SOUTH SAN FRANCISCO - Tenaya Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TNYA), een biotechnologiebedrijf gericht op behandelingen voor hartziekten met een marktkapitalisatie van €228 miljoen, heeft vandaag veelbelovende eerste resultaten gedeeld van zijn MyPEAK-1 klinische studie voor TN-201 gentherapie. Volgens InvestingPro gegevens heeft het aandeel van het bedrijf een sterke momentum getoond met een rendement van 38% over het afgelopen jaar, ondanks recente volatiliteit. Deze therapie wordt geëvalueerd voor de behandeling van MYBPC3-geassocieerde hypertrofische cardiomyopathie (HCM), een aandoening gekenmerkt door onvoldoende niveaus van het eiwit MyBP-C dat kan leiden tot verdikking van de hartspier en bijbehorende gezondheidsproblemen.
De eerste cohort patiënten ontving een dosis van 3E13 vg/kg TN-201 en toonde algemene verdraagbaarheid en tekenen van succesvolle genafgifte aan hartspiercellen. Hoewel het bedrijf momenteel niet winstgevend is, toont InvestingPro analyse aan dat het een sterke financiële positie handhaaft met meer contanten dan schulden op de balans en een gezonde current ratio van 5,27, wat wijst op een robuuste kortetermijnliquiditeit. Over een periode van een jaar werden toenames in RNA-expressie en eiwitniveaus opgemerkt. De meeste klinische metingen, waaronder circulerende biomarkers van hartspierbelasting en -letsel, stabiliseerden of verbeterden ten opzichte van de baseline.
De eerste drie patiënten in de studie, allen symptomatische volwassenen met ernstige niet-obstructieve HCM, kregen TN-201 toegediend via een eenmalige intraveneuze infusie. De therapie werd goed verdragen, zonder cardiale toxiciteiten of andere ernstige bijwerkingen die direct aan TN-201 konden worden toegeschreven. Waargenomen verhogingen van leverenzymen, een bekende bijwerking van AAV-gebaseerde gentherapieën, werden behandeld met corticosteroïden.
TN-201 toonde robuuste transductie in cardiomyocyten, met meetbare transgene RNA-expressie en een toename van 3% in MyBP-C eiwitniveaus van week 8 tot 52 bij één patiënt. Dit suggereert dat de therapie effectief wordt getranscribeerd en tot expressie komt na toediening.
Klinische metingen van HCM toonden voornamelijk stabiele of verbeterde resultaten. Patiënten 1 en 2 ervoeren verbeteringen in hun New York Heart Association (NYHA) classificatie, wat wijst op verminderde symptomen van hartfalen.
Tenaya is van plan deze patiënten te blijven monitoren en verwacht aanvullende gegevens van Cohort 1 en de hogere dosis Cohort 2 in 2025. Het bedrijf gelooft dat deze vroege bevindingen verder onderzoek ondersteunen naar het potentieel van TN-201 om de genetische oorzaak van MYBPC3-geassocieerde HCM aan te pakken. Met een algemene Financial Health score van 'FAIR' van InvestingPro, en twee analisten die onlangs de winstschattingen naar boven hebben bijgesteld, kunnen investeerders die diepere inzichten zoeken toegang krijgen tot het uitgebreide Pro Research Report, exclusief beschikbaar voor InvestingPro-abonnees, dat dit en 1.400+ andere Amerikaanse aandelen behandelt.
Deze informatie is gebaseerd op een persbericht van Tenaya Therapeutics, Inc.
In ander recent nieuws heeft Tenaya Therapeutics aanzienlijke vooruitgang geboekt in zijn MyPEAK-1 Fase 1b/2 klinische studie voor TN-201, een gentherapie voor MYBPC3-geassocieerde hypertrofische cardiomyopathie. De Data Safety Monitoring Board heeft goedkeuring gegeven voor het voortzetten van de dosering in de tweede cohort van de studie, na een gunstig veiligheidsprofiel waargenomen in Cohort 1. Het bedrijf H.C. Wainwright heeft een Buy-rating en een koersdoel van $18,00 gehandhaafd, terwijl Piper Sandler zijn Overweight-rating bevestigde met een stabiel koersdoel van $40,00.
Het bedrijf is ook begonnen met een Fase 1b-studie van zijn gentherapie, TN-401, gericht op de behandeling van aritmogene rechterventrikel cardiomyopathie. Tenaya verwacht in 2025 de eerste klinische gegevens van de RIDGE-1-studie te delen. Verder heeft Tenaya een nieuw 2024 Inducement Equity Incentive Plan geïntroduceerd, waardoor de uitgifte van 1.200.000 aandelen gewoon aandelen mogelijk wordt.
Ondertussen heeft Tenaya het aanstaande vertrek aangekondigd van Leone Patterson, haar Chief Financial and Business Officer, en is begonnen met de zoektocht naar een nieuwe CFO. Analistenbureaus zoals Canaccord Genuity, Leerink Partners en William Blair hebben een positieve outlook op Tenaya behouden, waarbij ze de nadruk leggen op de voortdurende inspanningen van het bedrijf om zijn gentherapieprogramma te bevorderen.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.