Investing.com -- De aandelen van Omeros Corporation stegen donderdag vroeg met 73% na de bekendmaking van positieve overlevingsgegevens uit een onafhankelijke statistische analyse voor hun behandeling, narsoplimab, bij patiënten met hematopoëtische stamceltransplantatie-geassocieerde trombotische microangiopathie (TA-TMA). De analyse toonde een significante meer dan 3-voudige vermindering van het sterfterisico aan voor patiënten die behandeld werden met narsoplimab in vergelijking met een controlegroep.
De cruciale studie, OMS721-TMA-001, vergeleek de algehele overleving van 28 TA-TMA patiënten behandeld met narsoplimab met meer dan 100 hoog-risico TA-TMA patiënten in een extern controleregister die de behandeling niet ontvingen. De resultaten toonden een hazard ratio van 0,32, wat wijst op een 68% lager risico op overlijden voor de met narsoplimab behandelde groep, met een p-waarde lager dan 0,00001, wat als statistisch significant wordt beschouwd.
Omeros bereidt zich nu voor op het opnieuw indienen van een Biologics License Application (BLA) bij de FDA voor narsoplimab, met als doel het eerste goedgekeurde therapeuticum voor TA-TMA te worden, een levensbedreigende complicatie van stamceltransplantatie. Het bedrijf ontving vorige maand FDA-aanbevelingen over het statistische analyseplan en is van plan om, na de positieve uitkomst, de corresponderende Europese aanvraag voor handelsvergunning in het tweede kwartaal van 2025 in te dienen.
De analyse werd uitgevoerd door een onafhankelijke externe statistische groep en werd overeengekomen met de FDA. Er werd gecorrigeerd voor onsterfelijke tijdsbias en rekening gehouden met demografische gegevens, diagnostische criteria, baselinekenmerken, onderliggende ziekten, conditioneringsregimes en transplantatieprocedures. De twee cohorten werden geacht vergelijkbare risicoprofielen voor overlijden te hebben, zoals gedefinieerd door een internationaal panel van experts.
Dr. Alessandro Rambaldi, hoogleraar Hematologie aan de Universiteit van Milaan, benadrukte de indrukwekkende voordelen van narsoplimab bij hoogrisicopatiënten en wees op de aanzienlijke behoefte aan een goedgekeurd therapeuticum op dit gebied. Aanvullende analyses, waaronder een vergelijking van overlevingsgegevens uit het wereldwijde narsoplimab expanded access programma met het register, zijn gaande en zullen naar verwachting de primaire analyse ondersteunen.
Narsoplimab, dat zich richt op het effectorenzym MASP-2 van de lectine route, is goed verdragen in verschillende klinische onderzoeken zonder dat er veiligheidsproblemen aan het licht kwamen. De resultaten van de primaire analyse hebben Omeros aangemoedigd om het proces van het breed beschikbaar maken van narsoplimab voor patiënten en artsen te versnellen, waarbij manuscripten voor peer-reviewed publicatie gepland staan voor het komende jaar.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.