NEW HAVEN, Conn. - BioXcel Therapeutics, Inc. (NASDAQ:BTAI), een bedrijf gespecialiseerd in de ontwikkeling van AI-gestuurde neurowetenschappelijke geneesmiddelen, heeft belangrijke klinische en regelgevende mijlpalen aangekondigd in zijn fase 3-onderzoeken naar BXCL501. Dit experimentele geneesmiddel is gericht op de behandeling van acute agitatie bij patiënten met bipolaire stoornissen of schizofrenie, evenals bij patiënten met de ziekte van Alzheimer.
Het SERENITY At-Home onderzoek, dat op 05.09.2024 van start ging, evalueert de veiligheid van een dosis van 120 mcg BXCL501 voor thuisgebruik. De eerste patiënt in deze dubbelblinde, placebogecontroleerde, 12 weken durende poliklinische studie is gerandomiseerd, met een geschatte deelname van ongeveer 200 patiënten.
Parallel hieraan is het TRANQUILITY In-Care onderzoek opgezet om de werkzaamheid en veiligheid van een dosis van 60 mcg voor agitatie geassocieerd met de ziekte van Alzheimer (AAD) over een periode van 12 weken te beoordelen. De studie, waaraan ongeveer 150 patiënten van 55 jaar en ouder in verschillende zorginstellingen zullen deelnemen, heeft feedback ontvangen van de U.S. Food and Drug Administration over het protocol.
BXCL501, dat al is goedgekeurd voor gebruik onder toezicht van zorgverleners als IGALMI™ (dexmedetomidine sublinguale film), zou met deze onderzoeken mogelijk zijn label kunnen uitbreiden om miljoenen meer patiënten te bereiken door thuisbehandeling van agitatie gerelateerd aan bipolaire stoornis of schizofrenie mogelijk te maken. Voor AAD is er momenteel geen Amerikaans regelgevend precedent voor episodische behandeling, wat een unieke kans biedt voor de toepassing van het geneesmiddel.
Vincent O'Neill, M.D., Chief of Product Development en Medical Officer bij BioXcel Therapeutics, toonde zich optimistisch over het benutten van de klinische ontwikkelingservaring van het bedrijf om deze kritieke onvervulde medische behoeften aan te pakken.
IGALMI™ is geïndiceerd voor de acute behandeling van agitatie bij volwassenen met schizofrenie en bipolaire I of II stoornis en wordt toegediend onder toezicht van een zorgverlener. Het is niet onderzocht voor gebruik langer dan 24 uur na de eerste dosis, en de veiligheid en werkzaamheid bij kinderen zijn onbekend.
De toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen en overtuigingen van het bedrijf, die onderhevig zijn aan een aantal risico's en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen. Deze omvatten de beperkte operationele geschiedenis van het bedrijf, de behoefte aan aanzienlijke financiering, en de uitdagingen van geneesmiddelontwikkeling en -commercialisering.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van BioXcel Therapeutics.
In ander recent nieuws rapporteerde BioXcel Therapeutics een omzet in het tweede kwartaal van €1,1 miljoen, voornamelijk uit IGALMI-verkopen, wat de verwachtingen overtrof. Het bedrijf kondigde ook een strategische personeelsinkrimping van 28% aan, die 15 werknemers trof, om zich te concentreren op de ontwikkeling van zijn belangrijkste neurowetenschappelijke product, BXCL501. Naast deze veranderingen maakte Matthew Wiley, Senior Vice President en Chief Commercial Officer, de overstap naar een adviserende rol. Daarnaast ging BioXcel Therapeutics een partnerschap aan met de University of North Carolina in Chapel Hill om de effectiviteit en veiligheid van BXCL501 voor acute stressstoornis te evalueren, met financiële steun van het Amerikaanse ministerie van Defensie. H.C. Wainwright en Canaccord Genuity handhaafden hun koopadvies voor het bedrijf, ondanks een verlaging van hun koersdoel, terwijl Mizuho Securities een neutrale houding aannam vanwege zorgen over de financiële gezondheid van het bedrijf. Dit zijn recente ontwikkelingen voor BioXcel Therapeutics.
InvestingPro Inzichten
Terwijl BioXcel Therapeutics (NASDAQ:BTAI) vordert met zijn klinische onderzoeken naar BXCL501, moeten beleggers enkele belangrijke financiële cijfers en inzichten van InvestingPro in overweging nemen. De marktkapitalisatie van het bedrijf bedraagt €29,33 miljoen, wat zijn huidige positie in de biotechsector weerspiegelt.
InvestingPro Data laat zien dat de omzetgroei van BTAI indrukwekkend is geweest, met een stijging van 131,5% in de laatste twaalf maanden tot en met het tweede kwartaal van 2024. Dit sluit aan bij de voortgang van het bedrijf in klinische onderzoeken en de potentiële marktuitbreiding voor IGALMI™. Het is echter belangrijk op te merken dat het bedrijf ondanks deze groei nog niet winstgevend is, met een operationele winstmarge van -4353,35% in dezelfde periode.
Two relevante InvestingPro Tips voor BTAI zijn:
1. Analisten verwachten omzetgroei in het huidige jaar, wat overeenkomt met de lopende klinische onderzoeken van het bedrijf en de potentiële labeluitbreiding voor BXCL501.
2. Het bedrijf verbrandt snel zijn kasreserves, een veel voorkomend kenmerk voor biotechbedrijven in de ontwikkelingsfase.
Deze inzichten zijn bijzonder relevant gezien de focus van BTAI op het uitbreiden van zijn geneesmiddeltoepassingen en de aanzienlijke investeringen die nodig zijn voor klinische onderzoeken. Beleggers moeten het potentieel voor toekomstige omzetgroei afwegen tegen het huidige tempo van cash burn.
Voor degenen die geïnteresseerd zijn in een diepere analyse, biedt InvestingPro 9 aanvullende tips voor BTAI, die een uitgebreider beeld geven van de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.