ROCKVILLE, Md. - REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) kondigde vandaag positieve tussentijdse gegevens aan van zijn Fase I/II-studie voor RGX-202, een gentherapiekandidaat voor Duchenne spierdystrofie (Duchenne). De behandeling heeft hoge niveaus van microdystrofine-expressie laten zien bij jonge patiënten, waarvan wordt aangenomen dat het een cruciale factor is in het verlichten van de progressie van de ziekte.
De eenmalige therapie, ontworpen om een nieuw microdystrofine gen toe te dienen, heeft een duidelijke dosisrespons laten zien, waarbij patiënten van 5,8 en 8,5 jaar een expressieniveau van respectievelijk 77,2% en 46,5% van de controle lieten zien, drie maanden na toediening. Deze resultaten zijn consistent in alle behandelde leeftijdsgroepen en ondersteunen de plannen van het bedrijf om versnelde goedkeuring aan te vragen.
De AFFINITY DUCHENNE studie heeft geen ernstige bijwerkingen gerapporteerd vanaf 8 juli 2024. Zeven patiënten die drie maanden evaluaties voltooiden, vertoonden een significante toename in microdystrofine-expressie en een daling van de creatininekinaseserumspiegels, wat wijst op klinische verbetering.
REGENXBIO's gepatenteerde productieproces op basis van suspensie, NAVXpress™, dat wordt gebruikt voor de productie van RGX-202 in het Manufacturing Innovation Center van het bedrijf, is geschikt bevonden om aan de volledige marktvraag te voldoen met een jaarlijkse productiecapaciteit tot 2.500 doses.
Het bedrijf verwacht de inschrijving voor het uitbreidingscohort van dosisniveau 2 in het begin van het derde kwartaal van 2024 af te ronden en is begonnen met de inschrijving van jongens in de leeftijd van 1-3 jaar. De centrale studie zal naar verwachting starten in het vierde kwartaal van 2024, met eerste gegevens over de sterkte en functionele beoordeling voor beide dosisniveaus in de tweede helft van 2024.
RGX-202 is de enige gentherapie in vergevorderde ontwikkeling voor Duchenne die codeert voor het C-terminale domein van dystrofine, dat in verband wordt gebracht met verbeterd spierherstel en bescherming tegen door contractie veroorzaakte stress. Deze therapie richt zich op de genetische oorzaak van Duchenne, een ernstige spierziekte die wereldwijd 1 op de 3500 tot 5000 geboren jongens treft en leidt tot spierdegeneratie, bewegingsverlies en vroegtijdige dood.
Dit artikel is gebaseerd op een persbericht van REGENXBIO Inc.
In ander recent nieuws heeft Regenxbio Inc. aanzienlijke vooruitgang geboekt met zijn activiteiten. De kandidaat-geneesmiddel van het bedrijf, RGX-121, voor de behandeling van mucopolysaccharidosis type II (MPS II) heeft vooruitgang geboekt, nu de FDA akkoord is gegaan met het gebruik van heparansulfaat D2S6 in het hersenvocht als surrogaat eindpunt. Dit zou mogelijk de versnelde goedkeuring van RGX-121 kunnen ondersteunen.
Bovendien rapporteerde Regenxbio een totale omzet van $15,6 miljoen en een nettoverlies van $63,3 miljoen voor het eerste kwartaal, een daling ten opzichte van het geschatte verlies van $70,7 miljoen.
Op het gebied van oculaire gentherapie heeft het bedrijf vooruitgang geboekt en heeft het ook de uitbreiding aangekondigd van zijn Fase I/II AFFINITY DUCHENNE studie voor jongens van 1-3 jaar met Duchenne spierdystrofie. RBC Capital en H.C. Wainwright hebben hun positieve beoordeling van het aandeel van het bedrijf gehandhaafd, met vermelding van de strategische positionering in de markt en het potentieel in de markt voor Duchenne spierdystrofie.
Het bedrijf heeft ook een leiderschapstransitie ondergaan waarbij Curran Simpson de rol van President en Chief Executive Officer op zich heeft genomen. Dit zijn recente ontwikkelingen bij Regenxbio Inc. die beleggers een kijkje geven in de recente activiteiten en toekomstplannen van het bedrijf.
InvesteringsPro Inzichten
Terwijl REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) vooruitgang blijft boeken in zijn klinische tests voor RGX-202, bieden zijn financiële gezondheid en marktprestaties extra context voor investeerders. Het bedrijf heeft meer cash dan schulden op de balans, wat een positief teken is voor de financiële stabiliteit. Dit wordt aangevuld door het feit dat de liquide middelen van REGENXBIO groter zijn dan de kortetermijnverplichtingen, wat wijst op een robuuste financiële positie op korte termijn.
Toch moeten beleggers zich bewust zijn van enkele uitdagingen. Analisten hebben hun winstvoorspellingen voor de komende periode naar beneden bijgesteld, wat wijst op mogelijke zorgen over de toekomstige winstcapaciteit van het bedrijf. Bovendien heeft REGENXBIO snel geld opgebruikt, wat vragen kan oproepen over de financiële duurzaamheid op lange termijn, vooral omdat analisten niet verwachten dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn.
Vanuit een marktperspectief heeft REGENXBIO de afgelopen maand een sterk rendement behaald, maar het is belangrijk om dit te zien in de context van de algehele prestaties, waaronder een rendement van -25,59% over het afgelopen jaar. De marktkapitalisatie van het bedrijf bedraagt momenteel 701,9 miljoen USD en het heeft een negatieve koers-winstverhouding van -2,52, wat het gebrek aan winstgevendheid in de afgelopen twaalf maanden weerspiegelt.
Voor beleggers die op zoek zijn naar een uitgebreidere analyse, zijn er aanvullende InvestingPro Tips beschikbaar voor REGENXBIO, die dieper inzicht kunnen bieden in de financiële gezondheid en het marktpotentieel van het bedrijf. Deze tips zijn beschikbaar op InvestingPro.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.