CAMBRIDGE, Massachusetts. - NeuroSense Therapeutics Ltd. (NASDAQ: NRSN) heeft bemoedigende resultaten aangekondigd van haar Fase IIb klinische studie van PrimeC bij patiënten met Amyotrofische Lateraal Sclerose (ALS). De 12 maanden durende gegevens van de PARADIGM-studie gaven aan dat PrimeC een significant effect heeft op de ijzerregulatie, een factor die verband houdt met de progressie van ALS en de overleving van patiënten.
ALS, een dodelijke neurodegeneratieve ziekte, leidt tot verlamming en de dood, meestal binnen 2-5 jaar na de diagnose. Ontregeling van het ijzer speelt een cruciale rol in de pathologie van de ziekte en draagt bij aan neuronale schade en ziekteprogressie. Het onderzoek toonde aan dat patiënten die behandeld werden met PrimeC lagere ferritinespiegels en hogere transferrinespiegels hadden, wat wijst op een verlichting van de pathologie van de ziekte.
De studie, waaraan 68 deelnemers uit Canada, Italië en Israël deelnamen, meldde ook een verbeterde functionaliteit en overlevingskansen voor patiënten die PrimeC kregen in vergelijking met patiënten die een placebo kregen. De bevindingen ondersteunen het vermogen van het medicijn om zijn doel te bereiken en het ijzergehalte in het lichaam te reguleren, wat cruciaal is voor het beheersen van ALS-symptomen.
Merit Cudkowicz, M.D., M.Sc., voorzitter van de afdeling Neurologie en directeur van het Sean M. Healey & AMG Centrum voor ALS in het Massachusetts General Hospital, verklaarde: "De 12-maanden resultaten van de PARADIGM Fase IIb studie zijn bemoedigend. Ze benadrukte het belang van de bevindingen om door te gaan naar fase 3 testen van PrimeC bij ALS.
NeuroSense verzamelt aanvullende gegevens voor besprekingen met de FDA om het klinische en regelgevende pad voor PrimeC te bepalen. Het bedrijf is ook in vergevorderde besprekingen met potentiële ontwikkelingspartners voor marketingmogelijkheden na goedkeuring.
PrimeC is een orale formulering die twee door de FDA goedgekeurde geneesmiddelen combineert en is gericht op verschillende belangrijke mechanismen van ALS. Het is al veelbelovend gebleken in een Fase 2a klinische studie, waar het voldeed aan de eindpunten voor veiligheid en werkzaamheid, en het is aangewezen als weesgeneesmiddel in de VS en de EU.
De informatie in dit artikel is gebaseerd op een persbericht van NeuroSense.
In ander recent nieuws meldde NeuroSense Therapeutics Ltd. belangrijke bevindingen van haar Fase 2b PARADIGM-studie van PrimeC voor de behandeling van Amyotrofische Lateraal Sclerose (ALS). De analyse van de gegevens over 12 maanden onthulde een vermindering van 36% van de ziekteprogressie bij degenen die behandeld werden met PrimeC, met een verbetering van 43% van de overlevingskansen na 12 maanden.
Verdere analyse wees op nog grotere voordelen, met een verbetering van meer dan 40% in ziekteprogressie en een toename van 63% in overlevingskansen voor personen die met PrimeC werden behandeld.
In het licht van deze ontwikkelingen bereidt NeuroSense zich voor op een Fase 3 klinische studie in de VS en Europa. Het bedrijf heeft ook een effectenkoopovereenkomst gesloten met een institutionele investeerder in de gezondheidszorg, die een bruto-opbrengst van ongeveer $4,5 miljoen verwacht. De fondsen zullen worden gebruikt voor werkkapitaal en algemene bedrijfsdoeleinden.
Bovendien kondigde NeuroSense een samenwerking aan met Lonza Group Ltd, gericht op het verbeteren van het begrip en de behandeling van neurodegeneratieve ziekten. Het financiële verslag van het bedrijf voor het jaar dat eindigde op 31 december 2023, liet een stijging zien van 18% in de kosten voor onderzoek en ontwikkeling en een daling van 20% in de algemene en administratieve kosten.
NeuroSense sloot het jaar af met ongeveer $2,6 miljoen in contanten. Dit zijn enkele van de recente ontwikkelingen bij NeuroSense.
Inzichten van InvestingPro
NeuroSense Therapeutics Ltd. (NASDAQ: NRSN) positieve klinische studieresultaten deelt voor zijn ALS-behandeling PrimeC, kijken investeerders en belanghebbenden aandachtig naar de financiële gezondheid en aandelenprestaties van het bedrijf.
Volgens InvestingPro worstelt NeuroSense met financiële uitdagingen, waaronder een snelle cash burn rate en zwakke brutowinstmarges. Bovendien is de aandelenkoers van het bedrijf zeer volatiel, waardoor het een potentieel riskante gok is voor beleggers. Met name in de afgelopen drie maanden is de aandelenkoers met ongeveer 39,7% gedaald, wat de onzekerheid bij beleggers weerspiegelt.
De marktkapitalisatie van NeuroSense bedraagt momenteel een bescheiden $13,7 miljoen en het bedrijf werkt met een bescheiden schuldenlast. Hoewel de EBITDA van het bedrijf een groei liet zien van 13,55% over de laatste twaalf maanden vanaf Q1 2024, is het belangrijk op te merken dat NeuroSense niet winstgevend is, met een aangepaste koers-winstverhouding van -1,09. Dit kan duiden op uitdagingen bij het bereiken van winstgevendheid. Dit kan duiden op uitdagingen bij het bereiken van winstgevendheid op de korte termijn. NeuroSense keert geen dividenden uit, wat een overweging zou kunnen zijn voor inkomstengerichte beleggers.
Beleggers die op zoek zijn naar een diepere duik in de financiële gegevens en aandelenprestaties van NeuroSense kunnen meer InvestingPro Tips vinden, met in totaal 9 extra tips die beschikbaar zijn op https://www.investing.com/pro/NRSN. Deze tips geven inzicht in de liquiditeitspositie van het bedrijf, de schuldniveaus en de bredere implicaties van de financiële gegevens voor potentiële investeringsbeslissingen.
Met de volgende winstdatum gepland voor 28 augustus 2024, zullen belanghebbenden nauwlettend in de gaten houden of de strategische initiatieven en klinische vooruitgang van het bedrijf zich vertalen in financiële stabiliteit en aandeelhouderswaarde.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.