SOUTH SAN FRANCISCO - Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ:DNLI) heeft een cruciale stap aangekondigd in de richting van de versnelde goedkeuring van zijn onderzoeksbehandeling voor MPS II, beter bekend als het Hunter-syndroom. Na een recente ontmoeting met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) is het bedrijf van plan om begin 2025 een biologics license application (BLA) in te dienen voor tividenofusp alfa via de versnelde goedkeuringsroute.
De FDA is overeengekomen dat cerebrospinaal vloeistof heparansulfaat (CSF HS) kan dienen als surrogaat eindpunt om versnelde goedkeuring voor de behandeling te ondersteunen. De Chief Medical Officer van Denali, Carole Ho, MD, drukte haar dank uit voor de richtlijnen van de FDA en benadrukte het belang van deze ontwikkeling voor personen en families die getroffen zijn door MPS II.
De aankondiging van Denali valt samen met de presentatie van nieuwe Fase 1/2-studiegegevens op de SSIEM 2024-conferentie, die de robuuste en duurzame biomarkerresponsen en positieve effecten van de behandeling op klinische resultaten aantonen. De gegevens omvatten een gemiddelde afname van 90% van CSF HS op week 24, met aanhoudende effecten tot en met week 104, en verbeteringen in urine glycosaminoglycanen (GAG's), serum neurofilament light (NfL) en verschillende klinische uitkomsten.
Het veiligheidsprofiel van tividenofusp alfa werd beschreven als over het algemeen goed verdragen, wat de verdere ontwikkeling ondersteunt. MPS II is een zeldzame genetische aandoening die leidt tot ernstige lichamelijke en cognitieve beperkingen.
Tividenofusp alfa is een fusie-eiwit dat is ontworpen om het enzym iduronaat-2-sulfatase door de bloed-hersenbarrière te brengen om zowel de symptomen van het centrale zenuwstelsel als de somatische symptomen van MPS II te behandelen. Het geneesmiddel kreeg het Fast Track-label van de FDA en het Priority Medicines-label van het Europees Geneesmiddelenbureau.
Denali rekruteert ook deelnemers voor de Fase 2/3 COMPASS-studie op verschillende continenten om de werkzaamheid en veiligheid van de behandeling verder te evalueren.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van Denali Therapeutics en weerspiegelt de huidige verwachtingen van het bedrijf met betrekking tot regelgevende trajecten en klinische studieresultaten voor tividenofusp alfa. De behandeling blijft een onderzoeksmiddel en moet nog worden goedgekeurd door de gezondheidsautoriteiten.
In ander recent nieuws heeft Denali Therapeutics opmerkelijke vooruitgang geboekt in zijn programma's voor geneesmiddelenontwikkeling. De niet-klinische gegevens van het bedrijf in Science Translational Medicine wezen op het potentieel van zijn Oligonucleotide Transport Vehicle (OTV)-platform om antisense oligonucleotiden af te leveren in het centrale zenuwstelsel en spierweefsels, wat een belangrijke mijlpaal betekende voor het bedrijf.
Bovendien werd Denali's onderzoeksgeneesmiddel DNL126 geselecteerd voor het pilootprogramma START (Support for clinical Trials Advancing Rare disease Therapeutics) van de FDA, dat tot doel heeft de ontwikkeling van behandelingen voor zeldzame ziekten te versnellen. Er wordt verwacht dat deze opname het ontwikkelingstraject voor DNL126 zal versnellen.
In termen van aantekeningen van analisten heeft H.C. Wainwright zijn koersdoel voor Denali bijgesteld van $95 naar $90, met behoud van een buy-rating. Deze aanpassing volgde op een herziening van Denali's ontwikkelingsprogramma's, in het bijzonder het werk aan therapieën gericht op amyloïde bèta-plaques geassocieerd met de ziekte van Alzheimer. Tegelijkertijd heeft Stifel ook zijn koersdoel voor Denali bijgesteld van $26,00 naar $22,00, met behoud van een 'hold'-rating, in het licht van de besprekingen over een versnelde goedkeuringsprocedure voor Denali's DNL310 behandeling voor het Hunter-syndroom.
Deze recente ontwikkelingen weerspiegelen Denali's voortdurende inzet om tegemoet te komen aan de behoeften van personen met neurodegeneratieve ziekten.
Inzichten van InvestingPro
Terwijl Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ:DNLI) stappen zet in de richting van de mogelijke versnelde goedkeuring van tividenofusp alfa, volgen investeerders en belanghebbenden de financiële gezondheid en marktprestaties van het bedrijf op de voet. Hier zijn enkele inzichten op basis van real-time gegevens en InvestingPro Tips die interessant kunnen zijn:
InvestingPro Data laat zien dat Denali een marktkapitalisatie heeft van ongeveer $3,5 miljard, wat de waardering van het bedrijf door de markt weerspiegelt. Ondanks een indrukwekkend rendement van 19,92% in de afgelopen drie maanden, is de omzet van het bedrijf in de afgelopen twaalf maanden vanaf Q2 2024 met 99,63% gedaald. Deze dramatische daling wordt ook weerspiegeld in de brutowinstmarge van het bedrijf, die voor dezelfde periode -33.255,09% bedraagt.
InvestingPro Tips benadrukken dat Denali meer contanten dan schulden op de balans heeft staan, wat een positief teken is van financiële stabiliteit. Dit wordt versterkt door het feit dat de liquide middelen van het bedrijf groter zijn dan de kortetermijnverplichtingen, wat duidt op een sterke liquiditeitspositie. Analisten hebben hun winst voor de komende periode echter naar boven bijgesteld, wat duidt op een mogelijke verschuiving in het financiële traject van het bedrijf.
Bovendien verwachten analisten niet dat Denali dit jaar winstgevend zal zijn, met een verwachte daling van het nettoresultaat, en het bedrijf is de afgelopen twaalf maanden niet winstgevend geweest. Dit komt overeen met de verwachte omzetdaling in het lopende jaar. Ondanks deze uitdagingen handelt het bedrijf in de buurt van zijn 52-weeks hoogtepunt, met de koers op 94,36% van dit hoogtepunt.
Voor degenen die geïnteresseerd zijn in een diepere analyse zijn er aanvullende InvestingPro Tips beschikbaar op https://www.investing.com/pro/DNLI, die meer inzicht bieden in de financiële gegevens en marktprestaties van Denali. Deze statistieken en tips bieden een waardevolle context voor het begrijpen van de huidige positie van het bedrijf en de vooruitzichten voor de toekomst terwijl het navigeert door het reglementaire pad voor zijn onderzoeksbehandeling.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.