CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, Engeland - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) kondigde aan dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) is begonnen met de beoordeling van de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) van sebetralstat.
Dit orale geneesmiddel is een kandidaat voor de behandeling op aanvraag van erfelijk angio-oedeem (HAE), een zeldzame genetische ziekte die wordt gekenmerkt door spontane zwellingsaanvallen.
De validatie van de MAA geeft aan dat er vooruitgang wordt geboekt in de richting van de introductie van sebetralstat op de Europese markt, die nog op goedkeuring wacht. Sebetralstat zou de eerste orale behandeling op aanvraag voor HAE in Europa kunnen worden. Ben Palleiko, CEO van KalVista, toonde zich optimistisch over het potentieel van het geneesmiddel om te voorzien in onbeantwoorde behoeften binnen de HAE-gemeenschap.
De indiening wordt ondersteund door gegevens van de KONFIDENT fase 3 studie, die meldde dat sebetralstat de tijd tot symptoomverlichting aanzienlijk verkortte in vergelijking met placebo.
De studie omvatte volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. De resultaten van de studie zijn gepubliceerd in The New England Journal of Medicine en werden gepresenteerd op het European Academy of Allergy and Clinical Immunology Congress 2024.
KalVista heeft ook een New Drug Application (NDA) voor sebetralstat ingediend bij de Amerikaanse Food & Drug Administration in juni 2024. Verder is het bedrijf van plan om aanvullende gegevens van de KONFIDENT-studie in de EU te presenteren op het komende 7e Bradykinin Symposium in Berlijn, Duitsland, van 4 tot 6 september 2024.
Naast de KONFIDENT studie is KalVista de KONFIDENT-KID studie gestart om de veiligheid en werkzaamheid van het geneesmiddel te evalueren bij kinderen in de leeftijd van 2-11 jaar. Als sebetralstat wordt goedgekeurd, zou het de eerste orale therapie zijn voor deze leeftijdsgroep en een nieuwe behandelingsoptie bieden voor pediatrische HAE-patiënten.
Sebetralstat heeft een Fast Track en Orphan Drug Designation van de Amerikaanse FDA en een Orphan Drug Designation van de EMA. Alle momenteel goedgekeurde behandelingen op verzoek voor HAE vereisen intraveneuze of subcutane toediening, wat de potentiële impact van een orale behandelingsoptie benadrukt.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van KalVista Pharmaceuticals, Inc. en weerspiegelt de huidige verwachtingen van het bedrijf met betrekking tot de goedkeuring en de potentiële voordelen van sebetralstat.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.