nieuws was PTC Therapeutics de focus van verschillende belangrijke ontwikkelingen. Goldman Sachs handhaafde een sell rating voor de aandelen van het bedrijf, maar verhoogde het koersdoel van $18 naar $32 na de beslissing van de Europese Commissie (EC) om het tweede negatieve advies van het Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) over Translarna, een medicijn ontwikkeld door PTC Therapeutics, niet te bekrachtigen.
Jefferies verhoogde ook zijn koersdoel voor het aandeel, van $ 35 naar $ 46, en handhaafde een buy-rating na een herbeoordeling van Translarna. Ondertussen heeft Raymond James PTC Therapeutics opgewaardeerd van underperform naar market perform, waarbij ze de inkomsten uit Translarna EU opnieuw in hun financiële model hebben opgenomen na de beslissing van de EC.
De beslissing van de EC om Translarna in Europa op de markt te houden met de bestaande toelating was een belangrijk punt van discussie. Deze beslissing volgde op een verzoek om aanvullende evaluatie van het totale bewijsmateriaal, waaronder gegevens uit patiëntenregisters en praktijkonderzoek. Het standpunt van de EC heeft PTC Therapeutics ertoe aangezet om zijn inkomstenvoorspellingen voor dit jaar op te schorten tot er meer duidelijkheid is.
PTC Therapeutics kondigde ook aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) haar Biologics License Application (BLA) voor Upstaza, een gentherapiekandidaat voor de behandeling van aromatische L-aminozuur decarboxylase (AADC) deficiëntie, heeft aanvaard en Priority Review heeft toegekend.
Inzichten van InvestingPro
Terwijl PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) vooruitgang blijft boeken met zijn onderzoeksgeneesmiddel PTC518 voor de ziekte van Huntington, is het belangrijk om te kijken naar de financiële gezondheid en het marktsentiment rond het bedrijf. De recente beslissing van de FDA heeft mogelijke gevolgen voor de aandelenprestaties en toekomstperspectieven van PTCT.
Uit gegevens van InvestingPro blijkt dat PTCT een marktkapitalisatie heeft van $2,73 miljard, wat het vertrouwen van investeerders in de pijplijn en marktpositie van het bedrijf weerspiegelt. Ondanks een uitdagende omgeving is PTCT erin geslaagd om een omzetgroei van 20,39% te realiseren in de laatste twaalf maanden vanaf Q1 2024, wat een bewijs is van de veerkracht en strategische initiatieven van het bedrijf.
Het bedrijf is echter niet zonder uitdagingen. Analisten verwachten niet dat PTCT dit jaar winstgevend zal zijn, zoals wordt aangegeven door een negatieve koers/winstverhouding van -4,63 en een aangepaste koers/winstverhouding van -7,14. Dit is in lijn met de recente prestaties van het bedrijf, dat de afgelopen twaalf maanden niet winstgevend was. De omzetgroei heeft in het eerste kwartaal van 2024 een kwartaaldip van -4,66% laten zien, wat suggereert dat het bedrijf te maken kan krijgen met tegenwind in zijn financiële prestaties.
Positief is dat PTCT in de afgelopen drie maanden een sterk rendement heeft laten zien, met een koerstotaalrendement van 20,7%. Daarnaast heeft het aandeel de afgelopen zes maanden een grote koersstijging doorgemaakt, met een rendement van 31,73%. Dit zou kunnen wijzen op het optimisme van beleggers na de vooruitgang van het bedrijf in de ontwikkeling van medicijnen en de positieve tussentijdse resultaten van de PIVOT-HD studie.
InvestingPro Tips voor PTCT wijzen er ook op dat het bedrijf geen dividend uitkeert aan aandeelhouders, wat niet ongewoon is voor biotechnologiebedrijven die zich richten op het herinvesteren van winsten in onderzoek en ontwikkeling.
Voor beleggers die op zoek zijn naar meer diepgaande analyses en aanvullende inzichten, biedt InvestingPro een uitgebreide set tips voor PTCT. Er zijn momenteel 6 aanvullende InvestingPro Tips beschikbaar, die kunnen worden bekeken door naar https://www.investing.com/pro/PTCT te gaan. Vergeet niet de couponcode PRONEWS24 te gebruiken om 10% extra korting te krijgen op een jaarlijks of tweejaarlijks Pro en Pro+ abonnement, waarmee u uw beleggingsstrategie verrijkt met waardevolle informatie.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.