CHARLESTOWN, Mass. - Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB), een biotechnologiebedrijf met een marktkapitalisatie van $130,65 miljoen, heeft van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Fast Track-status gekregen voor zijn gentherapiekandidaat SGT-212, gericht op de behandeling van de ziekte van Friedreich (FA), een ernstige genetische neurodegeneratieve aandoening. Het besluit van de FDA, vandaag aangekondigd, volgt op de eerdere bekendmaking van het bedrijf op 7 januari 2025 dat het FDA Investigational New Drug (IND)-goedkeuring had ontvangen voor SGT-212. Volgens InvestingPro-analyse wordt het aandeel momenteel verhandeld voor $3,27 en lijkt het licht ondergewaardeerd op basis van berekeningen van de reële waarde.
De Fast Track-aanwijzing is bedoeld om het ontwikkelings- en beoordelingsproces te versnellen voor nieuwe therapieën die ernstige aandoeningen behandelen en voldoen aan onvervulde medische behoeften. Met deze status zal Solid Biosciences profiteren van meer communicatie met de FDA en komt het mogelijk in aanmerking voor een versnelde beoordeling in de toekomst. Gegevens van InvestingPro tonen aan dat het bedrijf een sterke liquiditeitspositie handhaaft met een current ratio van 7,85 en meer contanten dan schulden op de balans heeft, hoewel het momenteel in een aanzienlijk tempo geld verbrandt.
SGT-212 is uniek in zijn aanpak voor de behandeling van FA, omdat het het volledige frataxine-gen aflevert via zowel intradentate nucleus (IDN) als intraveneuze (IV) infusies. Deze dubbele toedieningsroute is bedoeld om therapeutische niveaus van het frataxine-eiwit te herstellen, dat deficiënt is bij FA-patiënten, waardoor mogelijk de progressie van de symptomen van de ziekte wordt gestopt. Deze symptomen omvatten neurologische problemen, hartaandoeningen en andere systemische problemen, waarbij hartcomplicaties de belangrijkste doodsoorzaak zijn onder FA-patiënten.
Bo Cumbo, President en CEO van Solid Biosciences, sprak zijn optimisme uit dat SGT-212 het volledige spectrum van FA-symptomen zou kunnen aanpakken en een broodnodige behandelingsoptie zou kunnen bieden voor degenen die door deze slopende ziekte worden getroffen.
De geplande Fase 1b-studie, die in de tweede helft van 2025 van start zal gaan, wordt een eerste studie bij mensen om de veiligheid en verdraagbaarheid van SGT-212 te beoordelen bij zowel niet-ambulante als ambulante volwassen patiënten met FA. Deelnemers zullen gedurende vijf jaar na de behandeling worden gevolgd.
Jessie Hanrahan, Ph.D., Chief Regulatory Officer bij Solid Biosciences, erkende de erkenning door de FDA van de onvervulde behoeften binnen de FA-gemeenschap en het potentieel van SGT-212 om een significante impact te maken.
De ziekte van Friedreich treft ongeveer 5.000 mensen in de Verenigde Staten en 15.000 in Europa. Momenteel zijn er geen behandelingen die de ziekte kunnen genezen of de progressie ervan kunnen stoppen.
Solid Biosciences, een bedrijf dat zich toelegt op precisie-geneeskunde, ontwikkelt een reeks gentherapieën gericht op zeldzame neuromusculaire en hartaandoeningen. Het bedrijf werkt ook aan genetische regulatoren en technologieën die de toediening van gentherapie in brede zin zouden kunnen bevorderen.
Dit nieuwsartikel is gebaseerd op een persbericht van Solid Biosciences Inc.
In ander recent nieuws is Solid Biosciences het onderwerp geweest van verschillende analistenbeoordelingen en strategische partnerschappen. Truist Securities startte de dekking van het bedrijf met een Koopadvies en een koersdoel van $16, waarbij het potentiële opwaartse potentieel van de lopende Fase 1/2-studie van SGT-003 bij Duchenne spierdystrofie werd benadrukt. JMP Securities begon ook met de dekking met een Market Outperform-rating, waarbij de potentie van Solid Biosciences in gentherapie en capsideconstructie werd erkend.
Het bedrijf kreeg onlangs goedkeuring van de Amerikaanse Food and Drug Administration voor zijn Investigational New Drug-aanvraag voor SGT-212, een gentherapiekandidaat voor de ziekte van Friedreich. Solid Biosciences is van plan om in de tweede helft van 2025 een Fase 1b klinische studie te starten om de veiligheid en verdraagbaarheid van SGT-212 te beoordelen.
Daarnaast is Solid Biosciences een exclusieve samenwerking aangegaan met Mayo Clinic om gentherapieën te ontwikkelen gericht op genetische hartaandoeningen. Deze samenwerking verleent het bedrijf exclusieve wereldwijde licenties voor Mayo Clinic's Suppression-Replacement gentherapieplatform en verschillende cardiale gentherapieprogramma's. Deze ontwikkelingen onderstrepen de voortdurende inspanningen van het bedrijf om zijn gentherapietechnologieën te bevorderen en mogelijk zijn capsideconstructiemogelijkheden te commercialiseren.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.