PRINCETON, N.J. - UroGen Pharma Ltd. (NASDAQ: URGN) heeft aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) haar New Drug Application (NDA) heeft geaccepteerd voor UGN-102 (mitomycine) voor intravesicale oplossing, een potentiële behandeling voor niet-spierinvasieve blaaskanker met laaggradig intermediair risico (LG-IR-NMIBC). Het bedrijf meldt dat UGN-102 het eerste door de FDA goedgekeurde medicijn voor deze aandoening zou kunnen zijn, met een Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) streefdatum vastgesteld op 13 juni 2025.
Liz Barrett, President en CEO van UroGen, benadrukte het belang van de FDA-acceptatie als een cruciale stap om UGN-102 beschikbaar te maken voor patiënten. De potentie van het medicijn om een nieuwe behandelingsoptie te bieden en te voorzien in onvervulde behoeften bij LG-IR-NMIBC werd benadrukt, waarbij het bedrijf zich voorbereidt op een mogelijke lancering in 2025.
Dr. Mark Schoenberg, Chief Medical Officer van UroGen, wees op de robuuste gegevens die de NDA ondersteunen, waaronder resultaten van de ENVISION-studie. De studie toonde een volledig responspercentage van 79,6% aan drie maanden na de eerste instillatie en een responsduur van 82,3% na 12 maanden bij patiënten die een volledige respons bereikten na 3 maanden. Veelvoorkomende bijwerkingen waren dysurie, hematurie, urineweginfectie, pollakisurie, vermoeidheid en urineretentie, met een veiligheidsprofiel dat consistent was in alle studies.
UGN-102 maakt gebruik van UroGen's gepatenteerde RTGel-technologie, met als doel langdurige blootstelling van blaasweefsel aan mitomycine en niet-chirurgische tumorbehandeling mogelijk te maken. UGN-102 wordt toegediend via een standaard urinekatheter door zorgprofessionals en wordt momenteel beoordeeld door de FDA, met een geschat marktpotentieel van ongeveer $5 miljard in de VS bij goedkeuring.
De ENVISION-studie, een fase 3-onderzoek, evalueerde UGN-102 als primaire chemoablatieve therapie voor LG-IR-NMIBC-patiënten. De studie bereikte haar streefaantal van ongeveer 240 patiënten verspreid over 56 locaties. Het primaire eindpunt was het percentage volledige respons (CR) na drie maanden, met een secundaire focus op duurzaamheid bij patiënten die een CR bereikten.
In de VS staat blaaskanker op de tweede plaats als meest voorkomende urologische kanker bij mannen, waarbij LG-IR-NMIBC verantwoordelijk is voor ongeveer 22.000 nieuwe gevallen en 60.000 jaarlijkse recidieven. De mediane leeftijd bij diagnose is 73 jaar, met een hoog risico op recidief en herhaalde procedures voor veel patiënten.
UroGen Pharma richt zich op het ontwikkelen van oplossingen voor urotheelkanker en zeldzame kankers, waarbij gebruik wordt gemaakt van de RTGel-technologie om potentieel bestaande medicijntherapieën te verbeteren. Het bedrijf heeft zijn hoofdkantoor in Princeton, NJ, met activiteiten in Israël. Dit artikel is gebaseerd op een persbericht.
In ander recent nieuws heeft UroGen Pharma een reeks belangrijke ontwikkelingen doorgemaakt. Het bedrijf rapporteerde een sequentiële stijging van 16% en een jaar-op-jaar groei van 3% in netto productomzet voor JELMYTO, met een totaal van €19,61 miljoen. UroGen heeft met succes zijn New Drug Application voor UGN-102 afgerond en verwacht mogelijke FDA-goedkeuring begin 2025. Ter ondersteuning van de lancering van UGN-102 heeft het bedrijf een lening van €22,49 miljoen veiliggesteld en ongeveer €104,52 miljoen opgehaald in een openbare aanbieding.
UroGen Pharma kondigde ook de benoeming aan van Chris Degnan als de nieuwe CFO, na het vertrek van Don Kim. Degnan brengt aanzienlijke ervaring mee uit zijn vorige functies bij Galera Therapeutics en Verrica Pharmaceuticals. H.C. Wainwright handhaafde een Koop-advies voor UroGen Pharma, waarbij deze ontwikkelingen werden genoemd als onderdeel van hun bevestiging.
Analisten van EF Hutton startten de dekking van UroGen Pharma met een Koop-advies, waarbij de focus lag op de potentiële groei van nieuwe producten UGN102 en UGN103. UroGen Pharma heeft ook een Amerikaans patent gekregen voor zijn RTGel®-technologie in combinatie met een mitomycine-formulering, dat geldig is tot december 2041. Ten slotte heeft Fred E. Cohen, M.D., D.Phil., een bestuurslid van UroGen Pharma, zijn functie neergelegd.
InvestingPro Inzichten
Terwijl UroGen Pharma Ltd. (NASDAQ: URGN) wacht op de beslissing van de FDA over UGN-102, kunnen investeerders waarde vinden in het onderzoeken van de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf. Volgens InvestingPro-gegevens bedraagt de marktkapitalisatie van UroGen €464,37 miljoen, wat de huidige waardering van de markt voor het potentieel van het bedrijf weerspiegelt.
De omzetgroei van het bedrijf van 17,22% over de laatste twaalf maanden tot en met Q2 2024 wijst op een positieve dynamiek, die in lijn is met de veelbelovende ontwikkelingen in de productpijplijn. Deze groei is vooral significant gezien de potentiële markt van €4,5 miljard voor UGN-102 in de VS, mocht het FDA-goedkeuring krijgen.
InvestingPro Tips benadrukken de indrukwekkende bruto winstmarges van UroGen, die 89,87% bedragen voor de laatste twaalf maanden tot en met Q2 2024. Deze hoge marge suggereert een efficiënt kostenbeheer en zou financiële flexibiliteit kunnen bieden terwijl het bedrijf zich voorbereidt op een mogelijke productlancering in 2025.
Investeerders moeten echter opmerken dat UroGen momenteel niet winstgevend is, met een operationele inkomstenmarge van -93,15% over dezelfde periode. Een InvestingPro Tip wijst er ook op dat het bedrijf snel door zijn geldreserves heen gaat, wat een gebruikelijk kenmerk is van biotechbedrijven in de ontwikkelingsfase.
Positief is dat UroGen meer contanten dan schulden op zijn balans heeft, en dat de liquide activa de kortlopende verplichtingen overtreffen. Deze factoren kunnen cruciaal zijn bij het ondersteunen van de activiteiten van het bedrijf en potentiële commercialiseringsinspanningen voor UGN-102.
Voor investeerders die UroGen's aandelen overwegen, is het vermeldenswaard dat het bedrijf handelt tegen een hoge Prijs / Boekwaarde-multiple van 17,03, wat mogelijk het marktoptimisme over de toekomstige vooruitzichten weerspiegelt. De huidige koers van het aandeel is 59,08% van zijn 52-weken hoogtepunt, wat mogelijk ruimte voor groei aangeeft als klinische en regelgevende mijlpalen worden bereikt.
Investeerders die op zoek zijn naar een uitgebreidere analyse kunnen toegang krijgen tot aanvullende inzichten via InvestingPro, dat 8 extra tips biedt voor UroGen Pharma Ltd.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.