SAN DIEGO - Acadia Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:ACAD) heeft vandaag aangekondigd dat Health Canada DAYBUE™ (trofinetide) heeft goedgekeurd voor de behandeling van het Rett-syndroom bij volwassenen en kinderen van twee jaar en ouder. Dit is de eerste goedgekeurde therapie voor het Rett-syndroom in Canada, een zeldzame neurologische ontwikkelingsstoornis die voornamelijk vrouwen treft.
Het Rett-syndroom wordt gekenmerkt door ernstige beperkingen na een aanvankelijke periode van normale ontwikkeling binnen de eerste twee levensjaren. Symptomen zijn onder meer communicatieproblemen, verlies van motorische vaardigheden en repetitieve handbewegingen. De aandoening treft naar schatting 600 tot 900 personen in Canada.
De goedkeuring van DAYBUE werd versneld onder Health Canada's Priority Review-proces, wat de dringende behoefte aan een specifieke behandeling voor het Rett-syndroom weerspiegelt, dat historisch gezien alleen symptomatisch werd behandeld. De goedkeuring was gebaseerd op resultaten van de LAVENDER™ fase 3-studie, die significante verbeteringen in gedrag en klinische globale indrukken aantoonde over een periode van 12 weken in vergelijking met placebo.
Catherine Owen Adams, CEO van Acadia Pharmaceuticals, uitte de toewijding van het bedrijf om DAYBUE zo snel mogelijk beschikbaar te maken voor Canadese patiënten. De goedkeuring van het geneesmiddel is een belangrijke vooruitgang voor de Rett-syndroom gemeenschap en biedt een nieuwe therapeutische optie naast symptomatische zorg.
Zorgprofessionals, waaronder Dr. Anita Datta, kinderneuroloog, benadrukten de variabiliteit in de presentatie van het Rett-syndroom en het gebrek aan specifieke behandelingen vóór de goedkeuring van DAYBUE. De Ontario Rett Syndrome Association verwelkomde het nieuws ook en benadrukte de potentiële impact op de levenskwaliteit van individuen en families die door de aandoening worden getroffen.
DAYBUE is geïndiceerd voor Rett-syndroom patiënten van twee jaar en ouder die ten minste 9 kg wegen. Het werkingsmechanisme bij het Rett-syndroom is niet volledig bekend, maar het is een synthetisch analoog van een eiwit dat geassocieerd wordt met groei en ontwikkeling.
Acadia Pharmaceuticals, bekend om zijn doorbraken in de neurowetenschappen, heeft eerder behandelingen ontwikkeld voor psychose bij de ziekte van Parkinson en onderzoekt actief therapieën voor andere aandoeningen van het centrale zenuwstelsel.
Dit nieuwsartikel is gebaseerd op een persbericht van Acadia Pharmaceuticals Inc.
In ander recent nieuws rapporteerde Acadia Pharmaceuticals een aanzienlijke groei in de Q2 2024 resultaten, met inkomsten van $242 miljoen, voornamelijk gedreven door de commerciële producten NUPLAZID en DAYBUE. Het bedrijf heeft zijn jaarlijkse omzetprognose voor NUPLAZID bijgewerkt, met een stijging van 11% in netto productverkopen, terwijl DAYBUE ook een verkoopstijging van 11% zag. Acadia heeft echter zijn totale omzetprognose voor 2024 herzien en verwacht nu tussen €930 miljoen en €980 miljoen.
Op het gebied van leiderschap is Catherine Owen Adams benoemd tot de nieuwe CEO van Acadia Pharmaceuticals, als opvolger van Stephen R. Davis. Adams brengt meer dan 25 jaar ervaring in de farmaceutische industrie mee en wordt verwacht het bedrijf door zijn volgende groeifase te leiden.
In analistenrapporten heeft Needham zijn koersdoel voor Acadia aangepast, verlaagd naar $28 van de eerdere $30, terwijl het een Koop-advies op het aandeel handhaaft. Deze aanpassing volgt op een tegenvallende Daybue-verkoop die in Acadia's tweede kwartaalcijfers werd onthuld. Andere ontwikkelingen zijn onder meer dat BMO Capital Markets zijn optimistische standpunt over Acadia Pharmaceuticals handhaaft, met een herhaald Outperform-advies en een stabiel koersdoel van $31,00. De focus ligt op de potentiële goedkeuring van KarXT (Cobenfy) voor de behandeling van psychose bij schizofrenie en de implicaties daarvan voor Acadia's pijplijn.
InvestingPro Inzichten
Nu Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ:ACAD) deze belangrijke mijlpaal viert met de goedkeuring van DAYBUE in Canada, is het de moeite waard om de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf te onderzoeken. Volgens InvestingPro-gegevens bedraagt de marktkapitalisatie van Acadia €2,5 miljard, wat zijn positie als middelgrote biofarmaceutische onderneming weerspiegelt.
De goedkeuring van DAYBUE in Canada sluit aan bij een InvestingPro Tip die aangeeft dat de nettowinst van Acadia dit jaar naar verwachting zal groeien. Deze groeiverwachting wordt verder ondersteund door de indrukwekkende omzetgroei van het bedrijf van 61,65% over de laatste twaalf maanden, met een kwartaalomzetgroei van 46,44% in Q2 2024. Deze cijfers suggereren dat Acadia's innovatieve therapieën, waaronder DAYBUE, terrein winnen in de markt.
Een andere relevante InvestingPro Tip benadrukt dat Acadia meer contanten dan schulden op zijn balans heeft. Deze sterke financiële positie zou het bedrijf de flexibiliteit kunnen bieden die nodig is om de commercialisering van DAYBUE in Canada te ondersteunen en mogelijk verdere onderzoeks- en ontwikkelingsinitiatieven te financieren.
Het is vermeldenswaard dat de K/W-verhouding van Acadia 81,46 bedraagt, wat op het eerste gezicht hoog kan lijken. Echter, wanneer we de groeiverwachtingen van het bedrijf en de potentiële markt voor DAYBUE in overweging nemen, zou deze waardering gerechtvaardigd kunnen zijn. De PEG-ratio van 0,64 voor de laatste twaalf maanden tot en met Q2 2024 suggereert dat het aandeel mogelijk ondergewaardeerd is ten opzichte van zijn winstgroeipotentieel.
Voor beleggers die op zoek zijn naar een uitgebreidere analyse, biedt InvestingPro 11 aanvullende tips voor Acadia Pharmaceuticals, die een dieper inzicht geven in de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.