PRINCETON, N.J. - UroGen Pharma Ltd. (NASDAQ: URGN) heeft vandaag de resultaten bekendgemaakt van de Fase 3-studie ENVISION. (NASDAQ: URGN) kondigde vandaag de resultaten aan van de Fase 3 ENVISION-studie, die een 12-maands 'duration of response' (DOR) aangeeft van 82,3% bij patiënten met laaggradig intermediair-risico niet-spierinvasieve blaaskanker (LG-IR-NMIBC) die een complete respons behaalden na de initiële behandeling met UGN-102 (mitomycine) voor intravesicale oplossing.
De ENVISION-studie voldeed aan het primaire eindpunt met een complete respons van 79,6% na drie maanden na de eerste toediening van UGN-102, een geneesmiddelsamenstelling die gebruikmaakt van UroGen's gepatenteerde RTGel-technologie. De studie omvatte 108 patiënten, waarbij de Kaplan-Meier schatting ook DORpercentages van 80,9% liet zien na zowel 15 als 18 maanden.
UGN-102 wordt onderzocht als een potentiële niet-chirurgische behandelingsoptie voor patiënten met LG-IR-NMIBC, een ziekte die jaarlijks ongeveer 82.000 patiënten treft in de VS en wordt gekenmerkt door een hoog recidiefpercentage, waarvoor vaak meerdere operaties nodig zijn.
De behandelingsgerelateerde bijwerkingen die werden gerapporteerd in de ENVISION-studie kwamen overeen met eerdere klinische studies en waren overwegend licht tot matig ernstig, waaronder dysurie, hematurie en urineweginfecties.
UroGen is in januari 2024 begonnen met de rolling New Drug Application (NDA) indiening bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor UGN-102 en is van plan het proces in het derde kwartaal van 2024 af te ronden. Als het wordt goedgekeurd, zou UGN-102 de eerste door de FDA goedgekeurde niet-chirurgische behandelingsoptie voor LG-IR-NMIBC kunnen worden, met een mogelijke beslissing van de FDA die al in het eerste kwartaal van 2025 wordt verwacht.
Het bedrijf organiseert vandaag een virtueel evenement om de studieresultaten te bespreken met een panel van blaaskankerexperts. Het evenement is bedoeld om inzicht te geven in de klinische gegevens en de mogelijke impact van UGN-102 op de behandeling van LG-IR-NMIBC.
De informatie in dit artikel is gebaseerd op een persbericht.
In ander recent nieuws meldde UroGen Pharma robuuste inkomsten van $18,8 miljoen in het eerste kwartaal van 2024, voornamelijk gedreven door de verkoop van zijn behandeling voor laaggradige urotheliale kanker in de bovenste tractus, JELMYTO. Het bedrijf kondigde ook de benoeming aan van David Lin als zijn nieuwe Chief Commercial Officer, van wie wordt verwacht dat hij de commerciële strategie voor de producten van het bedrijf zal leiden. Daarnaast verlaagde Oppenheimer zijn koersdoel voor UroGen Pharma van $34 naar $32, terwijl het een Outperform rating voor het aandeel handhaafde.
Het bedrijf bereidt zich voor op de mogelijke lancering van UGN-102, hun belangrijkste pijplijnkandidaat voor de behandeling van blaaskanker, in afwachting van goedkeuring. De toekomstige ontwikkelingen van UroGen Pharma omvatten het starten van klinische eindpuntstudies voor UGN-103 en UGN-104, en de voortgang van UGN-301 door Fase 1 klinische studies.
Ondanks de veelbelovende pijplijn en solide financiële prestaties rapporteerde UroGen Pharma een nettoverlies van $32,3 miljoen voor het kwartaal. Het management van het bedrijf verwacht dat het percentage patiënten dat een complete respons houdt na een jaar in het midden van de 60-er jaren zou kunnen liggen, wat gelijkenissen trekt met de subgroepbevindingen van de ATLAS-studie. De kaspositie van het bedrijf blijft sterk met $ 164,5 miljoen en er is geen directe behoefte aan extra kapitaal.
Inzichten van InvestingPro
Na de veelbelovende resultaten van UroGen Pharma's fase 3 ENVISION-studie bieden de financiële gegevens en expertanalyses van InvestingPro extra inzicht in de status van het bedrijf. Met een marktkapitalisatie van $462,47 miljoen heeft UroGen Pharma een unieke positie in de biofarmaceutische sector. Met name de indrukwekkende brutowinstmarge van 89,53% in de afgelopen twaalf maanden vanaf Q1 2024 onderstreept het vermogen van het bedrijf om de productiekosten effectief te beheren terwijl het zijn eigen behandelingen ontwikkelt.
Ondanks het feit dat het bedrijf de afgelopen twaalf maanden niet winstgevend was, met een negatieve koers-winstverhouding van -3,92, lijkt de liquiditeit van het bedrijf robuust. Een InvestingPro Tip benadrukt dat UroGen Pharma meer cash dan schulden op de balans heeft staan, wat de financiële flexibiliteit zou kunnen bieden die nodig is om de komende wettelijke mijlpalen en mogelijke marktintroductie van UGN-102 te halen. Bovendien zijn de liquide middelen van het bedrijf groter dan de kortetermijnverplichtingen, wat wijst op een sterke financiële gezondheid op korte termijn die beleggers kan geruststellen die op zoek zijn naar stabiliteit in de volatiele biotechsector.
Beleggers die meer willen weten over de financiën en toekomstverwachtingen van UroGen Pharma kunnen meer InvestingPro Tips bekijken op https://www.investing.com/pro/URGN. Er zijn 7 aanvullende tips beschikbaar die een uitgebreide analyse bieden van de vooruitzichten van het bedrijf. Voor degenen die een abonnement overwegen, gebruik couponcode PRONEWS24 om 10% extra korting te krijgen op een jaarlijks of tweejaarlijks Pro en Pro+ abonnement.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.