Op maandag handhaafde H.C. Wainwright zijn koopadvies en koersdoel van $43,00 voor BridgeBio Pharma (NASDAQ:BBIO). Deze aanbeveling volgt op de recente aankondiging dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)-status heeft toegekend aan BridgeBio's BBP-812. Deze gentherapie is in ontwikkeling voor de ziekte van Canavan, een zeldzame en ernstige genetische aandoening.
De RMAT-status, die tot doel heeft de ontwikkeling en beoordeling van veelbelovende regeneratieve geneeskundige therapieën te versnellen, werd toegekend nadat de FDA 12 maanden veiligheids- en werkzaamheidsgegevens had beoordeeld van de eerste acht patiënten in de CANaspire fase 1/2-studie. De bevindingen van de studie tot nu toe geven aan dat alle patiënten die BBP-812 ontvingen en ten minste één vervolgbeoordeling hadden, functionele verbeteringen en verminderingen van ziektebiomarkers ervoeren.
BridgeBio's BBP-812 had eerder al de Orphan Drug-status (ODD) en Rare Pediatric Disease-status (RPDD) ontvangen van de FDA, evenals de Orphan Drug-status van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). De RPDD kan BBP-812 verder kwalificeren voor een Priority Review Voucher (PRV) bij goedkeuring. Volgens H.C. Wainwright zou het succes van deze kandidaat mogelijk kunnen leiden tot een verhoging van de waarderingsvoorspellingen voor BridgeBio.
De RMAT-status omvat de voordelen van de Fast Track- en Breakthrough Therapy Designation-programma's, wat de mogelijkheid biedt voor frequentere interacties met de FDA en een sneller beoordelingsproces. Deze recente ontwikkeling zou een belangrijke stap voorwaarts kunnen zijn voor BridgeBio's BBP-812 terwijl het de klinische studies doorloopt.
In ander recent nieuws heeft BridgeBio Pharma de stopzetting van zijn BBP-631 gentherapieprogramma aangekondigd, wat naar verwachting zal leiden tot een besparing van meer dan $50 miljoen aan onderzoek en ontwikkeling. Desondanks handhaafde Piper Sandler zijn Overweight-rating en koersdoel van $46,00 voor het bedrijf, verwijzend naar potentiële ontwikkelingen in BridgeBio's pijplijn. Hieronder vallen de mogelijke goedkeuring van acoramidis voor de behandeling van ATTR-CM en de verwachte publicatie van fase 3-gegevens voor encaleret en infigratinib.
BridgeBio heeft ook de Regenerative Medicine Advanced Therapy-status ontvangen van de FDA voor zijn gentherapie BBP-812, gericht op de behandeling van de ziekte van Canavan. Dit is gebaseerd op bemoedigende gegevens uit de lopende CANaspire fase 1/2-studie. Daarnaast heeft het bedrijf een joint venture genaamd GondolaBio opgericht, ondersteund door een investering van $300 miljoen van een consortium van investeerders, met als doel de ontwikkeling van nieuwe therapieën te versnellen.
Analisten van Oppenheimer, Mizuho, H.C. Wainwright en TD Cowen hebben allemaal hun positieve beoordelingen voor BridgeBio Pharma herhaald, na recente ontwikkelingen in het onderzoeksgeneesmiddel acoramidis van het bedrijf. Deze beoordelingen benadrukken de veelbelovende resultaten van de fase 3 ATTRibute-CM-studie van het bedrijf.
InvestingPro Inzichten
De recente RMAT-status voor BridgeBio Pharma's gentherapie voor de ziekte van Canavan is een veelbelovende stap in de reis van het bedrijf. Om een breder financieel perspectief te bieden, laten InvestingPro-gegevens een marktkapitalisatie van $4,92 miljard zien voor BridgeBio, wat wijst op een aanzienlijke aanwezigheid in de biotechindustrie. Ondanks de indrukwekkende omzetgroei van meer dan 3761% in de laatste twaalf maanden tot en met Q2 2024, benadrukken analisten van InvestingPro een hoge omzetwaarderingsmultiple en het ontbreken van winstgevendheid op korte termijn, met een koers-winstverhouding van -10,11. Bovendien heeft het aandeel van BridgeBio een opmerkelijke daling ervaren in de afgelopen week, met een totaalrendement van -14,72%.
InvestingPro Tips suggereren dat hoewel analisten een omzetgroei verwachten in het huidige jaar, ze niet verwachten dat BridgeBio binnen deze termijn winstgevend zal zijn. Twee analisten hebben echter hun winstvoorspellingen naar boven bijgesteld voor de komende periode, wat optimisme weerspiegelt over de toekomstige prestaties van het bedrijf. Daarnaast is het vermeldenswaardig dat de liquide middelen van BridgeBio de kortetermijnverplichtingen overtreffen, wat enige financiële stabiliteit biedt ondanks het uitblijven van dividenduitkeringen aan aandeelhouders. Voor degenen die geïnteresseerd zijn in een diepere duik in de financiën en toekomstperspectieven van BridgeBio, biedt InvestingPro aanvullende tips, beschikbaar op https://nl.investing.com/pro/BBIO.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.