SAN DIEGO - Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX) kondigde vandaag aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) haar twee New Drug Applications (NDA's) voor crinecerfont, een potentiële nieuwe behandeling voor klassieke congenitale bijnierhyperplasie (CAH), heeft geaccepteerd voor Priority Review. Als het wordt goedgekeurd, zou crinecerfont de eerste nieuwe behandeling voor CAH in zeven decennia zijn en een nieuwe therapeutische aanpak voor deze zeldzame endocriene aandoening betekenen.
De NDA's voor crinecerfont omvatten een capsuleformulering (NDA# 218808) en een orale oplossingformulering (NDA# 218820), waarvoor de FDA respectievelijk 29 december en 30 december 2024 als streefdatum heeft vastgesteld. De FDA heeft aangegeven dat ze niet van plan is om een adviescommissie bijeen te roepen om deze aanvragen te bespreken.
Volgens Neurocrine Biosciences is de aanwijzing als Priority Review een erkenning door de FDA van de dringende behoefte aan nieuwe CAH-behandelingen en het potentieel van crinecerfont om aanzienlijke voordelen te bieden ten opzichte van de huidige therapieën. De Chief Medical Officer van het bedrijf, Dr. Eiry W. Roberts, verklaarde dat de toekenning van een Priority Review door de FDA de erkenning weerspiegelt van de ernst van CAH en de overtuigende resultaten op het gebied van werkzaamheid en het uitstekende veiligheidsprofiel van crinecerfont.
Crinecerfont is eerder door de FDA aangewezen als weesgeneesmiddel en doorbraaktherapie op basis van de sterke resultaten van de CAHtalyst™ fase 3-studies bij kinderen en volwassenen. Deze benoemingen kunnen Neurocrine Biosciences verschillende stimulansen bieden, waaronder vrijstelling van bepaalde vergoedingen, belastingkredieten en de mogelijkheid van zeven jaar marktexclusiviteit na goedkeuring.
CAH is een zeldzame genetische aandoening die wordt veroorzaakt door een mutatie die leidt tot een tekort aan het enzym 21-hydroxylase. Deze deficiëntie kan leiden tot levensbedreigende onevenwichtigheden in de bijnierhormonen. De huidige behandelingen bestaan uit hoge doses glucocorticoïden, die ernstige bijwerkingen kunnen hebben, waaronder stofwisselingscomplicaties en hart- en vaatziekten.
Neurocrine Biosciences is gespecialiseerd in het ontwikkelen van behandelingen voor neurologische, neuroendocriene en neuropsychiatrische aandoeningen. Het bedrijf heeft een portfolio van FDA-goedgekeurde behandelingen en verschillende samenstellingen in het midden- tot eindstadium van klinische ontwikkeling.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van Neurocrine Biosciences, Inc.
In ander recent nieuws heeft Neurocrine Biosciences aanzienlijke vooruitgang geboekt met zijn activiteiten. De kandidaat-geneesmiddel van het bedrijf, crinecerfont, voldeed aan de primaire en belangrijke secundaire eindpunten bij de behandeling van congenitale bijnierhyperplasie (CAH) in zowel pediatrische als volwassen fase 3-onderzoeken. Deze veelbelovende resultaten hebben geleid tot twee aanvragen voor een New Drug Application bij de Amerikaanse Food and Drug Administration.
Op het gebied van leiderschap kondigde Neurocrine Biosciences de benoeming aan van Kyle Gano, Ph.D., als gekozen CEO, die in oktober 2024 het roer zal overnemen. Dr. Gano zal Kevin Gorman, Ph.D. opvolgen, de al lang bestaande CEO van het bedrijf, die met pensioen gaat maar zitting blijft nemen in de Raad van Bestuur van Neurocrine.
Analisten hebben ook hun mening gegeven over het potentieel van het bedrijf. RBC Capital handhaafde zijn Sector Perform rating voor Neurocrine Biosciences en noemde daarbij factoren als de sterke prestaties van het product ™845 van het bedrijf, de verwachte fase II data voor muscarine ™568 en het robuuste commerciële succes van Ingrezza.
Ondertussen herhaalde Wells Fargo zijn Overweight-rating voor Neurocrine Biosciences-aandelen, na de presentatie van bijgewerkte gegevens over de kandidaat-geneesmiddel van het bedrijf, atumelnant. Tot slot verhoogde UBS het koersdoel voor Neurocrine Biosciences-aandelen naar $193 van de vorige $174, en herhaalde de rating Buy voor het aandeel.
Inzichten van InvestingPro
Nu Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX) anticipeert op een belangrijke mijlpaal met de Priority Review van crinecerfont door de FDA, houden beleggers de financiële gezondheid en de marktprestaties van het bedrijf nauwlettend in de gaten. Volgens InvestingPro wordt Neurocrine Biosciences verhandeld tegen een hoge winstmultiple met een koers-winstverhouding van 36,58. Dit weerspiegelt het vertrouwen van beleggers in de groeivooruitzichten van het bedrijf, vooral omdat verwacht wordt dat het netto-inkomen dit jaar zal groeien - een optimisme dat kan worden gekoppeld aan de mogelijke goedkeuring en marktexclusiviteit van hun nieuwe medicijn.
Het aandeel van het bedrijf staat bekend om zijn lage prijsvolatiliteit, wat een indicator kan zijn van een stabiele investering, vooral in de vaak turbulente biotechsector. Bovendien onderstreept de sterke omzetgroei van Neurocrine van bijna 24% over de afgelopen twaalf maanden vanaf Q1 2024, in combinatie met een robuuste brutowinstmarge van 68,54%, het vermogen van het bedrijf om zijn activiteiten efficiënt te beheren en zijn financiën op te schalen in afwachting van de uitrol van nieuwe producten.
Met een marktkapitalisatie van 13,85 miljard USD onderscheidt Neurocrine Biosciences zich als een belangrijke speler in de biofarmaceutische industrie. De solide financiële positie van het bedrijf wordt verder ondersteund door een PEG-ratio van 0,08, wat suggereert dat het winstgroeipotentieel nog niet volledig wordt weerspiegeld in de huidige aandelenprijs. Beleggers die dieper willen ingaan op de financiën en toekomstverwachtingen van het bedrijf kunnen aanvullende InvestingPro Tips vinden die inzicht geven in factoren zoals voldoende kasstroom, liquiditeit van activa en schuldmanagement. Er zijn momenteel 12 aanvullende tips beschikbaar op InvestingPro, die een uitgebreide analyse bieden voor degenen die een investering in Neurocrine overwegen.
Voor beleggers die weloverwogen beslissingen willen nemen, geeft het gebruik van de couponcode PRONEWS24 een extra korting van 10% op een jaarlijks of tweejaarlijks Pro en Pro+ abonnement op InvestingPro, waar ze toegang krijgen tot diepgaande statistieken en deskundige analyses die cruciaal kunnen blijken bij het evalueren van het beleggingspotentieel van Neurocrine, vooral in het licht van de veelbelovende ontwikkelingen en sterke financiële prestaties van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.