SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) is begonnen met de gefaseerde indiening van een Biologics License Application (BLA) bij de U.S. Food and Drug Administration (FDA) voor haar productkandiaat deramiocel, gericht op de behandeling van cardiomyopathie bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD). Het bedrijf verwacht het indieningsproces tegen eind 2024 af te ronden en hoopt dat de aanvraag in aanmerking komt voor prioriteitsbeoordeling, wat het goedkeuringsproces zou kunnen versnellen.
Deramiocel (CAP-1002) bestaat uit allogene cardiosphere-derived cells (CDC's) die in preklinische en klinische studies immunomodulerende, antifibrotische en regeneratieve eigenschappen hebben aangetoond. Deze cellen scheiden exosomen uit die zich richten op macrofagen en een genezende respons stimuleren in plaats van ontsteking te bevorderen. De therapie is toegediend aan meer dan 200 proefpersonen in verschillende onderzoeken en is het onderwerp geweest van meer dan 100 peer-reviewed wetenschappelijke publicaties.
DMD is een ernstige genetische aandoening die leidt tot progressieve spierzwakte en chronische ontsteking, en treft ongeveer één op de 3.500 mannelijke geboortes in de Verenigde Staten. De aandoening wordt veroorzaakt door een tekort aan dystrofine, een eiwit dat helpt spiercellen intact te houden, wat leidt tot celschade en fibrose. Aangezien er momenteel geen goedgekeurde behandelingsopties beschikbaar zijn voor DMD-cardiomyopathie, vormt de mogelijke goedkeuring van deramiocel een belangrijke vooruitgang.
Linda Marbán, Ph.D., CEO van Capricor, benadrukte de toewijding van het bedrijf om samen te werken met de FDA gedurende het goedkeuringsproces en onderstreepte het belang van het beschikbaar maken van deze eerste behandeling in zijn soort voor patiënten die het nodig hebben. Bij goedkeuring zou Capricor ook een Priority Review Voucher kunnen ontvangen op basis van de weesgeneesmiddel- en zeldzame pediatrische ziekteaanduidingen van deramiocel.
Capricor Therapeutics richt zich op cel- en exosoom-gebaseerde therapieën voor de behandeling van zeldzame ziekten. Hun belangrijkste productkandiaat, deramiocel, bevindt zich in fase 3 van de klinische ontwikkeling voor de behandeling van DMD. Het bedrijf onderzoekt ook exosoomtechnologie voor mogelijke toepassingen in vaccinologie en gerichte afgifte van therapeutica.
De informatie in dit artikel is gebaseerd op een persbericht en vormt geen onderschrijving van de claims van Capricor. Het is bedoeld om een feitelijk verslag te geven van de recente regelgevende indiening van het bedrijf en de mogelijke implicaties voor de behandeling van DMD.
In ander recent nieuws is Capricor Therapeutics het onderwerp geweest van verschillende belangrijke updates. Het bedrijf heeft een Outperform-rating behouden van Oppenheimer in afwachting van een verwachte update over de HOPE-2-studie voor deramiocel, een behandeling voor Duchenne spierdystrofie. Maxim Group heeft het koersdoel van Capricor verhoogd naar $25,00 en handhaafde een Buy-rating, na het plan van het bedrijf om een Biologics License Application in te dienen voor deramiocel. Een vergelijkbaar sentiment werd geuit door H.C. Wainwright en Oppenheimer, die hun Buy-ratings handhaafden en koersdoelen stelden op respectievelijk $40 en $15.
In financieel nieuws rapporteerde Capricor een nettoverlies van ongeveer $11 miljoen voor Q2 2024, terwijl het inkomsten genereerde van ongeveer $4 miljoen. Het bedrijf handhaaft echter een sterke kaspositie van $29,5 miljoen, ondersteund door een financiële overeenkomst met Nippon Shinyaku, met een totale waarde van maximaal $35 miljoen.
Op regelgevend vlak is Capricor van plan om in oktober 2024 te beginnen met een gefaseerde indiening van een Biologics License Application, met als doel volledige goedkeuring en een breder label voor deramiocel in de behandeling van DMD-geassocieerde cardiomyopathie te verkrijgen.
Tot slot bereidt Capricor zich voor op mogelijke labeluitbreiding om DMD-skeletspier myopathie aan te pakken en is het in vergevorderde partnerschapsgesprekken voor distributie in Europa, wat belangrijke ontwikkelingen in de activiteiten van het bedrijf markeert.
InvestingPro Inzichten
De recente start van de gefaseerde indiening van Capricor Therapeutics voor zijn Biologics License Application (BLA) voor deramiocel komt te midden van een periode van aanzienlijke marktprestaties voor het bedrijf. Volgens InvestingPro-gegevens heeft CAPR een opmerkelijk totaalrendement van 595,32% gezien over het afgelopen jaar, met een bijzonder sterk rendement van 360,24% in alleen de afgelopen maand. Deze stijging in de aandelenkoers kan het optimisme van beleggers weerspiegelen over de mogelijke goedkeuring van deramiocel en de impact daarvan op de toekomst van het bedrijf.
Ondanks het positieve marktsentiment wijzen InvestingPro Tips op enkele financiële uitdagingen. Het bedrijf is momenteel niet winstgevend, met een negatieve bruto winstmarge van -37,73% over de laatste twaalf maanden tot Q2 2024. Dit sluit aan bij de ontwikkelingsfase van Capricor's belangrijkste productkandiaat en de aanzienlijke investeringen die nodig zijn in de biotechnologiesector.
Een InvestingPro Tip merkt op dat analisten een omzetdaling verwachten in het huidige jaar, wat kan worden toegeschreven aan de focus van het bedrijf op regelgevende indieningen in plaats van onmiddellijke inkomstengeneratie. Met een marktkapitalisatie van $683,96 miljoen lijken beleggers Capricor echter te waarderen op basis van zijn toekomstige potentieel in plaats van de huidige financiële situatie.
Voor lezers die geïnteresseerd zijn in een diepere analyse, biedt InvestingPro 17 aanvullende tips voor Capricor Therapeutics, die een uitgebreider beeld geven van de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.