Op dinsdag handhaafde Oppenheimer een Perform-rating op Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) na een evaluatie van de bredere Helios-B-studieresultaten. Het bedrijf benadrukte dat de overlevings- en cardiovasculaire gebeurteniscurven van de studie niet significant verschilden van die van eerdere ATTR-ACT en ATTRibute-CM studies voor andere behandelingen.
De gegevens toonden een scheiding rond de 18 maanden, wat consistent was met de prestaties van concurrerende geneesmiddelen tafamidis en acoramidis.
Ondanks het vertrouwen van het Alnylam Management in hun geneesmiddel vutrisiran, dat een verbeterd behandelingsniveau biedt, werd de vergelijking met tafamidis door de analist oneerlijk geacht vanwege de verschillen in onderzoeksopzet en patiëntenpopulaties.
Met name de Helios-B studie omvatte een groot aantal patiënten die gelijktijdig therapieën gebruikten, wat de resultaten mogelijk zou kunnen verstoren. Ongeveer 80% van de patiënten gebruikte bij aanvang diuretica, bijna 40% gebruikte SGLT2-remmers en tot ongeveer 60% gebruikte tafamidis.
De analist wees er ook op dat het langere eindpunt van 36 maanden in de studie van Alnylam de vergelijkingen kan beïnvloeden, aangezien het verschil in overlevingscurves duidelijker werd na 30 maanden. Bovendien nam de Helios-B studie een kleiner aandeel NYHA klasse 3 patiënten op in vergelijking met de ATTR-ACT studie, wat de resultaten in het voordeel van vutrisiran zou kunnen beïnvloeden wanneer het vergeleken wordt met behandelingen die beperkt succes hebben getoond in ernstigere gevallen.
Het rapport concludeerde dat het moeilijk is om de voorkeur te geven aan een specifiek geneesmiddel onder de stabilisatoren en dempers voor ATTR-cardiomyopathie, waarmee de gevoelens van cardiologen op de conferentie werden herhaald. Markttoegang en commerciële uitvoering werden gezien als bepalende factoren voor de acceptatie van vutrisiran, tafamidis en acoramidis.
Pfizer, met zijn aanzienlijke middelen en first mover advantage, had een belangrijke voorsprong op Alnylam Pharmaceuticals en andere concurrenten op de markt.
In ander recent nieuws was BridgeBio Pharma de focus van verschillende analistenbureaus. Mizuho handhaafde een positief standpunt over het bedrijf en benadrukte mogelijke ondergewaardeerde factoren die de vooruitzichten van het bedrijf zouden kunnen beïnvloeden. H.C. Wainwright en TD Cowen bevestigden hun Buy-ratings voor BridgeBio en benadrukten de veelbelovende resultaten van het onderzoeksgeneesmiddel acoramidis in de fase 3-studie naar ATTRibute-CM.
Tot de recente ontwikkelingen behoort ook BridgeBio's belangrijke joint venture GondolaBio, gesteund door een investering van $300 miljoen van een consortium van investeerders, met als doel de ontwikkeling van nieuwe therapieën te versnellen. Daarnaast is BridgeBio een samenwerkingsverband aangegaan met het CarDS Lab van Yale School of Medicine om kunstmatige intelligentie te gebruiken voor de vroegtijdige detectie van ATTR-CM, een hartaandoening die vaak te weinig wordt gediagnosticeerd.
Daarnaast heeft BridgeBio een New Drug Application voor acoramidis ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration, waarover op 29 november 2024 een besluit wordt verwacht.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.