KOPENHAGEN - Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) heeft een aanvullende Biologics License Application (sBLA) ingediend bij de U.S. Food & Drug Administration voor TransCon hGH, momenteel op de markt voor pediatrisch gebruik, om de behandeling uit te breiden naar volwassenen met groeihormoondeficiëntie (GHD). Deze stap sluit aan bij de strategie van het bedrijf om SKYTROFA te ontwikkelen tot een belangrijk product door het label te verbreden.
De aanvraag is gebaseerd op de resultaten van de foresiGHt Fase 3-studie, die de werkzaamheid en veiligheid van wekelijks TransCon hGH beoordeelde in vergelijking met een placebo en dagelijks hGH bij een groep van 259 volwassenen met GHD. De studie toonde aan dat patiënten die werden behandeld met TransCon hGH een significante vermindering van truncaal vet en een toename van de totale lichaamsspiermassa ervoeren in vergelijking met de placebogroep in week 38, met een veiligheidsprofiel vergelijkbaar met dagelijks hGH.
Jan Mikkelsen, President en CEO van Ascendis Pharma, benadrukte het potentieel van TransCon hGH om te voorzien in een onvervulde medische behoefte, aangezien de meeste volwassenen met GHD momenteel geen behandeling krijgen. Hij benadrukte het belang van groeihormoon voor het behoud van de gezondheid op alle leeftijden en sprak zijn vertrouwen uit in het vermogen van de wekelijkse behandeling om een nieuwe optie te bieden voor volwassenen met GHD.
Ascendis Pharma, met hoofdkantoor in Kopenhagen en aanvullende faciliteiten in Europa en de VS, staat bekend om zijn TransCon-technologieplatform dat streeft naar de ontwikkeling van nieuwe therapieën die mogelijk best-in-class kunnen zijn.
Het bedrijf waarschuwt dat dit persbericht toekomstgerichte verklaringen bevat die risico's en onzekerheden met zich meebrengen, en dat de werkelijke resultaten wezenlijk kunnen verschillen van de geprojecteerde resultaten. Deze toekomstgerichte verklaringen mogen niet worden beschouwd als garanties voor toekomstige prestaties.
De informatie in dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Ascendis Pharma.
In ander recent nieuws heeft Ascendis Pharma een golf van positieve analistenactiviteit gezien, waarbij BofA Securities, Oppenheimer, Evercore ISI en Jefferies allemaal hun koersdoelen naar boven hebben bijgesteld. Dit volgt op bemoedigende resultaten van Ascendis Pharma's Fase 3-studie voor de behandeling van achondroplasie, TransCon CNP, die een statistisch significante jaarlijkse groeisnelheid aantoonde. Analisten hebben het eenmaal wekelijkse injectieschema van TransCon CNP benadrukt als een significant voordeel ten opzichte van concurrerende behandelingen, wat mogelijk de voorkeur en acceptatie van patiënten zal stimuleren.
Ascendis Pharma heeft ook een openbare aanbieding van American Depositary Shares ter waarde van $300 miljoen gelanceerd, beheerd door J.P. Morgan, Morgan Stanley, Evercore ISI en Goldman Sachs. Het biofarmaceutische bedrijf heeft veelbelovende resultaten gerapporteerd van zijn Fase 1/2 IL-Believe Trial met TransCon IL-2 β/γ bij patiënten met platinaresistente eierstokkanker, en heeft een financieringsovereenkomst van $150 miljoen gesloten met Royalty Pharma.
Het bedrijf heeft Amerikaanse goedkeuring ontvangen voor zijn product YORVIPATH voor volwassen hyperparathyreoïdie en eindigde het kwartaal met €259 miljoen aan contanten en equivalenten. Ascendis Pharma verwacht dat de SKYTROFA-omzet voor het volledige jaar 2024 tussen €220 miljoen en €240 miljoen zal liggen. Deze recente ontwikkelingen benadrukken de voortdurende inspanningen van Ascendis Pharma om nieuwe behandelingen te ontwikkelen en te commercialiseren.
InvestingPro Inzichten
Nu Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) zich opmaakt om zijn TransCon hGH-behandeling uit te breiden naar volwassenen met groeihormoondeficiëntie, moeten beleggers enkele belangrijke financiële cijfers en inzichten van InvestingPro in overweging nemen.
De marktkapitalisatie van het bedrijf bedraagt $8,63 miljard, wat een aanzienlijke interesse van beleggers in het groeipotentieel weerspiegelt. Ascendis Pharma heeft een indrukwekkende omzetgroei laten zien, met een stijging van 166,54% in de laatste twaalf maanden tot en met Q2 2024. Dit sluit aan bij de strategie van het bedrijf om SKYTROFA te ontwikkelen tot een belangrijk product door het label te verbreden.
Het is echter belangrijk op te merken dat Ascendis momenteel niet winstgevend is. Een InvestingPro Tip onthult dat analisten niet verwachten dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn. Dit is niet ongebruikelijk voor biotechbedrijven die zwaar investeren in onderzoek en ontwikkeling, zoals Ascendis doet met zijn TransCon-technologieplatform.
Ondanks het gebrek aan winstgevendheid heeft het bedrijf een hoog rendement laten zien over het afgelopen jaar, met een totaal prijsrendement van 54,44% over één jaar. Dit suggereert dat beleggers optimistisch zijn over de toekomstperspectieven van Ascendis Pharma, inclusief de potentiële goedkeuring van TransCon hGH voor gebruik bij volwassenen.
InvestingPro Tips geven ook aan dat Ascendis opereert met een gematigd schuldniveau, wat financiële flexibiliteit zou kunnen bieden bij het uitbreiden van het productaanbod. De kortetermijnverplichtingen overtreffen echter de liquide activa, wat op korte termijn zorgvuldig financieel beheer kan vereisen.
Voor beleggers die op zoek zijn naar een uitgebreidere analyse, biedt InvestingPro aanvullende tips en inzichten. Er zijn zelfs 8 extra InvestingPro Tips beschikbaar voor Ascendis Pharma, die een dieper inzicht geven in de financiële positie en marktprestaties van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.