In het tweede kwartaal van 2024 besprak bluebird bio (ticker: BLUE) zijn recente commerciële successen en financiële prestaties. Het bedrijf meldde een aanzienlijke toename in inkomsten, de start van patiënten voor hun gentherapieën en een solide kaspositie. Ze verwachten een verdere groei van het aantal patiënten en hebben Medicaid-dekking en op resultaten gebaseerde overeenkomsten afgesloten voor hun therapieën. Ondanks een verwachte dip in de inkomsten van het derde kwartaal, verwacht bluebird bio een opleving in het vierde kwartaal en handhaaft het bedrijf zijn positieve vooruitzichten voor de komende jaren.
Belangrijkste resultaten
- bluebird bio rapporteerde $16,1 miljoen aan inkomsten in het tweede kwartaal, een stijging ten opzichte van vorig jaar.
- Meer dan 70 gekwalificeerde behandelcentra zijn operationeel, met 27 patiëntenstarts in 2024.
- Het bedrijf verwacht ongeveer 85 opgestarte patiënten in hun hele portfolio in 2024.
- Medicaid-dekking voor LYFGENIA is verzekerd in meerdere staten, samen met nationale overeenkomsten met commerciële betalers.
- De liquide middelen bedragen $193,4 miljoen, naar verwachting tot het tweede kwartaal van 2025, na nieuwe onderhandelingen over de schuld met Hercules Capital.
- Verwachting is dat in de tweede helft van het jaar meer patiënten zullen starten.
Bedrijfsvooruitzichten
- bluebird bio verwacht omzetschommelingen als gevolg van variërende productiecycli, maar verwacht een sterke opleving in het vierde kwartaal.
- Het bedrijf wil zijn leidende positie in de markt voor de behandeling van sikkelcelziekte behouden en streeft naar een brutomarge van ten minste 70% binnen vijf jaar.
Verlagende hoogtepunten
- Er werd een tijdelijke daling gerapporteerd in het aantal nieuwe patiënten dat startte voor ZYNTEGLO in mei, hoewel verwacht wordt dat dit in de tweede helft van het jaar zal verbeteren.
- Voor LYFGENIA werd een vertraging van een maand opgemerkt tussen het verzamelen van de cellen en de levering, en er worden inspanningen geleverd om het proces te stroomlijnen.
Positieve hoogtepunten
- Er is duidelijk een sterke vraag naar de therapieën van bluebird bio, met aanzienlijke interesse van patiënten en zorgverleners.
- De heronderhandelde schuldfaciliteit biedt financiële flexibiliteit en sluit aan bij de verwachte start van patiënten, met maximaal $ 100 miljoen aan potentiële financiering.
Missen
- Het bedrijf erkende een verwachte omzetdaling in het derde kwartaal en schreef dit toe aan de productietijden.
Hoogtepunten van vraag en antwoord
- Het bedrijf besprak de planning van patiënten voor 2025, waarbij ongeveer 85 starts worden verwacht.
- Ze verduidelijkten dat 95% van de commerciële patiënten slechts één of twee collecties nodig hadden.
- bluebird bio werkt samen met belanghebbenden om het negatieve advies van de HHS over vruchtbaarheidsbehandelingen aan te pakken en biedt opties voor vruchtbaarheidspreservatie.
- Het bedrijf onderzoekt verschillende financieringsopties om te voldoen aan de vereisten van de heronderhandelde schuldovereenkomst met Hercules Capital.
bluebird bio's Q2 2024 resultatengesprek toonde een bedrijf dat succesvol navigeert op de complexe gentherapiemarkt. Met een solide financiële basis en een strategische benadering van groei en marktleiderschap is bluebird bio klaar om te profiteren van de toenemende vraag naar haar innovatieve behandelingen.
Inzichten van InvestingPro
In het licht van de recente commerciële successen en financiële prestaties van bluebird bio, bieden real-time gegevens van InvestingPro extra context voor de situatie van het bedrijf. Met een marktkapitalisatie van ongeveer $158,51 miljoen bieden de financiële cijfers van bluebird bio een gemengd beeld. De inkomsten van het bedrijf zijn indrukwekkend gegroeid in de afgelopen twaalf maanden vanaf Q3 2023, met een stijging van 322,68%, wat de significante commerciële stappen benadrukt die werden genoemd in hun Q2 2024 resultatengesprek.
De brutowinstmarge van het bedrijf staat echter op een verontrustende -837,57% voor dezelfde periode, wat aangeeft dat ondanks de groeiende inkomsten, de kosten van de verkochte goederen aanzienlijk hoger zijn dan de omzet. Dit komt overeen met de "InvestingPro Tip" dat bluebird bio lijdt aan zwakke brutowinstmarges. Deze financiële uitdaging wordt verder onderstreept door de negatieve koers-winstverhouding van het bedrijf van -0,9, wat de verwachting van de markt weerspiegelt dat de verliezen zullen aanhouden, zoals wordt bevestigd door de verwachting van analisten dat het bedrijf dit jaar niet winstgevend zal zijn.
Een "InvestingPro Tip" merkt ook op dat bluebird bio snel door zijn kasmiddelen heen gaat, wat een cruciale overweging is voor beleggers, aangezien de kaspositie van het bedrijf een belangrijk aandachtspunt is in hun vooruitzichten. Hoewel bluebird bio zich verzekerd heeft van Medicaid-dekking en resultaatgerichte overeenkomsten, is een solide kaspositie van vitaal belang voor de duurzame werking en groei van het bedrijf.
Voor lezers die geïnteresseerd zijn in een diepere duik in de financiële gezondheid en toekomstperspectieven van bluebird bio, zijn er aanvullende "InvestingPro Tips" beschikbaar op InvestingPro Q2 2024:
Operator: Dank u voor uw aandacht. Mijn naam is Ken en ik ben vandaag uw conference operator. Ik heet iedereen welkom op de bluebird bio Second Quarter 2024 Results Call. [Ik wil de conferentie nu graag overdragen aan Courtney O'Leary van Investor Relations. U mag beginnen.
Courtney O'Leary: Goedemorgen, iedereen, en dank u voor het bijwonen van onze tweede kwartaal 2024 resultaten oproep vandaag. Mijn naam is Courtney O'Leary, Directeur Investeerdersrelaties bij bluebird bio. Voordat we beginnen, wil ik graag onze safe harbor verklaring doornemen. Het gesprek van vandaag bevat uitspraken die toekomstgericht zijn volgens de Private Securities Litigation Reform Act van 1995, waaronder verwachtingen over onze toekomstige financiële resultaten en financiële positie, naast uitspraken over de plannen, verwachtingen of intenties van het bedrijf met betrekking tot de vooruitgang op het gebied van regelgeving, commercialiseringsplannen en bedrijfsactiviteiten. Dergelijke verklaringen zijn gebaseerd op huidige verwachtingen en aannames die onderhevig zijn aan risico's en onzekerheden en die een aantal risicofactoren met zich meebrengen waardoor de werkelijke resultaten wezenlijk kunnen verschillen van de verwachte resultaten. Een beschrijving van deze risico's is opgenomen in onze deponeringen bij de SEC, die beschikbaar zijn op het Investor Relations gedeelte van onze website, www.bluebirdbio.com. Tijdens het gesprek van vandaag zal Andrew Obenshain, CEO van bluebird bio, het gesprek openen. Daarna zal Tom Klima, Chief Commercial and Operating Officer, updates geven over de commerciële lanceringen van LYFGENIA, ZYNTEGLO en SKYSONA. Tot slot zal de CFO van Bluebird, James Sterling, een financiële update geven voordat het gesprek wordt geopend voor vragen en antwoorden. Daarmee geef ik het woord aan Andrew.
Andrew Obenshain: Bedankt, Courtney, en iedereen bedankt voor het deelnemen aan ons gesprek vanochtend. In het afgelopen jaar heeft Bluebird een, naar onze mening, ongeëvenaarde commerciële basis voor gentherapie opgebouwd met drie lopende lanceringen. We hebben gezien dat dit zich vertaalt in een robuust netwerk van gekwalificeerde behandelcentra, bewezen toegang en vergoeding en een aangetoonde vraag naar onze therapieën, zowel voor patiënten als voor zorgverleners. Vandaag geven we u meer inzicht in onze commerciële prestaties, gebaseerd op ervaringen uit de echte wereld die helpen om de verwachtingen en modellen voor onze introducties te onderbouwen. Vanochtend hebben we aangekondigd dat we opnieuw hebben onderhandeld over onze overeenkomst met Hercules Capital. En tijdens het gesprek van vandaag zullen we u ook details geven over onze bedrijfsuitvoering en cash runway. Ik geef nu het woord aan Tom om de voortgang van onze commerciële lanceringen in meer detail te bespreken.
Tom Klima: Bedankt, Andrew, en goedemorgen allemaal. Bijna 24 maanden na onze eerste goedkeuring door de FDA hebben we ongelooflijke vooruitgang geboekt in het opbouwen en versterken van onze commerciële infrastructuur voor gentherapie. We beginnen de resultaten van deze zwaar bevochten ervaring te zien met een ongeëvenaard netwerk van meer dan 70 gekwalificeerde behandelcentra, veel meer dan ons oorspronkelijke doel van tussen de 40 en 50 QTC's. We hebben duidelijke en gevestigde toegangspaden voor al onze therapieën en een sterke vraag met een snelle versnelling en startende patiënten in het verschiet voor zowel ZYNTEGLO als LYFGENIA. We worden enorm aangemoedigd door het enthousiasme van patiënten en zorgverleners. We blijven consequent horen door directe gesprekken tijdens QTC's, op conferenties en zelfs tijdens recente KLL-oproepen dat er enorm enthousiasme is voor gentherapie onder de patiëntengemeenschappen die we willen bedienen. En er is vertrouwen en geloof in onze gegevens, die onlangs meer dan 1000 ervaringsjaren van patiënten hebben overschreden. Vandaag hebben we aangekondigd dat tot nu toe in 2024 27 patiënten zijn gestart of cellen zijn verzameld in ons hele portfolio, waaronder 19 voor ZYNTEGLO, vier voor LYFGENIA en vier voor SKYSONA. Op een andere manier bekeken, hebben we in 2024 alleen al in de VS 23 gecombineerde introducties van patiënten voltooid voor bèta-thalassemie en sikkelcelziekte, met een totaal van 43 introducties van patiënten sinds de goedkeuring van beide ziekten. En het momentum van onze lancering blijft groeien met meer dan 40 extra patiënten die al gepland zijn voor celafname in onze commerciële portfolio tot het einde van het jaar en elke week komen er meer bij. Belangrijk is dat ongeveer de helft van deze patiënten mensen zijn met sikkelcelziekte. We vinden het vooral bemoedigend dat, dankzij ons uitgebreide QTC-netwerk, patiënten brede toegang hebben tot onze therapieën. Op dit moment zijn patiënten gestart met of gepland voor behandeling in meer dan 20 unieke QTC's en we hebben duidelijk enorme ruimte voor extra groei naarmate de ruim 70 centra in ons netwerk beginnen met het starten van het behandelingsproces. Voor ZYNTEGLO blijft de vraag zeer sterk en we verwachten een aanhoudende groei in de tweede helft van het jaar na de recente uitbreiding van onze Lonza-fabriek, die onze productiecapaciteit voor ZYNTEGLO en SKYSONA verdubbelt. Dit alles versterkt de versnelling die we verwachtten in de tweede helft van het jaar en geeft ons vertrouwen in ons vermogen om dit jaar ongeveer 85 starts in onze portfolio te voltooien. Bovendien hebben we onlangs de productie- en vrijgavetests voor de eerste commerciële LYFGENIA-patiënt afgerond en staat de eerste infusie gepland. Dit is een ongelooflijk spannende mijlpaal. In dit geval hebben we de productie- en vrijgavetests op tijd afgerond en we verwachten onze eerste LYFGENIA-inkomsten nu in het derde of vierde kwartaal te kunnen boeken. En dan nu de toegang en terugbetaling. Ons doel is altijd een tijdige en eerlijke toegang tot onze therapieën geweest. We zijn zeer bemoedigd door de snelheid waarmee zowel commerciële als veel overheidsbetalers hun goedkeuring geven aan trajecten voor toegang voor patiënten, in het bijzonder met LYFGENIA voor sikkelcelziekte. In slechts zeven maanden tijd woont meer dan de helft van de sikkelcelpatiënten die verzekerd zijn door Medicaid in een staat die LYFGENIA heeft goedgekeurd. Hiertoe behoren meerdere staten, waaronder Californië, Pennsylvania en Louisiana, die een dekkingsbeleid hebben gepubliceerd dat is afgestemd op de criteria van het klinische onderzoek. 20% van de patiënten woont in een staat die al goedkeuring vooraf heeft verleend voor LYFGENIA voor ten minste één patiënt. Dit betekent dat Medicaid patiënten door het proces loodst. Ik wil in het bijzonder benadrukken dat LYFGENIA in juni op de voorkeurslijst van de staat Florida is geplaatst, een belangrijke stap om toegang te krijgen tot een van de grootste sikkelcelmedicaidpopulaties in het land. We hebben momenteel vier gekwalificeerde behandelcentra in de staat Florida en patiënten staan te popelen om behandeld te worden. Aan de kant van de commerciële betalers hebben we meerdere op uitkomsten gebaseerde overeenkomsten met nationale commerciële betalers voor LYFGENIA en gepubliceerd dekkingsbeleid voor meer dan 200 miljoen Amerikaanse levens. Daarnaast is de tijdige toegang tot ZYNTEGLO en SKYSONA voortgezet met nul uiteindelijke weigeringen voor beide behandelingen bij zowel Medicaid als commerciële betalers. Overgang naar ons QTC-netwerk. Op dit moment heeft bluebird in totaal meer dan 70 QTC's geactiveerd voor LYFGENIA en ZYNTEGLO in de VS, ongeveer drie keer de omvang van anderen in het veld. Daarnaast zijn zes van de centra in ons netwerk ook geactiveerd om SKYSONA toe te dienen voor patiënten met CALD. Zoals ik al eerder zei, zijn er patiënten gepland voor behandeling met een bluebird gentherapie in meer dan 20 QTC's die het voordeel van ons uitgebreide ervaringsnetwerk laten zien. We blijven belangrijke verschillen zien die de voorkeur voor LYFGENIA stimuleren. Uit marktonderzoek dat we in het tweede kwartaal in ons QTC-netwerk hebben uitgevoerd, bleek dat de meerderheid LYFGENIA verkoos boven onze concurrent op basis van een groot aantal belangrijke criteria, waaronder werkzaamheid, werkingsmechanisme, doorlooptijd van de productie, celverzameling en flexibiliteit en ondersteuning van de fabrikant. Samengevat: de lancering van ZYNTEGLO overtreft onze oorspronkelijke verwachtingen en we verwachten een versnelling voor de rest van het jaar met onze nieuw uitgebreide capaciteit. Zoals verwacht versnelt de lancering van LYFGENIA met een snel groeiende toegang en veel patiënten die gepland staan om met de behandeling te beginnen. En de lancering van SKYSONA blijft volgens plan verlopen met naar verwachting 5 tot 10 patiënten die dit jaar zullen starten. Als we naar de tweede helft van het jaar kijken, hebben we al meer dan 40 patiënten gepland en liggen we op schema voor ongeveer 85 patiënten in ons hele portfolio. En dan geef ik nu graag het woord aan James.
James Sterling: Dank je, Tom, en goedemorgen iedereen. Het is geweldig om bij bluebird te zijn en ik kijk ernaar uit om velen van jullie te leren kennen in de komende maanden. Het is een spannende tijd om bij het bedrijf te komen, midden in drie transformerende lanceringen. Allereerst wil ik zeggen dat onze herformulering nog steeds doorgaat en dat ons financiële en boekhoudkundige team enorm veel werk verzet. We werken zo snel als we kunnen aan de afronding van de herformulering, die zoals we eerder hebben aangegeven naar verwachting geen invloed zal hebben op onze geldmiddelen of omzet. En we kijken ernaar uit om dit hoofdstuk achter ons te laten. In de tussentijd vinden we het belangrijk om u een update te geven over de bedrijfsprestaties en ik ben blij dat ik vandaag onze resultaten voor het tweede kwartaal kan toelichten. In het tweede kwartaal rapporteerden we $16,1 miljoen aan totale omzet, een stijging ten opzichte van $6,9 miljoen in de periode vorig jaar. Zoals eerder aangegeven verwachten we in 2024 nog steeds bruto/netto-kortingen tussen 20% en 25% met schommelingen op basis van product- en betalersmix en het gebruik van onze resultaatafhankelijke overeenkomsten. Ik wil ook een paar gegevenspunten geven die je misschien nuttig vindt voor het modelleren. Sinds onze eerste FDA goedkeuring 24 maanden geleden, hebben we cellen verzameld van 53 patiënten voor onze drie producten. Het verzamelen van cellen is het moment dat waarde creëert. En tot op heden heeft elke patiënt bij wie cellen zijn verzameld een infusie ondergaan of is nog bezig met het proces. Van de 53 patiënten bij wie de celcollectie is gestart, hebben we er 31 een infuus gegeven. We verwachten dat meer dan de helft van de resterende 22 patiënten hun infusies in de tweede helft van dit jaar zullen ontvangen. Ter herinnering, opbrengsten worden opgenomen op het moment van infusie. Voor meer context: het proces voor ZYNTEGLO was ontworpen om 70 tot 90 dagen te duren van celverzameling tot levering. Hoewel we met succes de productie- en vrijgavetests binnen dit tijdsbestek hebben afgerond, blijkt uit ons commerciële bewijs en de ervaring tot nu toe dat het gemiddeld een maand langer duurt voor deze eerste set patiënten. We zijn procesverbeteringen aan het implementeren en we verwachten dat deze tijdlijn na verloop van tijd zal verbeteren. Zodra het ziekenhuis het medicijn heeft ontvangen, moet de patiënt worden ingepland voor de infusie, wat wordt bepaald door de voorkeuren en beschikbaarheid van zowel het ziekenhuis als de patiënt. Zoals Tom opmerkte, hebben we de productie van geneesmiddelen voor de eerste commerciële LYFGENIA-productie afgerond, wat nog te vroeg is. Hoewel het nog te vroeg is om de gemiddelde tijd tussen de productie en de infusie voor LYFGENIA te voorspellen, raden we voor modelleringsdoeleinden voor zowel ZYNTEGLO als LYFGENIA aan om uit te gaan van twee kwartalen tussen de eerste celverzameling en de opbrengsterkenning. Vooruitkijkend willen we de verwachting beheren dat de inkomsten van kwartaal tot kwartaal zullen schommelen, voornamelijk als gevolg van variërende productiecycli. We verwachten bijvoorbeeld een daling van de inkomsten in het derde kwartaal, die vervolgens naar verwachting weer zullen stijgen in het vierde kwartaal, op basis van onze laatste beoordeling van de productieschema's en de verwachte infusietiming. We zijn duidelijk op de goede weg met een toenemende belangstelling voor onze therapieën en een duidelijk pad om de start van patiënten na verloop van tijd te vertalen in een groeiende consistente inkomstenstroom. Op 30 juni 2024 hadden we $193,4 miljoen aan contanten in kas, inclusief $49,2 miljoen aan in pand gegeven contanten. Op basis van de huidige operationele plannen zullen we naar verwachting tot het tweede kwartaal van 2025 over voldoende liquide middelen beschikken. In deze runway is geen rekening gehouden met de minimum cash die vereist is door onze convenanten met Hercules en ook niet met de ontvangst van eventuele toekomstige tranches van Hercules. Als we de minimale cash van Hercules wel meerekenen, gaan we tot het eerste kwartaal. Deze herijking van onze cash runway is voornamelijk het gevolg van twee factoren. De eerste is de bijgewerkte fasering van de start van LYFGENIA, waardoor onze inkomstenverwachtingen en de bijbehorende cashontvangsten naar voren zijn geschoven. En ten tweede de uitsluiting van bijkomende leningen van Hercules in onze ramingen van de runway op korte termijn. Tot slot ben ik blij dat we vanochtend hebben aangekondigd dat we opnieuw hebben onderhandeld over onze schuldfaciliteit met Hercules om de huidige verwachtingen en timing van de start van LYFGENIA-patiënten beter af te stemmen op onze mogelijkheid om extra bedragen te lenen. Volgens de voorwaarden van de herziene overeenkomst komen we in aanmerking voor twee financieringstranches van in totaal $50 miljoen, afhankelijk van het bereiken van mijlpalen voor het starten van patiënten en de levering van producten en afhankelijk van de voltooiing van aanvullende financiering. Een laatste potentiële tranche van $50 miljoen naar goeddunken van de geldschieter blijft in de overeenkomst staan. En daarmee geef ik het woord terug aan Andrew.
Andrew Obenshain: Dank je, James. En om af te sluiten voor de vragen en antwoorden, wil ik de vooruitgang onderstrepen die we hebben geboekt in ons bedrijf. We hebben drie lopende commerciële lanceringen waarbij we aanzienlijke ongerealiseerde waarde hebben gezien bij Bluebird. Zoals je kunt zien in de updates die we vandaag hebben gedeeld, hebben we aangetoond dat er een duidelijke vraag is van patiënten en zorgverleners en dat we in staat zijn om met succes vergoeding te krijgen voor alle drie onze therapieën. En we benutten deze sterke punten nu in ons concurrentievoordeel. We kijken ernaar uit om de beleggersgemeenschap op de hoogte te houden van onze vooruitgang naarmate ons bedrijf verder groeit. Met dat, willen we graag openstaan voor vragen. Operator?
Operator: [Uw eerste vraag komt van Jack Allen van Baird.
Jack Allen: Hallo, bedankt. Dit is Jack Allen van Baird die inbelt. Bedankt voor het beantwoorden van de vragen en gefeliciteerd met de vooruitgang. Ik wilde alleen wat vragen over de 40 patiënten die volgens de planning in de rest van het jaar celcollectie zullen ontvangen of zullen starten. Kunt u iets zeggen over de historische ervaring met patiënten die zijn ingepland? Hebt u gezien dat iemand op dit moment afziet van het proces van de celverkrijging? Ik zou graag een historische context horen. En dan had ik nog een vervolgvraag over de omzetverantwoording met betrekking tot ZYNTEGLO en SKYSONA.
Andrew Obenshain: Oké, geweldig. Goedemorgen, Jack. Tom, waarom beschrijf je dat niet?
Tom Klima: Ja. Goedemorgen, Jack. Bedankt voor de vraag. Ik denk dat we veel vertrouwen hebben in de versnelling in de tweede helft van het jaar als je kijkt naar zowel LYFGENIA als ZYNTEGLO. We vinden het zeer bemoedigend dat er meer dan 40 patiënten gepland staan voor behandeling. In het verleden hebben we niet aangegeven hoeveel er uit de trechter zijn gevallen. Maar in het algemeen is wat we hebben gezien dat het gewoon tijd kost voor patiënten om door het proces te komen en vaker wel dan niet is het meer een kwestie van timing dan een kwestie van wel of geen behandeling krijgen.
Andrew Obenshain: Ja. En Jack, ik zou er nog een schepje bovenop doen, dat is de tijd tussen het verzamelen van de gegevens en de daadwerkelijke infusie. In termen van het aantal patiënten dat hun ophaling heeft verzet, is dat een zeer klein aantal, zeer, zeer klein aantal. Dus we hebben veel vertrouwen in die 40. Ga verder met de vraag over omzetverantwoording.
Jack Allen: En dan met betrekking tot het herkennen van inkomsten, ik denk dat James zei dat er 30 miljoen patiënten waren bij wie cellen zijn afgenomen of bij wie cellen zijn toegediend. En als ik terugga en naar de inkomsten kijk, schat u dat u sinds de lancering van deze therapieën ongeveer $ 65 miljoen hebt gerealiseerd, wat - als ik het bereken lijkt het op een korting van 25%. Ik wilde alleen een korting, ik wilde begrijpen, denk ik, verwacht je dat die 20% tot 25% nettoprijs zal gelden voor zowel ZYNTEGLO als SKYSONA? Of is dat meer gericht op SKYSONA en LYFGENIA?
Andrew Obenshain: Ga je gang, James.
James Sterling: Hallo, Jack. Het zou voor beide moeten zijn. Ik denk dat je dat geschatte percentage kunt toepassen op alle drie de producten.
Operator: Uw volgende vraag komt van Eric Joseph van JPMorgan.
Eric Joseph: Hoi. Goedemorgen. Bedankt voor het beantwoorden van de vragen. Gewoon een punt over hoe we moeten denken over het erkennen van inkomsten voor de extra drie patiënten die zijn begonnen - extra drie LYFGENIA-patiënten die zijn begonnen met incasso's deze afgelopen cyclus. Ik denk, hoe moeten we denken over het erkennen van inkomsten, gezien het feit dat er een kleine verlenging is van de verwachte tijdlijn voor de eerste patiënt? En dan nog even over die 20% van de Medicaid verzekerde sikkelcelpatiënten die in een staat wonen waar de voorafgaande toestemming is voltooid. Kunt u iets zeggen over het aantal staten dat in dat percentage zit en waar dat naar verwachting heen zal gaan met de extra LYFGENIA-patiënten die u verwacht in de tweede helft van het jaar? Dank u wel.
Andrew Obenshain: Goedemorgen, Eric. James, ga je gang en vertel over de opname van de inkomsten van drie patiënten.
James Sterling: Dus we verwachten dat die binnen zes maanden, twee kwartalen, binnenkomen, is wat we denken tussen celverzameling en opbrengsterkenning of infusie.
Tom Klima: Hallo, Eric. Goedemorgen. Met Tom. Ik ga verder met de Medicare-vraag. Het is natuurlijk een zeer opwindende statistiek om te zien dat 20% van de patiënten in een staat woont waar ten minste één voorafgaande goedkeuring al is voltooid. We verwachten dat dit zal blijven toenemen, omdat we ons vooral richten op staten waar mensen wonen met sikkelcelziekte. We hebben daar nog geen uitsplitsing van gegeven, maar het blijft ons doel om patiënten tijdige en gelijke toegang te bieden.
Eric Joseph: Oké. Bedankt voor het beantwoorden van de vragen.
Andrew Obenshain: Sorry, als ik zou inspringen. Volgens mij zei u iets over de vertraging van de eerste liftpatiënt. De eerste LYFGENIA-liftpatiënt was eigenlijk op tijd binnen onze richtlijn van 70 tot 105 dagen. Sorry, gaat uw gang, volgende vraag.
Operator: Uw volgende vraag komt van Jason Gerberry van Bank of America.
Analist: Hallo, goedemorgen. Dit is Dina [Ramadin] voor Jason Gerberry. Gefeliciteerd met de vooruitgang dit kwartaal en heel erg bedankt voor het beantwoorden van onze vraag. We hadden een vraag over de eerste feedback op de lancering van LYFGENIA. Waarom verwacht u een versnelde start van patiënten in de tweede helft van dit jaar? Is er een grote groep patiënten die wacht om te starten en zijn dat knelpunten in het proces om ze te laten starten? Ik zou elke kleur op prijs stellen. Dank u wel.
Andrew Obenshain: Goedemorgen, Dina. Ga je gang, Tom.
Tom Klima: Hoi, Dina. Goedemorgen. Dus met LYFGENIA hebben we altijd gezegd dat we verwachten dat de versnelling in de tweede helft van het jaar zal versnellen en door zal gaan naar volgend jaar. En voor LYFGENIA is er gewoon een langere weg naar de start van patiënten. Dit omvat zowel het doorlopen van het goedkeuringsproces van de betaler, maar ook de stappen naar klinische gereedheid binnen de patiëntengemeenschap. Het is dus echt een kwestie van timing. Daarnaast zien we dat patiënten vele maanden van tevoren plannen. Zoals ze al deden met LYFGENIA, maar misschien nog iets meer met LYFGENIA, plannen ze rond gebeurtenissen in hun leven. Het is dus geen langzamere start dan verwacht en het is geen vraagprobleem. De vraag is juist sterk. Het is gewoon een kwestie van timing.
Analist: Begrepen. Dank u. En nog een korte follow-up, ziet u enige concurrentiedynamiek in termen van hoe voorschrijvers beslissen welke sikkelcel gentherapie ze voorschrijven? Dank u.
Andrew Obenshain: Ga je gang, Tom.
Tom Klima: Ja. Het is een goede vraag. Ik denk dat ik je op een paar verschillende dingen zal wijzen. Ten eerste, de omvang van ons QTC-netwerk, we hebben meer dan 70 gekwalificeerde behandelcentra, dat is ongeveer drie keer zoveel als onze naaste concurrent. Als je kijkt naar het aantal starts bij bèta thalassemie en sikkelcelziekte, hebben we dit jaar tot nu toe 23 starts gemeld in de VS. We blijven dus geloven dat we een sterke leiderspositie behouden. Daarnaast, als je kijkt naar het marktonderzoek waar ik het over had, hebben we marktonderzoek gedaan in het hele QTC-netwerk, waar we QTC's voorkeurs LYFGENIA en voorkeursBluebird zien. We zien dus een aantal indicatoren die ons doen geloven dat we nog steeds marktleider zijn.
Operator: Uw volgende vraag komt van Gena Wang van Barclays.
Gena Wang: Misschien heb je vorig kwartaal gezegd dat je 85 tot 105 patiënten verwacht voor alle drie de geneesmiddelen. Nu hebt u meer definitief inzicht in de start van 85 patiënten. We hebben nog een paar maanden. Waarom bent u er zo zeker van dat u slechts 85 patiënten zult hebben in plaats van mogelijk nog meer patiënten die kunnen worden ingepland? Mijn tweede vraag heeft betrekking op de twee kwartalen die volgens u nodig zijn vanaf de eerste celverzameling tot aan de infusie. Wat is uw aanname voor het gemiddelde aantal cycli voor celverzameling?
Andrew Obenshain: Oké. Ga je gang, Tom.
Tom Klima: Ja. Hoi. Goedemorgen, Gena. Terwijl we door het jaar heen gaan en we de 27 patiënten hebben die al celcollectie hebben ondergaan, hebben we meer dan 30 patiënten die gepland staan om celcollectie te ondergaan tussen nu en het einde van het jaar en dat aantal blijft elke week groeien. Maar met de tijdlijn, wat we zien is dat patiënten vooruit plannen. Dus naarmate we in de tweede helft van het jaar komen, kun je verwachten dat sommige van deze patiënten tot 2025 zullen beginnen met inplannen. En dus, nu we zicht hebben, geloven we dat de vraag sterk is, maar we denken dat we dichter bij ongeveer 85 starts zullen komen.
Andrew Obenshain: En dan, Gene, neem ik aan dat de terugtrekkingen een normaal onderdeel van het proces zijn. We hebben inderdaad ervaren herinneringen, waarvan we verwachten dat ze zullen blijven bestaan. Tot op heden heeft ongeveer 95% van de commerciële patiënten slechts één of twee incasso's nodig gehad in de commerciële setting. Het is dus echt nog te vroeg om een beoordeling te geven van het aantal herhalingen voor LYFGENIA. Maar in klinische onderzoeken heeft ongeveer 85% van de patiënten één tot twee opnames nodig.
Beheerder: Uw volgende vraag komt van Mani Foroohar van Leerink Partners.
Analist: Hallo, jongens. Dit is Ryan voor Mani. Bedankt voor het beantwoorden van onze vraag. We hebben er maar twee. Tijdens het laatste gesprek hadden jullie het erover dat de helft van het QTC-netwerk bezig is met het evalueren van patiënten. Kunnen jullie aangeven of jullie een verbreding zien in het hele netwerk of een meer geconcentreerde opname of vooruitgang binnen een select aantal netwerken of QTC's? En dan heb ik nog een tweede, maar ga uw gang.
Andrew Obenshain: Ga je gang, Tom.
Tom Klima: Ja. Hoi. Goedemorgen, Ryan. We zijn niet alleen blij met de omvang van ons netwerk van gekwalificeerde behandelcentra, maar ook met meer dan 20 patiënten -- 20 QTC's zijn het proces met de patiënt gestart. We geloven dat een zeer brede subgroep van de QTC's patiënten evalueert. Houd in gedachten dat, als ze aan boord komen en het werk doen om een gekwalificeerd behandelcentrum te worden, ze dat niet licht opvatten en ze zouden zich echt niet inzetten als gekwalificeerd behandelcentrum, tenzij ze patiënten hadden die ze openlijk wilden behandelen. Dus we zijn blij met de groei die we zien. Ik denk dat er veel winst te behalen valt met deze 70 QTC's die het proces blijven doorlopen en we zijn enthousiast over de versnelling die we zien.
Analist: Dat is nuttig. En dan over de vertraging van een maand die jullie zien tussen het verzamelen van de cellen en de levering voor LYFGENIA, kun je enige kleur geven aan wat de redenen daarvoor zouden kunnen zijn?
Tom Klima: Ja. We hebben geen uitsplitsing gegeven als onderdeel van de gentherapieherinneringen, zoals Andrew een seconde geleden noemde, als onderdeel van het proces. Maar we kijken naar verschillende manieren om ons proces te verbeteren en dichter bij de oorspronkelijke richtlijnen te komen. We zijn nog steeds ongelooflijk bemoedigd door de snelheid waarmee we dingen kunnen omdraaien in het productieproces en de ervaring die we opdoen met onze QTC's. Uiteraard werken we zeer nauw samen met onze QTC's en worden we sterke partners met hen.
Operator: Uw volgende vraag komt van Jeff Hung van Morgan Stanley.
Jeff Hung: Bedankt voor het beantwoorden van mijn vragen. Voor ZYNTEGLO daalde het aantal nieuw opgestarte patiënten licht in mei, sinds mei. Was er sprake van eenmalige gebeurtenissen in het kwartaal? Komt dat vooral door de timing? En hebt u er vertrouwen in dat het de rest van het jaar zal toenemen? Komt dat vooral door de patiënten die al zijn ingepland? En dan heb ik nog een vervolgvraag.
Andrew Obenshain: Ja. Wat betreft je eerste vraag, het verschil dat je zag was gewoon een timingkwestie. Dus dat heb je correct genoemd. Wij geloven dat de versnelling in de tweede helft van het jaar niet alleen komt door de vraag die we zien, maar ook door de patiënten die al zijn ingepland. En als je specifiek naar ZYNTEGLO kijkt, hebben we onze productiecapaciteit bij Lonza verdubbeld. Daardoor zullen meer patiënten die al wachten, behandeld kunnen worden in de tweede helft van het jaar en in de toekomst. We hebben dus duidelijk vertrouwen in wat we zien voor de toekomst.
Jeff Hung: Oké, geweldig. En dan meldde u restricted cash van rond de $49 miljoen, maar vorig kwartaal was het rond de $52 miljoen. Ik vroeg me af of je iets kunt zeggen over dat kleine verschil? Heel erg bedankt.
Andrew Obenshain: Ja. We hadden dit kwartaal een kleine vrijval van beperkte liquide middelen in verband met wat onderzoek, geloof ik. Ga je gang, James.
James Sterling: Ja. En een verandering in een van de bankrelaties, veel dat die beperkte liquide middelen echt toestond.
Operator: Uw volgende vraag komt van Yanan Zhu van Wells Fargo.
Ongeïdentificeerde analist: Hallo. Bedankt voor het beantwoorden van onze vraag. Dit is Kwan voor Yanan. Ik heb een vraag over QTC. Ik vraag me af of er centra zijn die klinische locaties waren, maar besloten om geen QTC te worden. Dank u wel.
Andrew Obenshain: Ja. Hallo, goedemorgen. Het is een goede vraag. Al onze klinische testlocaties zijn commerciële QTC's geworden. Houd er rekening mee dat ze in sommige gevallen klinische tests blijven doen. Ze worden commerciële QTC's, maar ze blijven ook klinisch onderzoek doen met andere gentherapieën. Ze zijn dus allemaal omgezet naar commerciële QTC's.
Analist: Begrepen. Bedankt daarvoor. En nog een korte vraag over verzekeringen. U zei dat er geen uiteindelijke afwijzingen waren voor ZYNTEGLO en SKYSONA. Hoe zit het met LYFGENIA, enige terugslag of afwijzing? Dank u.
Andrew Obenshain: Het is waarschijnlijk nog te vroeg om dat te zeggen. Wat we nu zien is dat zowel commerciële verzekeraars als overheidsverzekeraars de therapie goedkeuren voor patiënten die het proces doorlopen. Nogmaals, het is te vroeg om dat te zeggen, er zijn nog geen gebeurtenissen geweest. Ik bedoel, we zullen dat in de gaten blijven houden en updates geven naarmate we meer patiënten zien.
Operator: Uw volgende vraag komt van Salveen Richter van Goldman Sachs.
Analist: Hallo, dit is [Shunath Rao] voor Salveen. Dank u voor het beantwoorden van onze vraag. Kunt u, met betrekking tot uw schuldfinancieringsovereenkomst met Hercules, iets meer vertellen over de heronderhandelde voorwaarden? En wat zou de aanleiding zijn voor de tweede twee tranches in deze overeenkomst?
Andrew Obenshain: Ga je gang James.
James Sterling: Ja. Hercules is een geweldige partner geweest en heeft ons met aanpassingen de kans gegeven om toegang te krijgen tot die volgende twee tranches, gezien de update van de fasering van LYFGENIA. Dus de tweede tranche komt nu beschikbaar, ten eerste, als we voor 20 december van dit jaar ten minste $ 75 miljoen aan bruto opbrengsten uit aanvullende financiering binnenhalen. En ten minste 50 LYFGENIA start op 31 maart of 70 LYFGENIA start op 30 juni. Dan zou tranche twee, $25 miljoen, vrijkomen. En dan komt tranche drie nu beschikbaar. Als we ten minste $100 miljoen aan bruto-opbrengsten uit extra financiering ontvangen tegen 20 december of ten minste $125 miljoen tegen 30 juni volgend jaar, en we ten minste 70 leveringen van geneesmiddelen voltooien binnen een periode van zes maanden, niet later dan 31 december volgend jaar.
Operator: Uw volgende vraag komt van Luca Issi van RBC Capital Markets.
Luca Issi: Geweldig. Hartelijk dank voor het beantwoorden van mijn vraag en gefeliciteerd met de vooruitgang. Ik heb twee snelle vragen. Misschien even terugkomen op de eerdere vragen over sikkelcelziekte. Hoe moeten we nu denken over het relatieve marktaandeel tussen jullie en Vertex? De meesten van jullie zijn duidelijk al acht maanden op de markt. Ik denk dat jullie tot nu toe vier patiënten hebben opgestart, terwijl zij 20 patiënten hebben verzameld. We hebben geen uitsplitsing tussen bèta-thalassemie en sikkelcelziekte voor hen, maar ik neem aan dat het merendeel sikkelcelziekte is. Misschien als je die maatstaf gebruikt, suggereer je dat ze hier voor kunnen liggen, maar nogmaals, we horen graag je tegenwerpingen. En dan misschien nog snel iets over de P&L. We hebben natuurlijk al een hele tijd geen COGS meer gezien, maar we zouden graag op hoog niveau horen hoe we moeten denken over de brutomarges op dit moment en waar u denkt dat ze naartoe kunnen als het product groter wordt?
Andrew Obenshain: Ga je gang, Tom.
Tom Klima: Hallo, Luca. Goedemorgen. Met Tom. Ik zie het eigenlijk veel anders dan dat. Houd in gedachten dat, wat het was 23 starts in bèta-thalassemie en sikkelcelziekte en 43 starts sinds ze beide werden goedgekeurd, alleen in de VS. Ik heb geen uitsplitsing gezien van wat ze rapporteerden, maar het waren 20 wereldwijde starts, van wat ik me herinner. Dus als je kijkt naar zowel de starts die we rapporteren als naar de omvang van ons QTC-netwerk, blijven we geloven dat we de leidende positie in de markt veiligstellen.
Andrew Obenshain: Ga je gang, James, met de volgende vraag.
James Sterling: Ja. Aangezien we de herformulering nog niet hebben afgerond en we dus de 10-K of de 10-Q nog niet hebben gepubliceerd. Ik kan nu geen commentaar geven op de specifieke brutomarge of COGS. Maar zoals we al eerder zeiden, blijven we uitgaan van een brutomarge van ten minste 70% in de komende vijf jaar. En ik ben graag bereid om de COGS-updates door te nemen zodra de herformulering klaar is en we de filings hebben afgerond.
Operator: Uw volgende vraag komt van Sami Corwin van William Blair.
Sami Corwin: Hallo daar. Bedankt voor het beantwoorden van mijn vragen. Ik vroeg me af of u het negatieve advies van de HHS over de vruchtbaarheidsbehandeling zou kunnen bespreken en of dat een impact heeft gehad op LYFGENIA. En dan zou ik ook graag willen weten hoe u denkt over het verkrijgen van aanvullende financieringsbronnen, aangezien dat grotendeels gekoppeld lijkt te zijn aan het verkrijgen van de volgende tranches van de lening?
Andrew Obenshain: Goedemorgen, Sami. Ga je gang, Tom.
Tom Klima: Ja. Goedemorgen, Sami. Uiteraard is het behoud van vruchtbaarheid een overweging voor patiënten die gentherapie overwegen. Ter herinnering, bluebird biedt vruchtbaarheidspreservatie aan voor in aanmerking komende, commercieel verzekerde patiënten via onze patiëntenondersteuning, die my bluebird support wordt genoemd. En zoals u al aangaf, heeft de OIG op 22 juli een negatief advies uitgebracht over ons verzoek om vruchtbaarheidspreservatiediensten aan te bieden aan patiënten die verzekerd zijn via Medicaid en andere federale gezondheidszorgprogramma's. We blijven ons richten op gelijke toegang voor iedereen. We blijven ons richten op gelijke toegang voor patiënten. We zijn als bluebird in gesprek met een diverse groep belanghebbenden, waaronder patiënten en belangenbehartigers, om verandering te stimuleren. In de tussentijd zou ik zeggen dat zowel bluebird als onze gekwalificeerde behandelcentra zeer ervaren zijn in het helpen van patiënten en hun families bij het navigeren door het dekkingsproces en zeer ervaren zijn in het navigeren door vruchtbaarheidsbehoud.
Andrew Obenshain: Ga je gang, James.
James Sterling: Dus we hebben een breed scala aan opties tot onze beschikking voor de financiering. Het omvat andere bronnen van schuld, eigen vermogen, royalty's, andere alternatieven. Het is dus nog te vroeg om iets specifieks te zeggen over de structuur die we overwegen om aan de vraag van Hercules te voldoen.
Operator: Ik geef de conferentie nu terug aan Andrew Obenshain voor slotopmerkingen.
Andrew Obenshain: Dank u. Geweldig. Bedankt iedereen voor het deelnemen aan het gesprek vanmorgen en voor uw vragen. Ons team is vandaag beschikbaar voor follow-up calls. Neem contact op met Courtney als je wilt doorverbinden. Dank u.
Telefoniste: Dames en heren, hiermee is het gesprek van vandaag beëindigd. Dank u allen voor uw deelname. U kunt nu de verbinding verbreken.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.