PASADENA, Calif. - Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) heeft goedkeuring aangevraagd om een fase 1/2a klinische studie te starten voor ARO-INHBE, een RNA-interferentie (RNAi) therapie gericht op de behandeling van obesitas, zo maakte het bedrijf vandaag bekend. De experimentele behandeling is ontworpen om lichaamsgewicht en vetmassa te verminderen terwijl de spiermassa behouden blijft, een potentieel voordeel ten opzichte van bestaande obesitastherapieën.
ARO-INHBE richt zich op het INHBE-gen en het product ervan, Activine E, dat een rol speelt bij de energiebalans en vetopslag in vetweefsel. Preklinische studies suggereren dat het remmen van deze route kan leiden tot verminderde lichaamsmassa en vetmassa. James Hamilton, M.D., Chief of Discovery and Translational Medicine bij Arrowhead, uitte optimisme over het potentieel van de therapie op basis van veelbelovende preklinische gegevens en de aankomende klinische studies.
De aanvraag voor de studie is ter beoordeling ingediend in Nieuw-Zeeland. Bij goedkeuring zal de studie, AROINHBE-1001, tot 78 volwassen vrijwilligers met obesitas omvatten om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ARO-INHBE te evalueren. De studie zal in twee delen worden uitgevoerd: het eerste deel beoordeelt ARO-INHBE als monotherapie en het tweede deel combineert ARO-INHBE met tirzepatide, een goedgekeurd geneesmiddel voor type 2 diabetes en gewichtsbeheersing.
Arrowhead is ook van plan om tegen eind 2024 goedkeuring aan te vragen voor het starten van een klinische studie voor een tweede obesitaskandidaat, ARO-ALK7. Zowel ARO-INHBE als ARO-ALK7 maken deel uit van Arrowhead's portfolio van RNAi-gebaseerde therapeutica, die gericht zijn op het uitschakelen van genen die onbehandelbare ziekten veroorzaken.
Arrowhead Pharmaceuticals staat bekend om de ontwikkeling van RNAi-gebaseerde therapeutica die gensilencing veroorzaken om de productie van specifieke eiwitten te verminderen. De aanpak van het bedrijf maakt gebruik van het natuurlijke RNA-interferentiemechanisme dat aanwezig is in levende cellen.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht en toekomstgerichte verklaringen in het bericht zijn onderhevig aan verschillende factoren en onzekerheden, waaronder regelgevende beslissingen en de impact van de aanhoudende COVID-19-pandemie. De werkelijke resultaten van Arrowhead kunnen afwijken van de verwachte uitkomsten die in de toekomstgerichte verklaringen worden geschetst.
In ander recent nieuws heeft Arrowhead Pharmaceuticals aanzienlijke vooruitgang geboekt in zijn klinische proeven. Het geneesmiddel plozasiran van het bedrijf heeft de Breakthrough Therapy-aanduiding gekregen van de FDA voor de behandeling van familiaire chylomicronemiesyndroom (FCS), een zeldzame genetische aandoening. Klinische proeven hebben aangetoond dat plozasiran de triglyceriden met 80% verlaagt ten opzichte van de uitgangssituatie en het risico op acute pancreatitis met 83% vermindert bij patiënten met FCS.
Arrowhead is van plan om tegen eind 2024 een New Drug Application in te dienen bij de FDA en brengt ook twee RNA-interferentiekandidaten, ARO-INHBE en ARO-ALK7, in de laatste fase van preklinische ontwikkeling voor de behandeling van obesitas en metabole ziekten.
Het bedrijf rapporteerde een nettoverlies van €170,8 miljoen voor zijn fiscale prestaties in het derde kwartaal van 2024, met contanten en investeringen ter waarde van €436,7 miljoen. Om de ontwikkeling van zijn pijplijn te ondersteunen, heeft Arrowhead een lening van €400 miljoen veiliggesteld bij Sixth Street.
Wat betreft analistenbeoordelingen kreeg Arrowhead een herhaalde koopwaardering van TD Cowen en H.C. Wainwright analisten. Citi en Piper Sandler handhaafden ook hun respectievelijke Neutral en Overweight ratings voor Arrowhead. Deze recente ontwikkelingen weerspiegelen de laatste stappen in Arrowhead's voortdurende inspanningen om patiëntresultaten te verbeteren.
InvestingPro Inzichten
Terwijl Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ: ARWR) vooruitgang boekt met zijn innovatieve RNAi-gebaseerde therapieën, bieden de financiële gezondheid en marktprestaties van het bedrijf een achtergrond voor zijn wetenschappelijke inspanningen. De marktkapitalisatie van Arrowhead bedraagt momenteel €2,59 miljard, wat zijn positie in de biotechnologiesector weerspiegelt. De financiële cijfers van het bedrijf wijzen echter op uitdagingen, waaronder een negatieve koers-winstverhouding van -4,49, wat suggereert dat beleggers toekomstige groei verwachten ondanks de huidige onwinstgevendheid.
InvestingPro Tips onthullen dat Arrowhead zijn kasreserves snel uitput en analisten hun bezorgdheid hebben geuit door hun winstverwachtingen voor de komende periode naar beneden bij te stellen. Bovendien is de consensus dat de verkoop dit jaar kan dalen, en wordt er binnen dezelfde termijn geen winstgevendheid verwacht. Ondanks deze financiële tegenwind overtreffen de liquide activa van Arrowhead wel de kortetermijnverplichtingen, wat enige financiële stabiliteit biedt terwijl het voortgaat met zijn klinische proeven.
Vanuit het perspectief van de aandelenprestaties heeft ARWR de afgelopen maand een opmerkelijke daling doorgemaakt, met een rendement van -16,06%, en het aandeel wordt momenteel verhandeld in de buurt van zijn 52-weken dieptepunt. Dit zou een potentieel instappunt kunnen zijn voor beleggers die geloven in de langetermijnvooruitzichten van de RNAi-therapieën van het bedrijf en bereid zijn de huidige volatiliteit te doorstaan. De reële waarde van Arrowhead, volgens de analyse van InvestingPro, bedraagt €15,28, terwijl analisten een hoger doel van €50,5 hebben gesteld, wat wijst op een verschil in waarderingsperspectieven.
Voor degenen die geïnteresseerd zijn in een diepere duik in de financiën en toekomstperspectieven van Arrowhead, biedt InvestingPro aanvullende tips en cijfers, met in totaal 13 InvestingPro Tips beschikbaar op https://nl.investing.com/pro/ARWR. Deze inzichten kunnen beleggers helpen bij het nemen van beter geïnformeerde beslissingen over hun interesse in een bedrijf dat voorop loopt in de ontwikkeling van RNAi-therapeutica, maar dat door financiële uitdagingen navigeert.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.