WORCESTER, Mass. - Mustang Bio, Inc. (NASDAQ:MBIO), een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase, heeft van de U.S. Food and Drug Administration (FDA) de Orphan Drug Designation gekregen voor MB-108, een herpes simplex virus type 1 (HSV-1) oncolytisch virus, bedoeld voor de behandeling van kwaadaardig glioom, waaronder recidiverend glioblastoom (GBM) en hooggradig astrocytoom.
Orphan Drug Designation wordt toegekend aan behandelingen voor zeldzame ziekten die minder dan 200.000 mensen in de VS treffen, en biedt stimulansen zoals belastingkredieten voor klinische onderzoekskosten, vrijstellingen van gebruiksvergoedingen voor receptgeneesmiddelen en mogelijk zeven jaar marktexclusiviteit na goedkeuring.
Manuel Litchman, M.D., President en CEO van Mustang Bio, benadrukte het belang van deze aanwijzing en de toewijding van het bedrijf om MB-108 te ontwikkelen als een potentiële behandelingsoptie voor patiënten met kwaadaardig glioom. Het bedrijf is ook van plan Orphan Drug Designation aan te vragen voor MB-101, hun IL13Rα2-gerichte CAR-T-celtherapie, voor de behandeling van kwaadaardige gliomen.
Preklinische gegevens gepresenteerd op de 2022 American Association for Cancer Research (AACR) Annual Meeting ondersteunden de combinatie van MB-108 en MB-101 om mogelijk de klinische resultaten voor recidiverend GBM te verbeteren. De strategie omvat het gebruik van MB-108 om de tumor micro-omgeving te modificeren en de werkzaamheid van MB-101 CAR-T-celtherapie te verbeteren. Vroege klinische onderzoeken hebben aangetoond dat de toediening van deze therapieën goed wordt verdragen bij patiënten met recidiverend GBM.
De lopende fase 1 klinische onderzoeken voor MB-101 bij City of Hope en MB-108 bij The University of Alabama in Birmingham blijven patiënten werven. De ontwikkeling van het MB-109 programma, dat zowel MB-101 als MB-108 combineert, is afhankelijk van aanvullende financiering of strategische partnerschappen.
Mustang Bio, opgericht door Fortress Biotech, Inc. (NASDAQ:FBIO), richt zich op de ontwikkeling van celtherapieën voor moeilijk te behandelen kankers. De aandelen van het bedrijf zijn geregistreerd bij de SEC, en het werkt samen met toonaangevende medische instellingen om de ontwikkeling van CAR-T-therapieën te bevorderen.
Dit nieuwsartikel is gebaseerd op een persbericht.
In ander recent nieuws heeft Fortress Biotech's rosacea-behandeling, Emrosi™, FDA-goedkeuring gekregen, wat een belangrijke mijlpaal markeert in het dermatologische aanbod van het bedrijf. Het geneesmiddel, ontwikkeld in samenwerking met Dr. Reddy's Laboratories, toonde significante superioriteit in het verminderen van het totale aantal ontstekingslaesies in twee fase 3 klinische onderzoeken. Het bedrijf verwacht dat Emrosi™ eind eerste kwartaal of begin tweede kwartaal van 2025 beschikbaar zal zijn op de Amerikaanse markt.
Fortress Biotech heeft onlangs ongeveer $8 miljoen verkregen uit aandelenverkoop en private plaatsingen en is een leningsovereenkomst van $50 miljoen aangegaan met Oaktree Capital Management. Het bedrijf rapporteerde een omzet in het tweede kwartaal van $14,9 miljoen, wat de consensusverwachtingen licht overtrof.
In reactie op deze ontwikkelingen hebben Roth/MKM-analisten het koersdoel van Fortress Biotech verhoogd van $10,00 naar $13,00, met behoud van een Koop-advies. De dochteronderneming van het bedrijf, Mustang Bio, heeft ongeveer $4 miljoen veiliggesteld uit warrantuitoefeningen en kondigde een aandelenuitgifte en private plaatsing aan die naar verwachting ongeveer $2,5 miljoen zal opleveren. Mustang Bio rapporteerde ook positieve resultaten van een fase 1/2 klinisch onderzoek van MB-106, een CAR T-celtherapie voor een zeldzame bloedkanker. Dit zijn recente ontwikkelingen voor Fortress Biotech en Mustang Bio.
InvestingPro Inzichten
Om aanvullende context te bieden bij de recente FDA Orphan Drug Designation voor MB-108 van Mustang Bio, is het de moeite waard om de financiële gezondheid van het moederbedrijf, Fortress Biotech, Inc. (NASDAQ:FBIO) te onderzoeken. Volgens InvestingPro-gegevens heeft Fortress Biotech een marktkapitalisatie van $48,51 miljoen, wat zijn positie als small-cap biofarmaceutisch bedrijf weerspiegelt.
De omzet van het bedrijf over de laatste twaalf maanden tot en met Q2 2023 bedroeg $82,62 miljoen, met een omzetgroei van 31,68% over dezelfde periode. Deze groei is bijzonder opmerkelijk gezien de uitdagende omgeving voor biotechbedrijven. Het is echter belangrijk op te merken dat Fortress Biotech momenteel met verlies draait, met een negatieve brutowinst van $15,1 miljoen en een operationele winstmarge van -115,07%.
InvestingPro Tips belichten enkele belangrijke aspecten van de financiële situatie van Fortress Biotech. Het bedrijf "verbrandt snel zijn kasmiddelen", wat niet ongewoon is voor biofarmaceutische bedrijven die zwaar investeren in onderzoek en ontwikkeling. Bovendien verwachten analisten een omzetdaling in het huidige jaar, wat het vermogen van het bedrijf om lopende klinische onderzoeken te financieren, waaronder die voor de veelbelovende therapieën van Mustang Bio, zou kunnen beïnvloeden.
Het is ook vermeldenswaard dat de koersbewegingen van Fortress Biotech vrij volatiel zijn, wat typisch is voor small-cap biotechaandelen, vooral die met pijplijnproducten in klinische fasen. Deze volatiliteit kan worden beïnvloed door nieuws zoals de recente Orphan Drug Designation voor MB-108.
Voor beleggers die geïnteresseerd zijn in een uitgebreidere analyse, biedt InvestingPro 8 aanvullende tips voor Fortress Biotech, die een dieper inzicht geven in de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.