SOUTH SAN FRANCISCO - Akero Therapeutics, Inc. (NASDAQ:AKRO), een biotechnologiebedrijf in de klinische fase, heeft belangrijke klinische resultaten bekendgemaakt van zijn fase 2b HARMONY-studie, waarin de werkzaamheid van efruxifermin (EFX) bij de behandeling van metabole disfunctie-geassocieerde steatohepatitis (MASH), een ernstige leverziekte, werd geëvalueerd. De bevindingen werden gepresenteerd op de 75e jaarlijkse bijeenkomst van de American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD) The Liver Meeting, gehouden van 15 tot 19 november 2024.
De studie toonde aan dat na 96 weken behandeling met EFX meer dan 40% van de deelnemers regressie van leverfibrose vertoonde, een belangrijke indicator van MASH-progressie. Dit omvat verbeteringen in lever histopathologie, een vermindering van leverstijfheid gemeten met FibroScan®, en verminderde serum fibrose markers. Ter vergelijking: geen van de deelnemers in de placebogroep vertoonde vergelijkbare verbeteringen.
Bovendien bereikte 30% van de met EFX 50mg behandelde patiënten bijna volledige omkering van MASH-gerelateerde ziekte, waaronder fibrose regressie tot minimale niveaus, oplossing van steatohepatitis, en normalisatie van levervetgehalte. Daarentegen bleven alle placebo-deelnemers een hoog of onduidelijk risico op progressieve MASH vertonen.
De gegevens toonden ook aan dat EFX-behandeling leidde tot statistisch significante verminderingen van fibrose in de perisinusoïdale en periportale zones van de lever, zoals bevestigd door AI-gebaseerde digitale pathologie.
Kitty Yale, chief development officer van Akero, uitte optimisme over het potentieel van EFX als een gedifferentieerde therapie voor MASH, waarbij ze wees op consistente verbeteringen in verschillende levergezondheidsindicatoren en de bevestiging van histopathologische beoordelingen met AI-gebaseerde digitale pathologie.
De resultaten van de HARMONY-studie vormen de basis voor het lopende fase 3 SYNCHRONY-programma, dat tot doel heeft het gunstige voordeel-risicoprofiel van EFX te bevestigen en marketingaanvragen voor MASH-behandeling te ondersteunen.
De persbericht van Akero Therapeutics, dat de bron van informatie leverde, benadrukte de klinische activiteit en veiligheid van EFX bij patiënten met pre-cirrotische MASH. Er moet echter worden opgemerkt dat positieve resultaten van klinische studies niet noodzakelijkerwijs toekomstige of lopende studieresultaten voorspellen.
In ander recent nieuws heeft Akero Therapeutics aanzienlijke vooruitgang geboekt met zijn fase 3-studie voor een behandeling gericht op MASH-patiënten met gecompenseerde cirrose, genaamd SYNCHRONY Outcomes. Deze ontwikkeling heeft ertoe geleid dat H.C. Wainwright een koopadvies voor het bedrijf handhaaft. De studie evalueert de werkzaamheid van efruxifermin (EFX) bij patiënten met fibrose stadium 4 (F4) en is van plan ongeveer 1.150 patiënten in te schrijven.
De eerste patiënt heeft de dosis ontvangen, wat een belangrijke stap markeert voor Akero, aangezien nu alle drie de fase 3-studies van EFX aan de gang zijn. Het eerste cohort van de studie zal fibrose regressie zonder verergering van MASH beoordelen na een behandelingsperiode van 96 weken. Na deze fase zal de studie patiënten blijven monitoren om primaire uitkomsten gerelateerd aan mortaliteit en lever-gerelateerde klinische gebeurtenissen te evalueren.
Naast deze ontwikkelingen kijken beleggers reikhalzend uit naar de publicatie van de Week 96-gegevens van de lopende fase 2b SYMMETRY-studie, die naar verwachting in het eerste kwartaal van 2025 zal plaatsvinden. Deze gegevens zullen inzicht geven in de langetermijneffecten van EFX op F4 MASH-patiënten en worden beschouwd als een cruciale mijlpaal op korte termijn voor Akero en zijn EFX-behandeling.
InvestingPro Inzichten
De veelbelovende klinische resultaten van Akero Therapeutics voor efruxifermin (EFX) bij de behandeling van MASH weerspiegelen zich in de recente financiële prestaties van het bedrijf. Volgens InvestingPro-gegevens heeft Akero een opmerkelijk totaalrendement van 103,14% gezien over het afgelopen jaar, wat duidt op een sterk vertrouwen van beleggers in het potentieel van het bedrijf.
Ondanks de positieve klinische resultaten is het belangrijk op te merken dat Akero zich nog in de ontwikkelingsfase bevindt en nog niet winstgevend is. Een InvestingPro Tip onthult dat analisten niet verwachten dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn. Dit is consistent met de aard van biotechnologiebedrijven in de klinische fase, die vaak aanzienlijke investeringen in onderzoek en ontwikkeling vereisen voordat ze inkomsten genereren.
De financiële positie van Akero lijkt echter stabiel. Een andere InvestingPro Tip benadrukt dat het bedrijf meer contanten dan schulden op zijn balans heeft, wat cruciaal is voor het financieren van lopende klinische onderzoeken en mogelijke commercialiseringsactiviteiten. Bovendien overtreffen de liquide activa van Akero de kortetermijnverplichtingen, wat financiële flexibiliteit biedt bij het voortschrijden van de klinische pijplijn.
De markt lijkt toekomstig potentieel in te prijzen, met een marktkapitalisatie van Akero van €1,93 miljard. Deze waardering weerspiegelt het optimisme van beleggers over de vooruitzichten van EFX op de MASH-behandelingsmarkt.
Voor beleggers die op zoek zijn naar een uitgebreidere analyse, biedt InvestingPro 12 aanvullende tips voor Akero Therapeutics, die diepere inzichten verschaffen in de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.