KOPENHAGEN - Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) heeft positieve langetermijnresultaten bekendgemaakt van haar lopende Fase 2 PaTH Forward-onderzoek, waaruit blijkt dat TransCon PTH (palopegteriparatide), op de markt gebracht als YORVIPATH®, de botremodellering bij volwassenen met hypoparathyroïdisme over een periode van drie jaar normaliseerde. Het onderzoek, waarbij 57 volwassenen betrokken waren, toonde aan dat continue behandeling met het geneesmiddel kon leiden tot skeletgezondheidsparameters die overeenkomen met voldoende bijschildklierfunctie.
Hypoparathyroïdisme wordt gekenmerkt door onvoldoende niveaus van bijschildklierhormoon (PTH), wat leidt tot complicaties zoals neuromusculaire prikkelbaarheid, nierproblemen en cognitieve stoornissen. TransCon PTH is ontworpen om PTH over een periode van 24 uur af te geven met een eenmaal daagse toediening, met als doel het evenwicht van calcium en fosfaat in het lichaam te herstellen.
De resultaten werden gepresenteerd door Dr. Mishaela Rubin, universitair hoofddocent Geneeskunde aan de Columbia University, tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society for Bone & Mineral Research in Toronto, die vandaag werd afgesloten. Dr. Rubin, een expert op het gebied van botafwijkingen gelinkt aan hypoparathyroïdisme, benadrukte het belang van deze bevindingen voor patiënten die doorgaans lijden aan lage botremodellering en slechte botkwaliteit.
Ascendis Pharma, dat gebruik maakt van haar TransCon-technologieplatform, richt zich op het ontwikkelen van therapieën die potentieel de beste in hun klasse kunnen zijn voor verschillende ziekten. Het bedrijf heeft haar hoofdkantoor in Kopenhagen met aanvullende activiteiten in Europa en de Verenigde Staten.
Hoewel het persbericht toekomstgerichte verklaringen bevatte over Ascendis' ambities om een toonaangevend biofarmaceutisch bedrijf te worden en haar vermogen om best-in-class therapieën te creëren met behulp van haar TransCon-technologieën, is het belangrijk op te merken dat deze verklaringen zijn gebaseerd op huidige plannen en verwachtingen, die onderhevig zijn aan risico's en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten afwijken.
De informatie in dit nieuwsartikel is gebaseerd op een persbericht van Ascendis Pharma. Het bedrijf kan te maken krijgen met verschillende uitdagingen, waaronder afhankelijkheden in de productie, onverwachte klinische onderzoeksresultaten en marktacceptatie van haar producten. De toekomstige ontwikkelingen van Ascendis zijn onderhevig aan factoren zoals regelgevende vereisten, financieringsbehoeften en de complexe aard van biofarmaceutisch onderzoek en ontwikkeling.
In ander recent nieuws heeft Ascendis Pharma verschillende belangrijke ontwikkelingen gemeld. Het bedrijf heeft FDA-goedkeuring gevraagd voor TransCon hGH, een groeihormoonbehandeling die momenteel wordt gebruikt voor pediatrische patiënten, om uit te breiden naar gebruik bij volwassenen. Deze indiening wordt ondersteund door positieve resultaten van het foresiGHt Fase 3-onderzoek. Ascendis Pharma is ook begonnen met een openbare aanbieding van American Depositary Shares ter waarde van €300 miljoen, beheerd door J.P. Morgan, Morgan Stanley, Evercore ISI en Goldman Sachs & Co. LLC.
Wat de financiën betreft, heeft Ascendis Pharma een financieringsovereenkomst van €150 miljoen gesloten met Royalty Pharma en verwacht het dat de SKYTROFA-omzet voor het volledige jaar 2024 tussen €220 miljoen en €240 miljoen zal liggen. Ascendis Pharma heeft ook positieve analistenactiviteit gezien van bedrijven zoals BofA Securities, Oppenheimer, Evercore ISI en Jefferies, die allemaal hun koersdoelen naar boven hebben bijgesteld. Dit volgt op bemoedigende resultaten van Ascendis Pharma's Fase 3-onderzoek voor de behandeling van achondroplasie, TransCon CNP, dat een statistisch significante jaarlijkse groeisnelheid aantoonde.
Verschillende analisten hebben het eenmaal wekelijkse injectieschema van TransCon CNP benadrukt als een significant voordeel ten opzichte van concurrerende behandelingen, wat mogelijk de voorkeur van patiënten en de acceptatie zal stimuleren. Deze recente ontwikkelingen benadrukken de voortdurende inspanningen van Ascendis Pharma om nieuwe behandelingen te ontwikkelen en te commercialiseren.
InvestingPro Inzichten
De positieve klinische resultaten van Ascendis Pharma voor TransCon PTH komen overeen met de sterke omzetgroei van het bedrijf, zoals weergegeven in InvestingPro-gegevens. De omzet van het bedrijf groeide met een indrukwekkende 166,54% over de laatste twaalf maanden, wat wijst op een aanzienlijke markttractie voor zijn innovatieve therapieën. Deze groei is vooral opmerkelijk gezien de focus van het bedrijf op het ontwikkelen van potentieel best-in-class behandelingen voor ziekten zoals hypoparathyroïdisme.
Investeerders moeten zich er echter van bewust zijn dat Ascendis momenteel met verlies draait, met een aangepast bedrijfsresultaat van -€378,6 miljoen in de laatste twaalf maanden. Dit is niet ongebruikelijk voor biofarmaceutische bedrijven die zwaar investeren in onderzoek en ontwikkeling. Een InvestingPro Tip benadrukt dat analisten niet verwachten dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn, wat consistent is met de voortdurende investering in klinische onderzoeken en productontwikkeling.
Ondanks het huidige gebrek aan winstgevendheid lijkt de markt optimistisch over het potentieel van Ascendis, zoals blijkt uit de hoge omzetwaarderingsmultiple. Deze waardering kan worden ondersteund door de veelbelovende klinische resultaten en het innovatieve TransCon-technologieplatform van het bedrijf. Een andere InvestingPro Tip merkt op dat Ascendis een hoog rendement heeft gezien over het afgelopen jaar, met een totaal prijsrendement van 54,44% over één jaar, wat wijst op vertrouwen van investeerders in de langetermijnvooruitzichten van het bedrijf.
Voor degenen die geïnteresseerd zijn in een diepere analyse, biedt InvestingPro 6 aanvullende tips die verder inzicht kunnen geven in de financiële gezondheid en marktpositie van Ascendis Pharma.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.